Ultomiris 'lub cim tshiab yog pom zoo los ntawm European Union: Kev kho mob ntawm atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS)!

Alexion yog lub tuam txhab biopharmaceutical nplooj siab rau kev txhim kho cov tshuaj tshiab rau cov kabmob tsis tshua muaj. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias Cov European Commission (EC) tau pom zoo rau kev ntsuas pom tshiab rau Ultomiris (ravulizumab) rau kev kho mob ntawm cov neeg mob nrog atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS), tshwj xeeb: tsis tau yav tas los tau txais ib qho tshuaj tiv thaiv kev tiv thaiv menyuam yaus thiab cov neeg laus uas muaj tau txais kev kho mob (kev kho mob naive) lossis tau txais kev kho mob Soliris (eculizumab) tsawg kawg 3 lub hlis thiab muaj pov thawj tias lawv teb rau kev kho mob Soliris thiab muaj qhov hnyav ntawm ≥10 kg (aHUS).

Hais txog kev noj tshuaj, pib 2 lub lis piam tom qab kev txhaj tshuaj, cov tshuaj txij nkawm ntawm Ultomiris tuaj yeem muab rau txoj leeg txhua 8 lub lis piam lossis txhua 4 lub lis piam (nyob ntawm lub cev qhov hnyav). Yav dhau los, Ultomiris tau txais kev pom zoo rau kev kho mob rau cov neeg laus cov neeg mob paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH).

Nws tsim nyog teev tias Ultomiris yog thawj zaug thiab tsuas yog ua haujlwm ntev C5 inhibitor pom zoo rau kev kho mob ntawm aHUS, cov tshuaj tuaj yeem muab tshuaj ib hlis ib zaug lossis txhua 2 lub hlis (nyob ntawm lub cev qhov hnyav), tuaj yeem txo aHUS cov menyuam thiab Lub luag haujlwm kho ntawm cov neeg laus muaj lub peev xwm dhau los ua cov qauv tshiab ntawm kev saib xyuas rau aHUS kho mob hauv Tebchaws Europe. Hauv Tebchaws Meskas, Ultomiris tau pom zoo los ntawm FDA rau lub Kaum Hlis 2019 rau kev kho mob ntawm tus neeg mob aHUS thiab cov menyuam yaus (≥1 hlis) rau cov neeg mob los kho cov tshuaj tiv thaiv kabmob sib xyaw ua kom zoo rau cov kab mob microangiopathy (TMA). Tam sim no, Ultomiris' thov rau cov cim tshiab rau aHUS tab tom tshawb xyuas los ntawm Japanese tus tswj hwm.

Ultomiris yog thawj zaug thiab tsuas yog ua haujlwm ntev C5 ua kom tiav inhibitor kom tau txais kev pom zoo kev tswj hwm. Hauv Tebchaws Meskas thiab Nyij Pooj, Ultomiris tau pom zoo yav dhau los rau kev kho mob rau cov neeg mob laus uas muaj paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH); hauv European Union, Ultomiris tau txais kev pom zoo rau kev kho mob ntawm cov tsos mob uas tau pom tias muaj cov kab mob kev ua haujlwm siab thiab tsawg kawg 6 kev kho mob rau Soliris Cov neeg laus uas muaj PNH uas yog cov chaw kho mob nyob ruaj khov tom qab ib hlis.

aHUS yog ib yam mob uas tsis tshua muaj kab mob uas ua rau muaj kev puas tsuaj rau cov kabmob tseem ceeb (feem ntau lub raum) los ntawm kev puas tsuaj rau cov hlab ntsha thiab cov ntshav txhaws. aHUS cuam tshuam rau cov laus thiab menyuam yaus. Ntau tus neeg mob muaj mob hnyav hauv tsev kho mob thiab feem ntau xav tau kev pab txhawb nqa hauv chav saib xyuas mob hnyav, suav nrog lim ntshav. aHUS tuaj yeem ua rau lub nruab nrog cev tsis tuaj yeem ua haujlwm qeeb lossis ua rau lub sijhawm ua haujlwm qeeb, uas tuaj yeem ua rau qhov kev xav tau hloov ntshav thiab qee qhov mob txawm tias kev tuag. Tus mob rau tus mob aHUS tsis zoo, nrog 56% ntawm cov neeg laus thiab 29% ntawm cov menyuam yaus raug mob rau mob raum lossis mob tuag sai hauv ib xyoos ntawm kev kuaj mob. Yog li, ntxiv rau kev kho mob, kev kuaj mob raws sij hawm thiab raug yog qhov tseem ceeb los txhim kho kev mob ntawm tus neeg mob.

Professor Hermann Haller ntawm Tsev Kho Mob Hauv Lub Tsev Kho Mob ntawm Tsev Kawm Qib Siab Hannover, Lub Tebchaws Yelemes, tau hais tias:" Lub hom phiaj ntawm aHUS kev kho mob yog txhawm rau txhawm rau tswj tsis tau C5 Ua kom muaj kev ua haujlwm (ib feem ntawm lub cev' lub cev tsis muaj zog) txhawm rau tiv thaiv lub cev los ntawm nws tus kheej. Cov kev tshawb fawb pom tau tias tom qab txhaj koob tshuaj Ultomiris thawj zaug, cov neeg laus thiab tus menyuam mob aHUS tiav qhov tshwm sim tam sim thiab ua tiav C5 kev siv tshuaj kom ntev txog 8 lub lis piam. Ultomiris Ntxiv rau cov kev pabcuam hauv tsev kho mob muaj txiaj ntsig zoo rau cov neeg mob aHUS, nws tseem muaj kev ywj pheej ntau dua thiab txo cov neeg mob infusions ib xyoos."

John Orloff, MD, thawj coj tus thawj coj thiab thawj coj ntawm kev tshawb fawb thiab kev loj hlob ntawm Alexion, hais tias:" Ntawm Alexion, peb lub hom phiaj yog los txuas ntxiv txhim kho lub neej ntawm cov neeg mob thiab lawv tsev neeg cuam tshuam los ntawm aHUS thiab lwm yam mob hnyav. Kev kho Ultomiris muab kev yooj yim rau 8 lub lis piam, thiab peb xav tias qhov no yog thawj txoj kev xaiv rau cov neeg mob vim tias nws tuaj yeem muab cov neeg mob ntau dua thiab muaj lub neej zoo dua, thaum tseem txo lub nra ntawm cov txheej txheem kho mob hauv ntau lub teb chaws uas tam sim no muaj kev nyuaj siab ntau. Niaj hnub no' s EU kev pom zoo ua rau peb cov kev siv zog Ib qho tseem ceeb ntawm kev tsim Ultomiris ua tus qauv tshiab rau kev saib xyuas rau aHUS cov neeg mob."

aHUS (Tau qhov twg los: benthamopen.com)

Qhov aHUS kev pom zoo tshiab yog pom los ntawm cov ntaub ntawv los ntawm ob lub ntiaj teb, ib sab caj npab, qhib daim ntawv lo kev tshawb fawb (ib qho rau cov neeg laus aHUS thiab ib qho rau cov menyuam aHUS). Tam sim no, 2 qhov kev tshawb fawb tab tom tshawb xyuas. Yim ntawm 21 tus neeg mob ntawm kev kho mob thawj zaug nrog tshuaj tiv thaiv kev tiv thaiv kab mob thiab 56 ntawm 58 qhov kev kho mob thawj zaug nrog tshuaj tiv thaiv kev tiv thaiv kab mob tau suav nrog hauv kev txheeb xyuas ib ntus. Kev soj ntsuam ntawm qhov ua tau zoo ntawm kev ua tiav TMA tshem tawm tau raug soj ntsuam siv hematological normalization tsis muaj (platelet suav thiab lactate dehydrogenase [LDH]) thiab kev txhim kho ntawm lub raum muaj nuj nqi (ntsuas los ntawm cov ntshav creatinine ≥25% nce los ntawm lub hauv paus).

Cov txiaj ntsig pom tau tias thaum thawj 26 lub lis piam ntawm kev kho mob, 54% ntawm cov neeg laus thiab 77.8% ntawm cov menyuam (cov ntaub ntawv ib ntus) qhia TMA tag kev zam txim. Ultomiris kev kho mob ib txwm platelet suav hauv 84% ntawm cov neeg laus thiab 94% ntawm cov menyuam yaus, LDH ib txwm muaj (cov cim hemolytic) hauv 77% ntawm cov laus thiab 90% ntawm cov menyuam yaus, thiab lub raum hauv 59% ntawm cov neeg laus thiab 83% ntawm cov menyuam (cov ntaub ntawv ib ntus) Ua haujlwm kev txhim kho (rau cov neeg mob uas tau lim ntshav thaum lub sijhawm sau npe, lub hauv paus tau txiav txim siab tom qab lawv tawm lub lim ntshav).

Lub sijhawm 52-lub limtiam rov qab, lwm 4 tus neeg laus thiab 3 tus neeg mob paub tseeb tias TMA tau txais kev pom zoo tomqab pib kev tshuaj xyuas 26 lub limtiam, ua rau TMA tag nrho ua kom tiav ntawm 61% thiab 94% hauv cov neeg laus thiab menyuam yaus. (Cov ntaub ntawv ib ntus), ib txwm muaj LDH (hemolytic cov cim) hauv 86% ntawm cov neeg laus thiab 94% ntawm cov menyuam, thiab txhim kho lub raum ua haujlwm hauv 63% ntawm cov neeg laus thiab 94% ntawm cov menyuam (cov ntaub ntawv ib ntus) (rau cov neeg mob uas tau lim ntshav ntawm qhov cuv npe, qhov hauv paus tau txiav txim siab Nws yog txiav txim siab tom qab tawm ntawm txoj kev lim ntshav).

Ib tus thib ob pab qhia tseem tseem muaj nyob rau hauv kev tshawb nrhiav kabmob menyuam mos, nrog rau 10 tus kws kho mob menyuam yaus uas yav tas los tau kho nrog Soliris; cov lus qhia tau qhia tias qhov hloov ntawm Soliris mus rau Ultomiris kho tuaj yeem tswj cov kab mob, hematology, thiab raum tsis muaj cuam tshuam kev nyab xeeb. Cov.

Hauv cov kev tshawb fawb no, cov kev pom tshwm sim ntau tshaj plaws yog cov kab mob hauv lub ntsws, mob raws plab, xeev siab, ntuav, mob taub hau, ntshav siab, thiab ua npaws. Kev kis mob meningococcal heev tau tshwm sim rau cov neeg mob tau txais Ultomiris. Txhawm rau txo qis kev pheej hmoo ntawm cov neeg mob, ib qho phiaj xwm tshwj xeeb txo kev phom sij tau tsim rau Ultomiris, suav nrog cov phiaj xwm tswj hwm kev pheej hmoo (RMP).

Ultomiris yog kev ua haujlwm ntev C5 ua kom lub zog tiv thaiv kab mob uas tuaj yeem tiv thaiv C5 protein nyob rau hauv kev ua kom tiav ntawm tib neeg lub cev tsis muaj zog. Cov tshuaj tau muab tso rau hauv kev hloov kho tshiab ntawm Alexion' s blockbuster tshuaj Soliris (mob ntshav kis txhua 2 lub lis piam), uas tau pom zoo thawj zaug rau kev lag luam hauv xyoo 2007 thiab tau txais kev pom zoo los kho 4 super tsawg kab mob, uas yog: PNH, atypical Hemolytic uremic syndrome (aHUS), anti-acetylcholine receptor antibody positive systemic myasthenia gravis (gMG), anti-AQP4 antibody zoo optic neuromyelitis spectrum tsis meej (NMOSD).

Tam sim no, Alexion tso siab rau Soliris ntau, thiab ntau tshaj li 80% ntawm lub tuam txhab' s muag khoom los ntawm cov khoom no. Soliris yog ib qho ntawm lub ntiaj teb' s tshuaj pheej yig tshaj plaws, uas muaj tus nqi txog li $ 500,000 / xyoo. Txij li thaum nws pib, Soliris tau suav tau ntau tshaj $ 15 nphom hauv kev muag khoom rau Alexion, uas tseem yog ib qho ntawm lub ntiaj teb' s zoo tshaj plaws-muag yeeb tshuaj zoo nkauj rau xyoo 2019, muag thoob ntiaj teb tau txog 3.946 txhiab nyiaj daus las Asmeskas. Kev lag luam kwv yees tias NMOSD kev pom zoo pom zoo thaum Lub Yim Hli 2019 yuav ntxiv kwv yees li $ 700 lab nyiaj rau kev muag khoom rau Soliris.

Ntxiv rau qhov txuas ntxiv nthuav tawm Soliris kev qhia, Alexion tseem tab tom txhim kho kev hloov pauv ntawm Ultomiris, uas tau pom zoo kho PNH qhov taw qhia hauv Tebchaws Meskas, Nyij Pooj, Tebchaws Europe thiab Tebchaws Asmeskas, thiab tau pom zoo kho tus mob HHH hauv tebchaws Meskas Cov xeev thiab European Union.

Ultomiris yog thawj zaug thiab tsuas yog ua haujlwm ntev C5 kev cuam tshuam inhibitor uas tuaj yeem muab tshuaj ib zaug txhua 8 lub lis piam. Hauv theem III kev tshawb fawb soj ntsuam rau kev kho mob ntawm PNH, Ultomiris tau mob siab rau txhua 2 lub hlis (8 lub lis piam) nrog Soliris txhua 2 Lub lim tiam ib zaug ua tiav tsis muaj qhov tsis zoo nyob rau hauv 11 qhov kawg.

Kev lag luam kwv yees tias raws li cov ntaub ntawv kuaj mob muaj zog thiab cov yam ntxwv sib txawv, Ultomiris yuav dhau los ua tus qauv tshiab rau kev kho mob PNH thiab aHUS. Lub chaw muag tshuaj tshawb xyuas kev lag luam EvaluatePharma yav dhau los kwv yees tias Ultomiris' kev muag khoom hauv 2024 yuav txog US $ 3.43 billion. Tam sim no, Alexion nquag txhawb Ultomiris kev lag luam nkag mus, thiab tseem nquag txhim kho lwm cov kev taw qhia rau Ultomiris (suav nrog gMG) thiab tsim kho txhaj tshuaj subcutaneous (SC) ntau npaum Ultomiris.

Tsis ntev los no, tsuas yog kho nyob rau theem III kev soj ntsuam ntawm SC dosage foos (ib zaug ib lim tiam) tau ua tiav. Daim ntawv qhia cov tshuaj noj tshiab no raug tswj los ntawm kev txhaj tshuaj subcutaneous thiab siv sijhawm li 10 feeb, thaum Ultomiris tso leeg mob (IV) yog 1.3-3.8 teev (koob kho raws qhov hnyav lub cev).

Tam sim no, Alexion tseem tab tom soj ntsuam Ultomiris thiab Soliris kev kho mob ntawm kev rov ua dua cov lus teb hauv cov neeg mob uas muaj tus kabmob tshiab ua mob ua npaws (COVID-19).