TransCon PTH, Qhov Kho Mob Ntev Ntev Kho, Qhia Tawm Txiaj Ntsig Zoo, Tau Pom Zoo Los Ntawm Kev Kho Mob (calcium + Vitamin D) Tom Qab 4 Lub Lis Piam Kho!

Lub tuam txhab Danish biopharmaceutical lub tuam txhab Ascendis Pharma tsis ntev los no tau tshaj tawm cov txiaj ntsig zoo saum toj kawg ntawm plaub lub lis piam tas-koob, ob qhov muag tsis pom ntawm PaTH Forward, thoob ntiaj teb theem II kev soj ntsuam ntawm kev ua haujlwm ntev parathyroid hormone (PTH) prodrug. Kev sim siab yog ntsuas txog kev nyab xeeb, kev tiv taus, thiab kev ua tau zoo ntawm TransCon PTH hauv kev kho mob rau cov neeg mob laus uas muaj hypoparathyroidism (HP). Cov txiaj ntsig pom tau tias qhov kev sim siab tau ua tiav cov hom phiaj tseem ceeb thiab pom tias TransCon PTH kev kho mob rau 4 lub lis piam tshem tawm cov kev saib xyuas tus qauv (nquag calcium + vitamin D) txog li 82% ntawm cov neeg mob. Cov kab saum toj kawg nkaus ntawm kev tshawb fawb yog cov ncauj lus kom ntxaws: cov kab saum toj kawg Ntu 2 Cov Ntaub Ntawv los ntawm PaTH Forward.

TransCon PTH yog kev ua haujlwm ntev parathyroid hormone (PTH) prodrug, tau tsim los ua kev kho mob ib zaug rau cov neeg mob HP, tsim los hloov PTH ntawm lub cev theem 24 teev nyob rau ib hnub, thiab los daws cov tsos mob luv thiab ntev -tsov mob hnyav ntawm tus kabmob HP.

Hauv PaTH Forward mus sib hais, tag nrho ntawm 59 tus neeg mob HP cov neeg mob tau txais koob tshuaj pauv ntawm TransCon PTH (koob tshuaj: 15, 18, 21 mcg / hnub) lossis cov tso hauv qhov muag tsis pom kev, siv kev npaj tos siv. npaj rau kev lag luam tau siv Cov cwj mem txhaj tshuaj yog siv rau hauv kev tswj hwm, thiab txoj kev kho mob kav rau plaub lub lis piam Cov txiaj ntsig pom tau hais tias TransCon PTH tau zam zoo rau txhua lub koob tshuaj thiab tsis muaj qhov tshwm sim tsis zoo tshwm sim txhua lub sijhawm. Tsis muaj qhov tshwm sim tsis zoo (TEAE) thaum lub sijhawm kev kho mob tau ua rau tsis cuam tshuam txog kev kawm txog tshuaj, thiab tag nrho cov tshwm sim ntawm TransAE PTH thiab cov placebo tau sib piv. Ib qho ntxiv, tsis muaj tus neeg mob tshem tawm ib nrab ntawm 4 lub lis piam tas-lub sij hawm kho.

Raws li kev sojntsuam raws tus qauv (ib tus qauv, n=57), TransCon-PTH tshem tawm cov qauv kev saib xyuas rau 100% ntawm cov neeg mob hauv pawg siab tshaj (21 mcg / hnub) thiab 82% ntawm cov neeg mob nyob rau hauv txhua pawg koob tshuaj (piv txwv li, kev tsis ua haujlwm ntawm nquag ua vitamin D thiab cov tshuaj calcium txhua hnub ≤500 mg).

Cov txiaj ntsig tau pom tias hauv 4 lub lis piam ntawm kev kho mob, TransCon PTH nce qib calcium ntau ntxiv, xiam oob khab lub cev muaj vitamin D txuas ntxiv thiab txo cov tshuaj calcium ntxiv. TransCon PTH txo qis urinary calcium excretion (raws li ntsuas los ntawm tso zis calcium excretion feem [FECa]) thiab ua rau muaj kev txo qis txuas ntxiv ntawm cov ntsev phosphate thiab calcium phosphate. Nyob rau lub lim tiam 4, hauv kev soj ntsuam raws tu qauv, pawg 21 μg / hnub koob tshuaj thiab pawg sib xyaw ua ke TransCon-PTH pawg tau muaj cov lus pom tseem ceeb ntawm cov kev sib txuas thaum kawg piv nrog cov placebo pawg (p<>

58 ntu txuas ntxiv daim ntawv lo txuas txuas ntxiv ntawm kev sim thiab tau txais kev pom zoo TransCon PTH txij nkawm cov koob tshuaj (6 txog 30 micrograms ib hnub). Lub tuam txhab npaj yuav tshaj tawm rau lub hlis ntawm cov ntaub ntawv ntawm qhib daim ntawv lo txuas ntxiv ntawm kev sim hauv peb lub hlis peb ntawm 2020.

Ascendis Tus Lwm Thawj Tuav Haujlwm ntawm Kev Soj Ntsuam David David Karpf, MD, tau hais tias:" Los ntawm kev tsim kho TransCon PTH, peb lub hom phiaj yeej ib txwm tau kho lub cev kev mob ntawm cov neeg mob hypoparathyroidism (HP) los ntawm kev tsim lwm txoj kev kho mob 24 teev nyob rau ib hnub, thiab Tawm qauv tshiab rau kev saib xyuas txhawm rau txhim kho lub neej ntawm cov neeg mob. Cov ntaub ntawv ntsuas no lees paub qhov peev xwm ntawm PaTH Forward rau tshem tawm txoj kev saib xyuas txhua tus thaum tswj hwm cov calcium thiab cov calcium calcium uas nyob hauv cov ntshav. Qhov no yog qhov tshwj xeeb tshaj plaws rau cov neeg mob uas muaj cov kab mob nyuab no thiab debilitating. Kev hais lus txhais tau tias yog ib kauj ruam loj rau tom ntej."

Jan Mikkelsen, Thawj Tswj Hwm thiab CEO ntawm Ascendis, tau hais tias:" Hyperparathyroidism (HP) tau muaj kev cuam tshuam tsis zoo rau ntau dua 200,000 tus neeg mob thoob ntiaj teb thiab yog ib tus kabmob dhau los tsis muaj kabmob tsis muaj kev hloov pauv tau. Kev nthuav dav ntawm TransCon PTH tau muab txoj hauv kev tshwj xeeb rau peb kom coj cov kev hloov pauv tseem ceeb rau cov neeg mob thoob ntiaj teb."

Ascendis npaj rau kev sib txuas lus nrog cov thoob ntiaj teb kev tswj hwm rau kauj ruam tom ntej ntawm TransCon PTH kev tsim kho thiab xa cov ntaub ntawv thov pib cov kev sim thoob ntiaj teb theem III hauv North America, Europe thiab Asia nyob rau plaub lub hlis xyoo 2020.

Hypoparathyroidism (HP) yog ib yam kab mob endocrine tsis tshua muaj tshwm sim los ntawm parathyroid hormone tsis txaus (PTH), uas ua rau muaj cov ntshav calcium qis thiab qib siab phosphate. Hauv Tebchaws Meskas, Tebchaws Europe, Nyij Pooj, thiab Kaus Lim Qab Teb, muaj kwv yees li 200,000 tus neeg mob HP, thiab cov neeg mob feem ntau tsim cov tsos mob tom qab raug mob lossis tshem tawm lub qog parathyroid thaum phais mob cov thyroid. Hauv lub sijhawm luv luv, tus neeg mob' s cov tsos mob muaj xws li: ua kom tsis muaj zog, mob nqaij ntshiv, qhov txawv txav xws li tingling, hlawv thiab loog, nco tsis meej, tsis nco qab thiab mob taub hau. Cov neeg mob feem ntau ua rau lub neej tsis zoo. Hauv lub sijhawm ntev, qhov kev tsis zoo no yuav ua rau muaj kev pheej hmoo loj ntxiv, xws li ntxiv cov pob txha calcium uas tau tso tawm, uas tshwm sim hauv lub hlwb, qhov muag teeb, thiab lub raum, qhov twg cov calcium calcium tso rau hauv lub raum yuav ua rau lub raum tsis ua haujlwm.

Txog thaum nyuam qhuav dhau los, HP tseem tseem yog ib ntawm ob peb cov kab mob kev tiv thaiv kab mob tsis muaj tshuaj kho nrog kev tsis hloov tshuaj. HP' s cov qauv kev kho mob yooj yim, muaj vitamin D thiab tshuaj calcium, tsis tas tswj tus kab mob, thiab yuav ua rau lub raum hloov zuj zus lub raum thiab lub raum pob zeb vim yog muaj cov calcium thiab zis, uas ua rau mob raum. Yog li ntawd, piv nrog cov tib neeg muaj kev noj qab haus huv, cov neeg mob HP yog 4-8 npaug feem ntau yuav muaj kab mob raum.

TransCon PTH yog lub cev ua haujlwm ntev ntawm parathyroid hormone (PTH [1-34]), tsim los siv Ascendis' TransCon kev siv tshuab. TransCon PTH lub hom phiaj xav kom PTH rov qab rau lub cev ntau dua li 24 teev hauv ib hnub, ua kom cov ntshav thiab tso zis calcium ntau ntau, cov tshuaj ntsev, thiab pob txha tig los daws cov tsos mob ncua luv thiab mob ntev ntev ntawm tus kab mob. Nyob rau lub Rau Hli 2018, TransCon PTH tau tso cai rau cov menyuam yaus muaj peev xwm ua yeeb tshuaj (ODD) los ntawm Asmeskas FDA.

TransCon txhais tau hais tias" instant khi" ;. Ascendis' Cov tswv cuab TransCon platform yog lub thev naus laus zis tshiab uas lub hom phiaj los tsim cov kev kho mob tshiab uas ua kom zoo tshaj plaws rau kev kho mob, suav nrog kev ua tau zoo, kev nyab xeeb, thiab kev tswj hwm ntau zaus. Lub TransCon cov roj ntsha muaj peb qho: kev tiv thaiv niam txiv tsis siv tshuaj, ib tus neeg nqa khoom inert uas tiv thaiv nws, thiab qhov txuas txuas uas khi ob. Thaum muab sib xyaw tag lawm, tus cab kuj muab tshuaj txiav tawm thiab tiv thaiv cov niam txiv cov tshuaj los ntawm cov hais kom meej. Thaum txhaj rau hauv lub cev, lub cev muaj zog pH thiab qhov kub thiab txias yuav pib tso tawm cov niam txiv kev ua haujlwm tsis tso cai ua ntej tshaj tawm. Vim tias niam txiv siv tshuaj yeeb tshuaj tsis hloov, nws hom qub ntawm lub luag haujlwm yuav tsum tsis hloov. TransCon thev naus laus zis tuaj yeem siv dav hauv ntau txoj kev kho cov nqaijrog, peptides lossis cov lwg me me, thiab tuaj yeem siv cov txheej txheem hauv nruab nrog los yog hauv zos.

Tam sim no, Ascendis tab tom siv TransCon thev naus laus zis los tsim cov tuam txhab ua lag luam ua thawj coj, muaj kev sib txuam tsis tshua muaj nqi. Lub tuam txhab siv TransCon thev naus laus zis thiab cov chaw pov thawj tshuaj siv niam txiv los tsim kho tshiab uas muaj cov txiaj ntsig zoo tshaj plaws, kev nyab xeeb, thiab / lossis yooj yim. Ntxiv rau TransCon hGH, lub tuam txhab kuj tseem muaj 2 lub cuab yeej ntawm endocrinology tsawg: (1) TransCon PTH yog parathyroid hormone ua haujlwm ntev (PTH) prodrug. Nws tam sim no nyob rau Theem II kev soj ntsuam ntsuas rau kev kho mob ntawm parathyroid Lub peev xwm ntawm hypogonadism; (2) TransCon CNP yog kev ua haujlwm ntev ntev C-hom natriuretic peptide prodrug, tam sim no hauv Ntu I kev soj ntsuam kev soj ntsuam rau kev kho mob ntawm achondroplasia thiab lwm yam kab mob pob txha FGFR ntsig txog pob txha.

Ntxiv rau, Ascendis tseem koom tes nrog Sanofi hauv thaj chaw muaj ntshav qab zib thiab Roche' s Genentech hauv ophthalmology. (Bioon.com)