Vertex's Triple Therapy Kaftrio Thiab Ivacaftor Lub Txheej Txheem Yuav Tsis Txaus Siab Los Ntawm EU

Cov Tshuaj Ua Lag Luam Vertex yog lub ntiaj teb ua thawj coj hauv kev kho mob cystic fibrosis (CF). Tsis ntev los no tshaj tawm tias lub tuam txhab tshaj tawm tias European European Agency Agency (EMA) Pawg Neeg Saib Xyuas Cov Khoom Siv Tshuaj rau Cov Neeg Siv (CHMP) tau tshaj tawm cov lus pom zoo hais qhia txog kev pom zoo ntawm Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) thiab ivacaftor 150mg ntsiav tshuaj sib xyaw tshuaj kho cov ntawv sau tshuaj. Nws yog siv los kho txhua tus neeg mob CF-≥12 xyoo nrog tsawg kawg ib F508del hloov pauv hauv cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene.

Thoob plaws ntiaj teb, F508del yog qhov hloov pauv feem ntau uas ua rau mob CF. Tam sim no, CHMP cov tswv yim yuav muab xa mus rau European Commission (EC) rau kev tshuaj xyuas, uas feem ntau ua qhov kev txiav txim siab zaum kawg li ntawm 2 hlis. Yog tias tau txais kev pom zoo, feem ntau CF cov neeg mob hauv Tebchaws Europe yuav tsim nyog tau txais kev kho ua ke ntawm Kaftrio thiab ivacaftor 150mg.

Hauv Tebchaws Europe, kev sib xyaw ntawm Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) thiab Kalydeco (ivacaftor) tau txais kev pom zoo ua ntej, thiab tuaj yeem siv los kho lub hnub nyoog ≥12 xyoo, nrog 2 F508del hloov pauv (F / F) lossis 1 F508del hloov pauv thiab 1 CF cov neeg mob uas muaj kev hloov pauv muaj tsawg (F / MF) cov noob.

Hauv Tebchaws Meskas, qhov kev kho mob triple (Kaftrio + Kalydeco regimen) tau pom zoo los ntawm FDA rau lub Kaum Hlis 2019 nyob rau hauv lub npe npe Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). Tam sim no, cov pej xeem kev kho mob ntawm cov tshuaj no tau nthuav dav mus rau: cov neeg mob CF uas muaj hnub nyoog ≥12 xyoos, muaj kev hloov pauv tshwj xeeb hauv CFTR cov noob, thiab teb rau Trikafta kho raws li hauv cov ntaub ntawv hauv vitro.

Kev tshuaj xyuas zoo ntawm CHMP yog saib raws kev soj ntsuam thoob ntiaj teb Theem 3 kawm (Kawm 445-104). Txoj kev tshawb no tau ua tiav nyob rau hauv CF cov neeg mob years12 xyoo uas muaj kev hloov pauv rau F508del-CFTR kev hloov pauv thiab CFTR gated hloov pauv (F / G) lossis kev hloov pauv kev ua haujlwm (F / RF), thiab tshuaj xyuas qhov ua tau zoo thiab kev nyab xeeb ntawm kev kho triple. Txoj kev tshawb no tau nqa los ntawm Vertex los ntxiv rau qib 3 yav dhau los kev sim uas pom tau tias ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor ua ke nrog ivacaftor nyob rau hauv kev sib txuas ntawm ivacaftor thaum muaj hnub nyoog 12 xyoos lossis tshaj saud, nrog 2 F508del hloov pauv (F / F) lossis 1 F508del hloov pauv thiab 1 Qhov txiaj ntsig zoo tau tau hauv CF cov neeg mob uas muaj cov caj ces ntawm qhov kev hloov pauv me me (F / MF).

Cov txiaj ntsig tau los ntawm Sduty 445-104 txoj kev tshawb pom qhia txog qhov kev pom zoo thiab qhov chaw kho mob tseem ceeb ntawm cov thawj thiab qhov tseem ceeb qib theem kawg (suav nrog kev ua haujlwm ntsws ntawm cov neeg mob tau txais ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor ua ke nrog ivacaftor).

Dr. Nia Tatsis, Tus Thawj Coj Kev Saib Xyuas Kev Ua Haujlwm thiab Zoo thiab Thawj Coj Thawj Coj ntawm Vertex, hais tias:" Niaj hnub no' kev xav yog cov kauj ruam tseem ceeb hauv kev muab cov tshuaj no rau txhua tus neeg mob CF nrog tsawg kawg ib F508del hloov, nrog rau cov nrog rau gated lossis residual hloov pauv. Cov neeg mob CF uas yav tas los tsis tsim nyog tau txais kev kho mob triple no."

Cystic fibrosis (CF) yog ib hom mob muaj tsawg heev, txo neeg txoj sia muaj feem cuam tshuam rau thaj tsam li 75,000 tus neeg thoob ntiaj teb. CF yog ib qho kev tawm tsam, muaj ntau hom kab mob uas cuam tshuam rau lub ntsws, daim siab, lub plab zom mov, kev ua pa, lub qog ua hws, qab zib, thiab kab mob yug menyuam. Tus mob CF yog tshwm sim los ntawm qee qhov kev hloov pauv hauv CFTR cov noob uas ua rau CFTR protein ua haujlwm tsis zoo los yog muaj kev tshem tawm. Cov menyuam yuav tsum muaj 2 caj ces ua raws li CFTR cov roj (ib qho rau ib tus niam txiv) txhawm rau txhim kho CF.

Txawm hais tias muaj ntau yam sib txawv ntawm CFTR kev sib hloov uas tuaj yeem ua tus kabmob, feem coob ntawm CF cov neeg mob muaj tsawg kawg ib F508del hloov tau. Cov kev hloov tau tuaj yeem txiav txim siab los ntawm kev kuaj keeb kwm lossis keeb kwm genotyping. CFTR protein feem ntau tswj kev thauj mus los ion hauv cov cell membrane, thiab cov noob hloov tau tuaj yeem ua rau kev rhuav tshem lossis ploj ntawm txoj haujlwm ntawm cov khoom protein. Thaum cov thauj ion nyob rau hauv lub cell cell cuam tshuam, viscosity ntawm mucus txheej rau qee yam kabmob yuav tuab. Ib qho ntawm cov haujlwm tseem ceeb ntawm tus kabmob yog kev tsub zuj zuj ntawm cov hnoos qeev hauv lub ntsws ua pa, uas ua rau ua pa nyuaj, mob ntsws ntev, thiab ua rau mob ntsws ua rau lub siab, thaum kawg ua rau tuag. Lub hnub nyoog nruab nrab ntawm kev tuag rau tus neeg mob CF yog nyob rau lawv lub sijhawm thaum ntxov 30s.

Txog tam sim no, Vertex tau teev tseg 4 tshuaj CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor thiab ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor thiab ivacaftor, tshuaj muaj peev xwm), yog kwv yees li 40,000 tus neeg mob thoob ntiaj teb, suav txog kwv yees li 50% ntawm txhua tus neeg mob CF. Txoj kev kho tshiab pom zoo Triple Trikafta thaum xaus 2019 yuav nthuav dav txoj kev kho mob mus rau 90% ntawm CF tus neeg mob thoob ntiaj teb.

Lub koom haum tshawb fawb kev lag luam tshuaj EvaluatePhamra tau tshaj tawm kev kwv yees tias Trikafta yuav dhau los ua ib qho ntawm' s zoo tshaj plaws tshuaj TOP10 nyob rau hauv 2026, nrog kev muag khoom tau txog 8.739 txhiab daus las US, thiab kev xav tsis thoob 54.3% kev loj hlob txhua xyoo hauv 2019 -2026.