67% ntawm cov neeg mob tau txhim kho cov tsos mob zoo efgartigimod myasthenia gravis tau mus txog qhov kawg ntawm qhov kawg ntawm theem 3

Niaj hnub no, argenx tshaj tawm tias nws tau tsim efgartigimod," tus thawj hauv chav kawm" kev kho mob rau lub hom phiaj FcRn, theem tseem ceeb 3 kev soj ntsuam kev sim ntawm ADAPT hauv kev kho mob rau cov neeg mob anti-acetylcholine receptor (AChR) antibody-positive systemic myasthenia gravis (gMG) Lub ntsiab ntawm txoj kev tshawb fawb tseem ceeb tau mus txog. Argenx npaj yuav xa daim ntawv tso cai ua lag luam biologics (BLA) rau txoj kev kho rau FDA txog thaum xyoo no xaus.

MG yog ib tus kab mob autoimmune tsis tshua muaj tshwm sim. Cov tshuaj tiv thaiv Immunoglobulin G (IgG) cuam tshuam rau kev sib txuas lus ntawm cov leeg thiab cov leeg, ua rau lub cev tsis muaj zog thiab muaj peev xwm ua rau lub cev tsis muaj zog. Ntau tshaj 85% ntawm MG cov neeg mob nce mus rau gMG nyob rau hauv 18 lub hlis pib, uas ua rau muaj kev nkees heev thiab ua rau lub ntsej muag nyuaj, hais lus, nqos, thiab txav mus los. Cov neeg mob kuaj pom tias AChR antibody zoo (AChR-Ab +) tus lej kwv yees li 80% -90% ntawm tag nrho cov neeg mob gMG.

Efgartigimod yog" thawj-hauv chav kawm" kev kho mob hom phiaj FcRn, tsim kom txo cov tshuaj tiv thaiv kab mob tiv thaiv IgG thiab tiv thaiv cov txheej txheem IgG rov ua dua tshiab. Lub luag haujlwm ntawm FcRn receptor yog tiv thaiv kom tsis txhob muaj qhov cuam tshuam ntawm IgG. Yog li, los ntawm kev tiv thaiv kev khi ntawm IgG thiab FcRn, IgG cov tshuaj tiv thaiv uas ua kom cov kab mob autoimmune tuaj yeem ploj mus sai, yog li txo cov tsos mob.

Cov theem tseem ceeb 3 kev soj ntsuam kev sim ADAPT yog kev xaiv, muaj qhov muag dig, ob qhov muag, tswj qhov chaw kawm. Nws cov ntaub ntawv saum toj kawg nkaus qhia tau hais tias 67.7% ntawm AChR-Ab + gMG cov neeg mob uas tau txais kev kho mob efgartigimod tau ntsib tus qauv kev tshawb pom qhov kawg kev kho mob, uas yog Raws li Myasthenia Gravis Txhua Hnub Lub Neej Ua Haujlwm (MG-ADL), tus neeg mob cov qhab nias nce siab los ntawm tsawg kawg 2 cov ntsiab lus rau 4 lub lis piam sib law liag, piv nrog 29.7% hauv cov pawg placebo. Ib qho ntxiv, 63,1% ntawm cov neeg mob hauv pawg kho mob efgartigimod pom tau tias muaj kev pom zoo ntau ntxiv tom qab tau soj ntsuam los ntawm ntau qhov ntsuas myasthenia gravis (QMG) cov qhab nia, piv nrog 14.1% ntawm cov neeg mob hauv cov placebo pawg uas ua tiav cov lus teb zoo ib yam. 40.0% ntawm cov neeg mob tau txais efgartigimod ua tiav cov tsos mob tsawg kawg, txhais tau tias yog MG-ADL tus qhab nia ntawm 0 (asymptomatic) lossis 1, piv nrog 11.1% hauv cov pawg placebo. Cov ncauj lus kom ntxaws ntawm kev sim yuav tshaj tawm hauv kev sib tham txog kev kho mob yav tom ntej.

GG quot; Cov ntaub ntawv los ntawm ADAPT mus sib hais pom tias efgartigimod tsav kho cov neeg mob sai thiab sib sib zog nqus, suav nrog qee qhov feem pua ​​ntawm cov neeg mob uas ua tau tsawg kawg lossis asymptomatic tom qab kho," hais tias Wim Parys, MD, tus thawj kws kho mob ntawm argenx. Xa rau efgartigimod' s BLA rau FDA thaum xyoo xaus yuav ua rau peb muaj lwm txoj hauv kev los muab kev kho mob rau cov neeg mob uas yuav tau txais txiaj ntsig efgartigimod xyoo 2021. Peb ua tsaug rau txhua tus neeg mob thiab cov kws kho mob uas tau koom nrog ADAPT sim Cov."