Plasma Kallikrein Inhibitor Orladeyo (berotralstat) Tau Pom Zoo Hauv EU!

BioCryst Pharmaceuticals tshaj tawm theem tseem ceeb 3 APeX-2 sim ntawm Orladeyo (berotralstat, tshuaj ntsiav) rau kev kho mob ntawm tus mob angioedema (HAE) ntawm 2021 European Society of Allergy thiab Clinical Immunology (EAACI) online-offline sib tham sib tham. Cov ntaub ntawv tshiab. Cov txiaj ntsig tau qhia pom tias cov neeg mob uas tau xaiv raug xaiv kom tau txais 150 mg qhov ncauj ntawm Orladeyo ib zaug ib hnub thaum pib ntawm kev sim muaj qhov nruab nrab txhua hli kev tawm tsam ntawm 80% qis dua qhov pib thaum Lub Hli 25-96. Nyob rau tib lub sijhawm, 16 tawm ntawm 17 lub hlis, tus lej nruab nrab ntawm qaug dab peg tseem poob qis los ntawm 2.7 toj ib hlis ntawm qhov pib mus rau 0.0 ib hlis.

Sib piv nrog ntu 1 (0-24 lub lis piam) thiab ntu 2 (25-48 lub lis piam) ntawm kev sim, Orladeyo tau ua siab ntev thiab qhia txog cov xwm txheej tsis zoo hais txog tshuaj thaum kho nyob rau ntu 3 (49-96 lub lis piam) tsawg dua. Ntawm cov neeg mob uas nkag mus rau kev sim, 81% ua tiav qhov kev sim.

William Sheridan, Tus Thawj Saib Xyuas Kev Noj Qab Haus Huv ntawm BioCryst, tau hais tias: "Cov ntaub ntawv mus sij hawm ntev los ntawm peb cov phiaj xwm kho mob tau 2 xyoos tau ntxiv dag zog rau Orladeyo qhov tseem ceeb thiab txhawb nqa mus sij hawm ntev thiab muaj kev nyab xeeb hauv kev txo HAE ntu. Cov txiaj ntsig no tau ua tiav nrog qhov tseeb tias ntau tus neeg mob hauv ntiaj teb tiag tau pom Orladeyo txij li thaum peb pib Orladeyo. Qhov kev paub zoo ib yam. Orladeyo yog tus tsav tsheb tseem ceeb hauv kev hais txog kev xav tau ntawm cov neeg mob. Peb tau pom cov neeg mob hloov pauv los ntawm kev txhaj tshuaj tiv thaiv kab mob thiab txhaj tshuaj kho mob hnyav rau qhov ncauj Orladeyo ib hnub ib hnub los tswj kev tawm tsam HAE."

Cov qauv tshuaj lom neeg ntawm Orladeyo cov khoom siv tshuaj muaj yeesberotralstat(daim duab qhov chaw: probechem.cn)

Orladeyo yog thawj lub hom phiaj kho qhov ncauj pom zoo rau kev tiv thaiv HAE kev tawm tsam. Cov tshuaj yog qhov ncauj, ib hnub ib hnub siv rau menyuam yaus thiab cov neeg laus hnub nyoog 12 xyoos thiab laus dua los tiv thaiv HAE kev tawm tsam. Thaum Lub Kaum Ob Hlis 2020, Lub Ib Hlis 2021, thiab Plaub Hlis 2021, Orladeyo tau pom zoo hauv Tebchaws Meskas, Nyij Pooj, thiab European Union feem. Kev pom zoo ntawm cov tshuaj hauv khw tau coj kev nce qib tseem ceeb rau kev kho mob ntawm HAE cov neeg mob uas tau tos rau kev xaiv tiv thaiv qhov ncauj. Yuav pab txo lub nra ntawm kev kho mob rau cov neeg mob.

Cov tshuaj muaj tshuaj nquag ntawm Orladeyo yogberotralstat, uas yog qhov tshiab, qhov ncauj, ib hnub ib hnub, muaj zog thiab xaiv cov tshuaj tiv thaiv tib neeg ntshav kallikrein, uas ua haujlwm los ntawm kev txo qis kev ua haujlwm ntawm plasma kallikrein. Cov tshuaj tau tsim los rau cov neeg mob HAE los tiv thaiv thiab kho qhov pib mob angioedema. Tam sim no, BioCryst tab tom tsim ob daim qauv ntawm berotralstat, tsiav tshuaj tau tsim los tiv thaiv HAE kev tawm tsam, thiab cov tshuaj ua kua hauv qhov ncauj tau siv los kho tus mob HAE tawm tsam.

berotralstatmechanism ntawm kev txiav txim

Txo txo ​​cov tshuaj xav tau rau cov neeg mob HAE kho nrog Orladeyo (150 mg) hauv APeX-2 sim: Hauv cov neeg mob uas tau txais Orladeyo 150 mg ib zaug ib hnub thiab nws qaug dab peg tsawg dua ≥50% los ntawm qhov pib, cov tshuaj xav tau yog siv (Dose/hli) poob los ntawm 78% los ntawm lub hauv paus mus rau lub lim tiam 24. Ntawm cov neeg mob uas qaug dab peg txo los ntawm ≥70% los ntawm lub hauv paus, cov tshuaj noj xav tau txo los ntawm 85% los ntawm lub hauv paus mus rau lub lim tiam 24, thiab kev siv tshuaj txhua hli txo los ntawm 2.2 koob tshuaj.

Orladeyo-kho cov neeg mob hluas nrog HAE pom qhov ua rau muaj kev tawm tsam tsis tu ncua: hauv kev qhib daim ntawv lo kev nyab xeeb APeX-S, kev tshuaj xyuas cov neeg mob hluas (hnub nyoog 12-17 xyoo) kho nrog Orladeyo 150 mg ib zaug ib hnub pom tias thib plaub Qhov nruab nrab qaug dab peg txhua lub lim tiam (SEM) yog 0.4 zaug/hli, uas feem ntau kav ntev txog 48 lub lim tiam. Hauv 48 lub lis piam ntawm kev kho mob, qhov nruab nrab qaug dab peg ntawm cov neeg mob hluas no yog 0.0 tawm tsam ib hlis. Ntau tshaj 70% ntawm cov neeg mob tsis muaj qaug dab peg txij hnub 4 txog rau 48 lub lim tiam. Orladeyo tau raug zam zoo hauv APeX-S txoj kev tshawb fawb.

Orladeyo nthuav tawm qhov tsis txaus HAE tus nqi qis thaum lub sij hawm QHID-19: Kev nyuaj siab yog qhov ua rau HAE tawm tsam, thiab nyuam qhuav tshaj tawm cov kws kho mob thiab cov neeg soj ntsuam cov ntaub ntawv qhia tias cov neeg mob tau tshaj tawm HAE tus nqi vim muaj kev ntxhov siab ntau ntxiv nrog rau COVID-19 kev kis thoob qhov txhia chaw (ua ntej COVID: 1.5 zaug/3 hlis, thaum COVID: 4.4 zaug/3 hlis). Hauv APeX-S sim, kev tshuaj xyuas HAE cov neeg mob uas tau txais Orladeyo 150mg ib zaug ib hnub kev kho mob pom tias tus nqi HAE nres txhua hli, suav nrog ua ntej COVID thiab thaum COVID, ib txwm nyob qis qis (& lt; 1 zaug / hli). Cov neeg mob kho nrog Orladeyo tswj tus neeg qaug dab peg tsawg thaum lub sijhawm muaj kev nyuaj siab hauv zej zog thiab cuam tshuam.