European Union Pom Zoo C-type Natriuretic Peptide Analogue Voxzogo (vosoritide): Nws tuaj yeem daws Qhov Ua Ntej Ua Ntej Ntawm Tus Kab Mob!

BioMarin Pharmaceuticals tsis ntev los no tshaj tawm tias European Commission (EC) tau pom zoo Voxzogo (vosoritide), txhaj ib hnub ib hnub ntawm C-hom natriuretic peptide (CNP) sib piv rau kev kho menyuam yaus txij li 2 xyoos txog rau kaw daim phiaj loj hlob Achondroplasia (achondroplasia) . Kaw cov phaj kev loj hlob tshwm sim tom qab puberty, thaum txog qhov siab kawg rau cov neeg laus. Achondroplasia yog qhov feem ntau tsis sib xws qhov siab nyob hauv tib neeg. Tam sim no, vosoritide tseem tab tom tshuaj xyuas los ntawm Asmeskas FDA, thiab lub hom phiaj hnub ntawm Txoj Cai Kev Siv Tshuaj Yeeb Tshuaj (PDUFA) yog Kaum Ib Hlis 20, 2021. Yav dhau los, vosoritide tau tso cai Orphan Drug Designation (ODD) rau kev kho mob achondroplasia hauv Tebchaws Asmeskas thiab European Union.

Nws tsim nyog hais tias Voxzogo yog thawj cov tshuaj pom zoo hauv Tebchaws Europe los kho tus mob achondroplasia. Cov tshuaj tuaj yeem kho lub hauv paus ua rau tus kab mob, sawv cev rau kev kho mob loj, thiab muaj peev xwm muaj txiaj ntsig zoo rau lub neej ntawm cov neeg mob.

Cov khoom siv tshuaj muaj zog ntawm Voxzogo yog vosoritide, uas yog hloov kho C-hom natriuretic peptide (CNP), uas txhawb nqa kev tsim cov pob txha endochondral los ntawm kev tswj hwm fibroblast kev loj hlob tau txais 3 (FGFR3) cov cim thiab ncaj qha lub hom phiaj pob txha txhim kho Sab hauv pathophysiology ntawm tsis txaus.

Kev pom zoo los ntawm EU yog ua raws cov ntaub ntawv los ntawm vosoritide cov phiaj xwm txhim kho kev kho mob, suav nrog cov txiaj ntsig los ntawm kev xaiv ib leeg, ob-qhov muag tsis pom, tswj cov tshuaj placebo Phase 3 txoj kev tshawb fawb. Cov txiaj ntsig ntawm txoj kev kawm 3 no tau txhawb nqa ntxiv los ntawm kev nyab xeeb mus sij hawm ntev thiab cov ntaub ntawv ua tau zoo ntawm kev qhib daim ntawv lo txuas ntxiv ntu 2 kev kawm txuas ntxiv, qhia tias: tau txais kev kho mob vosoritide thaum 5-xyoos (60-hli) lub sijhawm soj ntsuam nrog Cov ntaub ntawv tam sim no Ntawm cov menyuam uas muaj achondroplasia, kev loj hlob txuas ntxiv mus siab dua tus neeg mob theem pib thiab siab dua qhov kev cia siab txhua xyoo kev loj hlob rau cov menyuam tsis kho nrog achondroplasia. Ib qho ntxiv, lub hnub nyoog pob txha tau nce zuj zus ib txwm, thiab tsis muaj kev nrawm ntawm cov hnub nyoog pob txha tau pom, qhia tias vosoritide tsis txo qis tag nrho lub sijhawm ntawm theem kev loj hlob.

Cov ntaub ntawv tseem suav nrog cov txiaj ntsig ntawm kev tshawb fawb ob-dig muag theem 2 uas tau ua tiav hauv cov menyuam mos thiab menyuam yaus, nthuav dav cov tshuaj pharmacokinetic thiab biomarker cov ntaub ntawv, thiab cov ntaub ntawv nthuav dav zuj zus rau cov neeg mob hauv 2-5 pawg hnub nyoog. Cov ntaub ntawv los ntawm SENTINEL tshawb fawb cov neeg mob pom tias hauv cov neeg mob hnub nyoog 2-5 xyoos, tom qab 2 xyoos ntawm kev kho vosoritide, muaj qhov cuam tshuam zoo rau kev loj hlob. Ib qho ntxiv, cov ntaub ntawv tseem suav nrog 3 theem ntawm kev tshawb fawb txuas ntxiv thiab cov ntaub ntawv keeb kwm dav dav.

Mechanism ntawm kev ua ntawm vosoritide

Achondroplasia yog qhov feem ntau tsis sib xws qhov siab nyob hauv tib neeg. Nws yog tus yam ntxwv ua rau qeeb endochondral ossification, ua rau muaj qhov sib txawv luv luv thiab cov yam ntxwv tsis zoo ntawm cov pob txha ntev, txha nraub qaum, ntsej muag, thiab pob txha taub hau. Qhov xwm txheej no yog tshwm sim los ntawm kev hloov pauv hauv fibroblast kev loj hlob zoo receptor 3 noob (FGFR3), uas yog tus tswj tsis zoo ntawm kev loj hlob ntawm pob txha.

Ntxiv rau qhov tsis txaus ntseeg qhov loj me, cov neeg mob achondroplasia tuaj yeem ntsib teeb meem kev noj qab haus huv loj, suav nrog foramen compression, pw tsaug zog apnea, khoov ob txhais ceg, hypoplasia ntawm lub ntsej muag, rov qab qis qis qis, txha nraub qaum, thiab pob ntseg rov ua dua. Fai fab kis mob. Qee qhov teeb meem no tuaj yeem ua rau xav tau kev phais mob, xws li kev txhaws txha caj qaum thiab ua kom ncaj ntawm ob txhais ceg. Ib qho ntxiv, kev tshawb fawb tau qhia tias cov neeg tuag nce ntxiv rau txhua pawg hnub nyoog.

Ntau dua 80% ntawm cov niam txiv ntawm cov menyuam nrog achondroplasia yog qhov loj me me, thiab tus kab mob no yog tshwm sim los ntawm kev hloov pauv caj ces. Kev tshwm sim thoob ntiaj teb ntawm achondroplasia yog kwv yees li ib ntawm 25,000 tus menyuam yug los.

Vosoritide yog C-type natriuretic peptide (CNP) analog muab los ntawm tib neeg peptides thiab yog qhov ua kom muaj txiaj ntsig zoo ntawm endochondral ossification. Tib neeg tib neeg peptide yog tus tswj hwm pob txha loj hlob. Vosoritide khi rau cov neeg txais tshwj xeeb thiab pib ua cov kab mob hauv lub cev uas cuam tshuam txoj kev FGFR3 ua haujlwm ntau dhau.

Tam sim no, vosoritide tab tom tshuaj xyuas rau cov menyuam uas muaj phaj loj hlob tseem yog&"qhib; GG" ";, feem ntau yog menyuam yaus hnub nyoog qis dua 18 xyoos, thiab cov neeg mob no suav txog kwv yees 25% ntawm cov neeg mob achondroplasia. Hauv Tebchaws Meskas, Europe, Latin America, Middle East, thiab feem ntau ntawm Asia-Pacific cheeb tsam, tam sim no tsis muaj kev tswj hwm kev pom zoo rau tshuaj rau kev kho mob achondroplasia.