Vertex txoj kev kho tshiab peb zaug Trikafta kho cov menyuam yaus hnub nyoog 6-11 nyob rau Ntu 3 ntawm kev kawm thoob ntiaj teb!

Vertex Tshuaj yog lub ntiaj teb ua thawj coj hauv kev kho mob cystic fibrosis (CF). Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias thoob ntiaj teb theem III kawm ntsuas qhov kev kho peb zaug Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor thiab ivacaftor) rau kev kho mob ntawm CF cov menyuam hnub nyoog 6-11 xyoo tau ua tiav. Raws li cov txiaj ntsig, lub tuam txhab yuav xa cov ntawv thov cov tshuaj tshiab (sNDA) mus rau US FDA nyob rau plaub lub hlis twg hauv 2020, thiab tom qab ntawd yuav xa cov ntawv thov mus rau lwm cov chaw tswj hwm thoob ntiaj teb.

Thaum Lub Kaum Hli 2019, Trikafta tau pom zoo los ntawm Asmeskas FDA rau kev kho mob ntawm CF cov neeg mob nrog tsawg kawg ib F508del hloov pauv hauv cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) noob thiab muaj hnub nyoog ≥12 xyoo, tshwj xeeb: muaj 2 F508del hloov pauv (F / F) cov neeg mob, lossis cov neeg mob nrog ib qho F508del hloov pauv thiab ib qho kev ua haujlwm tsawg tshaj plaws (F / MF). F508del hloov pauv yog qhov sib hloov muaj feem ntau ua rau CF. Ua ntej no, FDA tau tso cai rau Trikafta ua ntej kev tshuaj xyuas kev ua haujlwm, kev ua tau zoo ntawm kev ua kom sai, thiab kev sib cuam tshuam cov tshuaj muaj peev xwm (BTD).

Dr. Carmen Bozic, Tus Thawj Saib Xyuas Kev Noj Qab Haus Huv ntawm Vertex thiab Thawj Coj Tus Thawj Coj ntawm Kev Tsim Yeeb Tshuaj thiab Kev Kho Mob Thoob Ntiaj Teb, tau hais tias:" -11 xyoos. Cov txiaj ntsig tau zoo tiav nyob hauv Kev Kawm 3 tau pab peb kom ua tiav lub hom phiaj no ib ruam zuj zus. Peb cia siab tias yuav xa daim ntawv sNDA rau ob peb lub hlis tom ntej thiab nqa Trikafta rau cov neeg mob CF me dua"

Kev Tshaj Tawm yog 24-lub lim tiam qhib-daim ntawv lo thoob ntiaj teb theem 3 kawm ua nyob rau hauv 66 CF cov menyuam hnub nyoog 6-11 xyoo los ntsuas qhov ua tau zoo thiab kev nyab xeeb ntawm Trikafta. Hauv cov neeg mob uas nkag rau hauv txoj kev tshawb fawb, muaj ob lub F508del hloov pauv, lossis ib qho F508del hloov pauv thiab ib qho kev hloov pauv tsawg tshaj plaws (F / MF) hauv CFTR gene. Lub ntsiab kawg ntawm txoj kev tshawb no yog kev nyab xeeb thiab tiv taus.

Cov txiaj ntsig pom tau hais tias Trikafta feem ntau tau pom zoo tom qab 24 lub lis piam ntawm kev kho mob, thiab cov ntaub ntawv kev nyab xeeb zoo ib yam nrog cov ntaub ntawv tau soj ntsuam nyob rau theem 3 dhau los. Tsis tas li ntawd, 24 lub lis piam ntawm kev kho mob, thaj chaw kho mob tseem ceeb tau pom nyob rau hauv ntau theem kawg ua kom tiav, suav nrog: kwv yees feem pua ​​kev hloov pauv hauv cov ntim tawm ntawm kev quab yuam ib pliag (ppFEV1), hws chloride, thiab cystic fibrosis cov lus nug rov qab kho dua tshiab (CFQ-R) cov pa ntsuas qhov chaw hauv lub cev, qhov ntsuas ntawm lub cev (BMI) thiab lwm yam ntsuas kev ntsuas.

Txoj kev tshawb no pom tias cov kev pab cuam-uas yuav muaj kev puas tsuaj los ntawm Trikafta hauv CF cov menyuam 6-11 xyoo zoo ib yam li cov txiaj ntsig-kev pheej hmoo ntawm kev kawm ntu 3 uas txhawb kev pom zoo ntawm cov tshuaj rau CF cov neeg mob hnub nyoog 12 xyoos thiab laus dua.

Cystic fibrosis (CF) yog ib hom mob muaj tsawg leej, txo lub neej txoj sia uas cuam tshuam rau kwv yees li 75,000 tus neeg thoob ntiaj teb. CF yog ib qho kev tawm tsam, muaj ntau tus kab mob uas cuam tshuam rau lub ntsws, daim siab, lub plab zom mov, kev mob ntshav, hws qog, kab mob, thiab kab mob. Tus mob CF yog tshwm sim los ntawm qee qhov kev hloov pauv hauv CFTR cov noob uas ua rau CFTR protein ua haujlwm tsis zoo los yog muaj kev tshem tawm. Cov menyuam yuav tsum muaj 2 caj ces ua raws li CFTR cov roj (ib qho rau ib tus niam txiv) txhawm rau txhim kho CF.

Txawm hais tias muaj ntau ntau yam sib txawv ntawm CFTR kev sib hloov uas tuaj yeem ua rau mob, feem ntau CF cov neeg mob muaj tsawg kawg ib F508del hloov tau. Cov kev hloov tau tuaj yeem txiav txim siab los ntawm kev kuaj keeb kwm lossis keeb kwm genotyping. CFTR protein feem ntau tswj kev thauj mus los hauv ion ntawm tes cell, thiab cov noob hloov tuaj yeem ua rau kev rhuav tshem lossis ploj ntawm txoj haujlwm ntawm cov khoom protein. Thaum cov thauj ion nyob rau hauv lub cell cell cuam tshuam, viscosity ntawm mucus txheej rau qee yam kabmob yuav tuab. Ib qho ntawm cov haujlwm tseem ceeb ntawm tus kabmob yog kev tsub zuj zuj ntawm cov hnoos qeev hauv lub ntsws ua pa, ua rau ua pa nyuaj, mob ntsws ntev, thiab ua rau mob ntsws ua rau lub siab, uas thaum kawg ua rau tuag. Lub hnub nyoog nruab nrab ntawm kev tuag rau tus neeg mob CF yog nyob rau lawv lub sijhawm thaum ntxov 30s.

Txog tam sim no, Vertex tau teev tseg 4 tshuaj CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor thiab ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor thiab ivacaftor, tshuaj muaj peev xwm), yog kwv yees li 40,000 tus neeg mob thoob ntiaj teb, suav txog kwv yees li 50% ntawm txhua tus neeg mob CF. Txoj kev kho tshiab Triple Trikafta tuaj yeem nthuav dav cov kev kho kom mus txog 90% ntawm CF cov neeg mob thoob ntiaj teb.

Lub Rau Hli xyoo no, lub chaw muag tshuaj tshawb xyuas kev lag luam EvaluatePhamra tau tshaj tawm cov lus tshaj tawm tias Trikafta yuav dhau los ua ib qho ntawm' s zoo tshaj plaws muag tshuaj TOP10 nyob rau hauv 2026, nrog kev muag khoom tau nce mus txog 8.739 txhiab nyiaj daus las US, thiab kev sib xyaw txhua xyoo nce. ntawm 54.3% thaum 2019-2026. Cov.