Tsoom Fwv Teb Chaws Asmeskas FDA tau pom zoo Tyvaso (treprostinil): thawj cov tshuaj los kho mob ntsws ntsig txog kev mob ntsws ntawm lub ntsws (PH-ILD)!

United Therapeutics tsis ntev los no tshaj tawm tias Tsoom Fwv Teb Chaws Asmeskas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) tau pom zoo Tyvaso (treprostinil) cov tshuaj txau rau kev kho mob rau cov neeg mob uas muaj kab mob ntsws cuam tshuam txog kev mob ntsws ntsws (PH-ILD; WHO Pawg 3), Txhim kho kev muaj peev xwm kis las. Nov yog qhov cuam tshuam thib ob rau Tyvaso pom zoo los ntawm FDA. Ua ntej qhov no, FDA tau pom zoo Tyvaso thawj zaug thaum Lub Xya Hli 2009 rau kev kho mob ntawm cov neeg mob ntsws ntsws (PAH, WHO Pawg 1) thiab txhim kho kev ua kom ib ce muaj zog.

Nws tsim nyog teev tias Tyvaso yog thawj zaug thiab tsuas yog pom zoo kho rau PH-ILD hauv Tebchaws Meskas. Kev pom zoo ntawm Tyvaso rau kev ua lag luam yog ib qho tseem ceeb hauv kev kho PH-ILD. PH-ILD yog ib tus mob hnyav txaus ntshai heev, nrog rau txog 30,000 tus neeg mob nyob hauv Tebchaws Meskas, thiab tseem muaj kev xav tau kev khomob tsis txaus ntseeg nyob hauv daim teb no. Hauv kev piv rau kev cog lus INCREASE, Tyvaso kho tau zoo dua tus neeg mob' s tawm dag zog.

Dr. Aaron Waxman, Tus Thawj Coj ntawm INCREASE Kev Tshawb Fawb Kev Coj Tus Kheej thiab tus thawj coj ntawm Pulmonary Vascular Disease Program ntawm Brigham thiab Poj Niam Tsev Kho Mob, tau hais tias: ua siab ntev, thiab nce ntxiv kev tuag. Cov khoom zoo yog feem ntau tsis zoo. Txog tam sim no, cov kws kho mob uas kho cov neeg mob no tsis tau muaj kev pom zoo kev kho mob. Txog rau PH-ILD cov neeg mob thiab cov kws kho mob uas kho cov mob hnyav rau lub neej no, Tyvaso (ib txoj kev kho mob ntxiv) Kev tso cai pom zoo yog cov xov xwm zoo siab. Qhov no yuav hloov txoj hauv kev peb tswj hwm cov neeg mob no."

Dr. Martine Rothblatt, Tus Thawj Coj thiab CEO ntawm United Therapeutics, tau hais tias:" FDA' kev pom zoo ntawm Tyvaso rau kev kho mob rau tus neeg mob PH-ILD yog lub tswv yim kev kho mob ua ntej rau pawg neeg muaj mob yooj yim no. Nws tseem hais txog peb qhov kev cog lus los txhawb thaj teb ntawm kev mob ntshav siab. Kev nrhav thiab nthuav ntau tus neeg mob uas tuaj yeem tau txais txiaj ntsig los ntawm Tyvaso. Peb npaj siv peb qhov kev paub dhau los thiab nthuav cov txheej txheem los coj txoj kev kho pa zoo rau ntau tus neeg mob PH-ILD hauv Tebchaws Meskas."

Interstitial ntsws mob (ILD) yog ib pawg kab mob ntsws uas pom los ntawm txoj hlab ntaws lossis txoj hlab ntsws ntawm txoj hlab ntsws thiab txoj hlab pa alveolar hauv lub ntsws. Ua kom cov nqaij mos ua rau tawv nqaij hauv ILD tuaj yeem cuam tshuam cov pa oxygen thiab roj sib pauv dawb ntawm cov hlab ntsws capillaries thiab alveolar hnab ntawv. Hauv qhov no, cov neeg mob yuav ntsib ntau yam tsos mob, nrog rau ua pa luv, ua pa thiab nkees.

LEEJ TWG Pawg 3 lub ntsws mob ntshav siab (PH) feem ntau ua rau cov neeg muaj mob ntsws sib kis thiab ua rau lub cev tsis ua haujlwm tsis zoo, ua kom cov pa oxygen ntau dua, txo lub neej tsis zoo, thiab muaj kev phom sij ntau dua. Nws kwv yees hais tias PH cuam tshuam tsawg kawg 15% ntawm cov neeg mob nrog ILD thaum ntxov (kwv yees 30,000 PH-ILD cov neeg mob hauv Tebchaws Meskas), thiab yuav cuam tshuam rau 86% ntawm cov neeg mob uas muaj ILD loj dua.

FDA tau pom zoo Tyvaso' s ntxiv cov tshuaj thov tshiab (sNDA) rau kev kho PH-ILD, raws li cov ntaub ntawv los ntawm kev tshawb nrhiav INCREASE. Qhov kev tshawb fawb no yog qhov kev tshawb fawb loj tshaj plaws thiab muaj kev saib xyuas hauv cov neeg laus muaj tus mob PH-ILD. Nov yog qhov chaw ua haujlwm ntau, muaj kev sib tw, muab ob lub qhov muag tsis pom kev, tswj hwm placebo, 16 lub lim tiam ib pab pawg sib koom ua ke, kawm tag nrho 326 tus neeg mob.

Cov txiaj ntsig tau pom tias txoj kev tshawb no mus txog nws qhov chaw kawg: cov neeg mob nrog Tyvaso muaj kev txhim kho tseem ceeb hauv 6-feeb taug kev deb (6MWD). Cov txiaj ntsig ntawm txoj kev tshawb nrhiav tau tshaj tawm nyob rau hauv phau ntawv xov xwm thoob ntiaj teb kev kho mob" New England Journal of Medicine" (NEJM) thiab tau sib tham ntawm lub rooj sib tham tsis ntev los no ntawm Kev Tshaj Tawm Kev Tiv Thaiv Kev Kho Mob. Cov txiaj ntsig ntawm txoj kev tshawb no kuj tau qhia txog qhov txiaj ntsig kho ntawm Tyvaso hauv txhua pawg tseem ceeb, suav nrog ua rau PH-ILD, mob hnyav, muaj hnub nyoog, tub los ntxhais, lub hauv paus hemodynamics thiab koob tshuaj. Cov kev txhim kho tseem ceeb kuj tau pom nyob rau txhua qhov kawg ntawm kev ua tiav, suav nrog kev txo qis ntawm lub plawv biomarker proBNP, lub sijhawm mus rau thawj qhov kev ntsuas mob tsis txaus ntseeg, qhov hloov ntawm 6MWD ncov ntawm lub lim tiam 12, thiab kev hloov pauv ntawm 6MWD sab tom lub lim tiam 15. Lwm yam kev soj ntsuam suav nrog kev txhim kho placebo-hloov yuam kev tseem ceeb muaj peev xwm (FVC) thiab kev txo qis tseem ceeb hauv kev mob ntsws mob ntsws hauv cov neeg mob kho nrog Tyvaso. Hauv qhov kev tshawb nrhiav no, kev kho mob Tyvaso nrog qhov siab tshaj plaws ntawm 12 tus pa 4 zaug hauv ib hnub tau txais txiaj ntsig zoo, thiab nws txoj kev nyab xeeb zoo ib yam li kev tshawb fawb Tyvaso yav dhau los thiab paub txog cov xwm txheej tsis zoo ntsig txog prostacyclin.

Cov kws tshaj lij tshuaj ntawm Tyvaso yog treprostinil (treprostinil), uas yog hluavtaws prostacyclin mimic, uas ua haujlwm los ntawm kev txhaws ncaj qha rau cov ntsws thiab cov hlab ntsha vascular txaj thiab inhibiting platelet aggregation.

United Therapeutics tau tsim ntau yam tshuaj rau cov tshuaj Treprostinil, suav nrog: Tyvaso (inhalation solution), Orenitram (ntxiv mus-ntsiav tshuaj), thiab Remodulin (txhaj tshuaj). Tam sim no, United Therapeutics tseem tab tom txhim kho cov hmoov qhuav, Tyvaso DPI, uas yog Tyvaso' s tiam tom ntej cov hmoov qhuav qhuav, uas xav tias yuav muab ntau txoj hauv kev yooj yim dua kev tswj hwm dua li ib txwm muaj atomized Tyvaso kho.

Lub Ib Hlis xyoo ntawm xyoo no, BREEZE txoj kev tshawb fawb ntsuas Tyvaso DPI txog kev kho mob ntsws ntsws (PAH) tau mus txog nws qhov kawg: nws ua pov thawj qhov kev nyab xeeb thiab tiv taus PAH cov neeg mob hloov los ntawm Tyvaso (treprostinil) nqus tshuaj rau Tyvaso DPI. Ntxiv rau, pharmacokinetic (PK) cov kev tshawb fawb hauv cov neeg ua haujlwm pab dawb noj qab haus huv pom tau tias kev cuam tshuam treprostinil ntawm Tyvaso DPI thiab Tyvaso inhalation tov yog sib piv.

United Therapeutics npaj xa Cov Tshuaj Tshiab Daim Ntawv Thov (NDA) rau Tyvaso DPI rau FDA thaum lub Plaub Hlis 2021, qhia txog kev mob ntsws ntsws (PAH) thiab kev tiv thaiv kab mob ntsws ntsig (PH-ILD). Lub tuam txhab npaj yuav xa Daim Ntawv Tshaj Tawm Rov Ntsuas Ua Ntej (PRV) tiv thaiv Tyvaso DPI NDA kom nrawm rau FDA' s kev rov xyuas dua. Yog tias tau txais kev pom zoo, Tyvaso DPI pom tau tias yuav ua rau muaj kev txhim kho tseem ceeb hauv kev kho mob nqus pa treprostinil, uas muab cov txiaj ntsig zoo ntawm kev tswj hwm yooj yim piv nrog cov kev daws teeb meem Tyvaso nqus tshuaj.