Asmeskas FDA Tsis Pom Zoo NHE3 Inhibitor Tenapanor-1/2

Ardelyx tau mob siab rau tsim kho cov kev kho mob tshiab txhawm rau txhim kho kev kho mob ntawm cov neeg mob raum thiab mob plawv thiab mob raum. Lub tuam txhab tsis ntev los no tshaj tawm tias nws tau txais tsab ntawv teb tiav (CRL) los ntawm Asmeskas Cov Khoom Noj thiab Tshuaj Yeeb (FDA) hais txog daim ntawv thov tshuaj tshiab (NDA) rau qhov ncauj sodium hydrogen exchanger 3 (NHE3) inhibitor tenapanor. Tswj cov qib phosphorus hauv cov neeg laus uas muaj kab mob hauv lub raum (CKD) ntawm kev lim ntshav (kho hyperphosphatemia). NDA tau txais kev txhawb nqa los ntawm txoj haujlwm txhim kho kev koom tes nrog ntau dua 1,000 tus neeg mob, suav nrog peb theem 3 kev sim tshuaj kho mob, txhua qhov uas tau ntsib thawj qhov tseem ceeb thiab qhov thib ob qhov kawg.

Raws li CRL, txawm hais tias FDA pom zoo tias "cov ntaub ntawv xa tuaj muab pov thawj ntau tias tenapanor tuaj yeem txo qis cov ntshav phosphorus hauv CKD cov neeg mob lim ntshav", nws piav qhia qhov loj ntawm kev kho mob li "me me thiab tsis meej hauv qhov tseem ceeb ntawm kev kho mob". Ib qho ntxiv, FDA tau taw qhia tias rau daim ntawv thov kom pom zoo, Ardelyx xav tau "ua qhov kev sim ntxiv thiab tswj tau zoo los ua pov thawj kev kho mob cuam tshuam rau cov kua dej phosphorus, lossis rau cov neeg mob ntshav qab zib CKD uas tau txiav txim siab los ntawm hyperphosphatemia Qhov cuam tshuam ntawm cov txiaj ntsig kev soj ntsuam. " Tsis muaj lus hais txog kev nyab xeeb, chaw kho mob tshuaj/tshuaj siv tshuaj biopharmaceuticals, CMC lossis cov teeb meem tsis yog kho mob hauv CRL.

FDA tau hais qhia nws txaus siab ntsib nrog Ardelyx los tham txog cov kev pom zoo pom zoo. Txog qhov kawg no, lub tuam txhab npaj siab yuav tuav Lub Rooj Sib Tham A kom sai li sai tau los tham txog CRL thiab txiav txim siab txoj hauv kev los pom zoo tenapanor los tswj cov ntshav phosphorus hauv cov neeg laus CKD kev lim ntshav.

Mike Raab, Thawj Tswj Hwm thiab CEO ntawm Ardelyx, hais tias:" Peb tu siab los ntawm cov ntaub ntawv no los ntawm FDA thiab nws txhais li cas rau cov neeg mob thiab lawv cov kws kho mob. Peb tseem ntseeg tias tenapanor yog qhov tseem ceeb thiab thawj kauj ruam rau cov neeg mob uas muaj phosphorus siab. -in-class) kev xaiv kho mob. Peb tsis pom zoo nrog FDA qhov kev ntsuas tus kheej ntawm qhov muaj feem cuam tshuam ntawm tenapanor hauv peb cov kev tshawb fawb. Cov kev tshawb fawb no tau mus txog txhua qhov chaw kho mob pom zoo los ntawm FDA. Hauv peb qhov kev xav, hauv txhua qhov peb kho mob Hauv txoj kev tshawb fawb, cov ntaub ntawv txo qis ntawm phosphorus tsim los ntawm tenapanor kev kho mob muaj txiaj ntsig thiab muaj txiaj ntsig zoo hauv tsev kho mob. Peb yuav koom tes nrog lub koom haum los daws cov teeb meem uas tau tshwm sim thiab nrhiav txoj hauv kev sai sai kom ntau li ntau tau."

Dr Arnold Silva, Tus Thawj Coj ntawm Kev Tshawb Fawb Kev Tshawb Fawb ntawm Boise Raum thiab Lub Tsev Haujlwm Ntshav Siab hauv Tebchaws Meskas, tau hais tias: "Kev txo qis cov ntshav phosphorus yog kuv qhov tseem ceeb tshaj plaws hauv kev tswj ntshav cov neeg mob, thiab nws tseem tau tsav los ntawm cov phooj ywg tshuaj xyuas thoob ntiaj teb. KDIGO cov txheej txheem kev kho mob. Tsim cov qauv kev saib xyuas. Xyoo ntawm kev tshawb fawb tau pom tias txawm tias nce me ntsis hauv cov ntshav phosphorus yuav muaj qhov tsis zoo. Txawm hais tias peb ua tau zoo tshaj plaws ntawm kev kho mob tam sim no, kev tswj hwm cov ntshav phosphorus tseem yog qhov nyuaj. Peb xav tau cov cuab yeej tshiab. Kuv tau ua raws li kev txhim kho kev kho mob dav dav ntawm tenapanor, tsis yog tsuas yog tus kws kho mob nephrologist txaus siab, tab sis kuj yog tus kws tshawb fawb soj ntsuam. Kuv tau pom qhov txiaj ntsig kho mob ntawm tenapanor rau kuv cov neeg mob. Dab tsi ua rau poob siab yog tias txawm tias muaj ntau cov ntaub ntawv kho mob ua pov thawj nws muaj kev nyab xeeb thiab muaj txiaj ntsig, FDA tsis tau pom zoo cov tshuaj tshiab no."

Glenn Chertow, tus thawj coj ntawm Department of Nephrology thiab Professor ntawm Medicine ntawm Stanford University hauv Tebchaws Meskas, tau hais tias: “Tsis yog kev lim ntshav ib leeg ib leeg los yog hemodialysis tuaj yeem muab cov tshuaj phosphorus kom txaus. Cov tshuaj yuav tsum tau siv. Hmoov tsis zoo, phosphate binders - siv ib leeg lossis ua ke - Ntshav phosphorus qib tsis tshua muaj kev tswj hwm ruaj khov. Kev mob hyperphosphatemia tas mus li tuaj yeem ua rau tsis txaus noj zaub mov, calcification, ua kom cov hlab ntshav nce ntxiv, kab mob vascular, pob txha tawg, thiab lwm yam teeb meem uas cuam tshuam rau lub neej ntawm cov neeg mob. Cov nyhuv ntawm tenapanor ntawm cov ntshav phosphorus tau pom nyob rau theem 3 kev sim. Qhov cuam tshuam muaj qhov tseem ceeb ntawm kev kho mob. Tenapanor yuav ua rau cov neeg mob ntau ntxiv mus txog lub hom phiaj ntawm cov ntsiab lus phosphorus concentration thiab yuav coj cov txiaj ntsig kev kho mob tseem ceeb rau pab pawg tsis muaj zog no."

Tenapanor tshuaj qauv

Tenapanor tau tshawb pom thiab tsim los ntawm Ardelyx. Nws feem ntau yog siv los kho cem quav-hom kev chim siab plob tsis so tswj (IBS-C) thiab qhov kawg ntawm lub raum kab mob-hemodialysis (ESRD-HD) cov neeg mob hyperphosphatemia. Tenapanor yog thawj-hauv chav kawm, muaj cov tshuaj qhov ncauj nrog lub cim tshwj xeeb ntawm kev nqis tes ua, uas ua haujlwm hauv zos hauv txoj hnyuv thiab txwv tsis pub sodium hydrogen pauv 3 (NHE3). NHE3 yog cov tshuaj tua kab mob uas tau hais tawm nyob rau sab saum toj ntawm cov hlwb epithelial hauv txoj hnyuv thiab txoj hnyuv. Nws nqus tau sodium (Na +) los ntawm kev sib pauv protons (H +) thiab feem ntau yog lub luag haujlwm rau kev nqus cov sodium noj.