HomKardia Lub Tswv Yim Kho Mob Qhov Ncauj Hauv Cov Ntshav Qab Zib Lub Hom Phiaj Txhua Lub Phiaj 3 Pab Neeg Mob Chaw xaus

Niaj hnub no, MyoKardia tshaj tawm tias nws cov tshuaj mavacamten tshiab tau mus txog qhov pib thaum kawg thiab tag nrho cov ntsiab lus kawg ntawm kev sim siab hauv cov theem tseem ceeb 3 kev soj ntsuam kev tshawb nrhiav EXPLORER-HCM rau cov neeg mob uas muaj mob, muaj mob, tsis tuaj yeem mob ntshav siab, mob plawv, HCM. Piv nrog pab pawg placebo, kev kho mavacamten ua rau muaj kev txhim kho tseem ceeb hauv cov tsos mob muaj txiaj ntsig, muaj lub neej zoo, thiab sab laug lub ntsws tsis ua haujlwm. Lub tuam txhab yuav tsum xa cov ntawv thov tshuaj tshiab rau mavacamten thaum ntxov 2021.

HCM yog ib qho kev mob ntsws ntev thiab hnyav heev uas tuaj yeem ua rau muaj ntau yam tsos mob thiab lub plawv tsis ua haujlwm. Raws li kev txheeb cais nyob rau hauv xovxwm tshaj tawm, ib ntawm txhua txhua 500 tus neeg muaj kev cuam tshuam los ntawm HCM. Qhov tshwm sim feem ntau ntawm HCM yog kev hloov pauv hauv myocardial protein ntawm sarcomere. Tus kab mob no tseem yog cov neeg muaj lub plawv dhia tau rau lub hnub nyoog hluas. Cov neeg mob feem ntau yuav tsis muaj tsos mob dab tsi nyob rau hauv lub neej txhua hnub. Tab sis ob peb tus neeg mob yuav muaj cov tsos mob xws li myocardial rhuav tshem, thiab lawv tus kab mob tseem hu ua tsos mob, obstructive hypertrophic cardiomyopathy. Txawm hais tias ntu feem ntawm cov neeg mob no tsis tshua muaj, nws tau muaj kev phom sij txaus ntshai. HCM kuj tseem cuam tshuam nrog kev pheej hmoo ntawm ventricular fibrillation, mob hlab ntsha tawg, plawv nres, thiab tuag tam sim ntawd, thiab cov tshuaj tshiab tau maj mam siv los kho cov neeg mob.

Mavacamten yog lub tswv yim tsim kho qhov ncauj ntawm myocardial myosin, uas xav kom txo cov neeg mob' cov tsos mob ntawm kev cuam tshuam ntau dhau ntawm lub siab. Hauv cov kev tshawb fawb hauv chav kho mob thiab preclinical, mavacamten tuaj yeem txo biomarkers ntawm kev mob plawv ntawm phab ntsa, txo qis ntau myocardial contractility thiab nce diastolic ua raws. Lub Plaub Hlis 2016, Asmeskas FDA tau tso cai mavacamten rau cov chaw tu menyuam yaus tsis haum xeeb rau cov neeg mob HCM.

EXPLORER-HCM yog theem tseem ceeb 3 kev soj ntsuam kev ua haujlwm txhawm rau soj ntsuam qhov ua tau zoo ntawm mavacamten hauv kev kho cov tsos mob thiab lub siab ua haujlwm hauv HCM cov neeg mob piv rau cov placebo. Cov txiaj ntsig ntawm kev sim tau pom tias piv nrog cov placebo pab pawg, kev kho mavacamten ua tiav kev txhim kho hauv kev qoj ib ce hloov (ncov VO 2) thiab kev txhim kho nyob rau theem ua haujlwm ntawm New York Lub Plawv Lub Koom Haum (NYHA). Ntxiv rau, ntawm txhua qhov xaus ntawm qhov nruab nrab, mavacamten kuj pom cov kev txhim kho tseem ceeb. Cov theem ob kawg suav nrog qhov siab tshaj plaws ntawm sab laug ventricular outflow mob (LVOT) siab gradient tom qab kev qoj ib ce, NYHA, VO 2 ncov, thiab txhim kho hauv qhov qhab nia ntawm HCM cov lus nug cov tsos mob.

GG quot; Ib qho ntawm txhua 500 tib neeg raug cuam tshuam los ntawm tus kab mob debilitating HCM. Cov ntaub ntawv zoo tau txais los ntawm EXPLORER txoj kev tshawb no yog ib kauj ruam tseem ceeb rau kev txhim kho lub neej ntawm cov neeg mob uas muaj mob plawv hnyav," Mr. Tassos Gianakos, CEO ntawm MyoKardia Hais:" Hauv qhov kev tshawb fawb tseem ceeb no, peb tau pom cov kev ua thiab kev tiv thaiv qhov ua tau zoo ntawm mavacamten tsis hais txog qhov muaj txiaj ntsig zoo thiab muaj peev xwm ntawm txoj kev kho no, uas muaj kev cuam tshuam zoo rau lub hom phiaj ntawm kev lom neeg. .Peb cia siab tias yuav xa MyoKardia thawj cov ntawv thov tshuaj tshiab, thiab mob siab coj cov tshuaj no rau cov neeg mob xav tau kev pab sai li sai tau."