US FDA Granted Vivet/Pfizer VTX-801 Kev Taug Kev Taug Kev Ceev: Kev Kho Mob Ntawm Wilson

Pfizer thiab Vivet Therapeutics, lub chaw kho mob-qib biotechnology tuam txhab, tsis ntev los no tshaj tawm tias Asmeskas Khoom Noj thiab Tshuaj Yeeb Tshuaj (FDA) tau tso cai rau Vivet txoj kev kho noob caj noob ces VTX-801 Fast Track Qualification (FTD) rau kev kho mob Wilson tus kab mob (WD). ). Yav dhau los, VTX-801 tau tso cai Orphan Drug Designation (ODD) los ntawm Asmeskas FDA thiab EU EMA. WD, tseem hu ua hepatolenticular degeneration, yog qhov tsis txaus ntseeg ntawm lub cev tsis muaj zog ntawm cov metabolism hauv tooj liab. Tus kab mob no yog kab mob tsawg tsawg uas txo qis lub peev xwm ntawm lub siab thiab lwm cov ntaub so ntswg los tswj cov qib tooj liab. Nws tuaj yeem ua rau lub siab puas tsuaj, cov tsos mob ntawm lub paj hlwb, thiab tuaj yeem tuag taus.

Kev Tuav Pov Hwm Tiav (FTD) lub hom phiaj txhawm rau txhawm rau txhim kho tshuaj thiab tshuaj xyuas sai sai rau cov kab mob hnyav txhawm rau hais daws qhov tsis xav tau kev kho mob hnyav hauv thaj chaw tseem ceeb. Tau txais cov txheej txheem nrawm rau cov tshuaj hauv kev txhim kho txhais tau tias cov tuam txhab lag luam tshuaj tuaj yeem cuam tshuam nrog FDA ntau zaus thaum tshawb fawb thiab txhim kho theem. Tom qab xa daim ntawv thov kev lag luam, lawv tsim nyog tau txais kev pom zoo nrawm dua thiab rov xyuas dua yog tias lawv ua tau raws cov qauv tsim nyog. Ib qho ntxiv, lawv kuj tseem tsim nyog rau kev tshuaj xyuas.

VTX-801 yog hom kev tshawb fawb tshiab kho noob caj noob ces, uas yuav raug tshuaj xyuas hauv Phase 1/2 GATEWAY mus sib hais (NCT04537377) txhawm rau txiav txim siab txog kev nyab xeeb, kev tiv taus thiab kev ua tshuaj ntawm cov tshuaj ib leeg nkaus xwb rau kev kho cov neeg laus nrog kab mob Wilson. Pfizer tab tom ua haujlwm nrog Vivet los muab VTX-801 rau Phase 1/2 kuaj mob.

Seng Cheng, Tus Lwm Thawj Coj Thawj Coj thiab Tus Thawj Saib Xyuas Kev Tshawb Fawb ntawm Pfizer's Rare Disease Research Department tau hais tias: "FDA qhov kev txiav txim siab muab VTX-801 Fast Track status qhia txog qhov xav tau sai rau kev xaiv kho tshiab los daws tus kab mob no. Tus kab mob tuaj yeem ua rau tuag taus. Peb zoo siab heev los koom tes nrog Vivet ntawm txoj haujlwm txhim kho tseem ceeb no. Peb ntseeg tias yog ua tiav, nws yuav muaj kev cuam tshuam loj rau lub neej ntawm cov neeg mob Wilson."

Dr. Michael Schilsky, tus kws tshawb fawb ntawm Yale University School of Medicine, hais tias:" Peb zoo siab koom nrog hauv qhov kev sim tshuaj tseem ceeb no. Yog tias VTX-801 tau tsim kho tau zoo, nws muaj peev xwm dhau los ua cov tshuaj tshiab uas tuaj yeem rov zoo tom qab txhaj tshuaj ib leeg nkaus xwb. Cov metabolism hauv tooj liab hais txog qhov tsis xav tau kev kho mob tseem ceeb ntawm cov neeg mob Wilson."

Kab mob Wilson (WD) yog kab mob tsis tshua muaj caj ces uas tshwm sim los ntawm kev hloov pauv hauv cov noob txheej txheem ATP7B protein, uas txo qis lub peev xwm ntawm daim siab thiab lwm cov ntaub so ntswg los tswj qib tooj liab, ua rau lub siab puas tsuaj, cov tsos mob ntawm lub paj hlwb, thiab muaj peev xwm tuag taus . KF nplhaib (Kayser-Fleischer nplhaib, uas yog lub ntsej muag xim xim xim) yog qhov tseem ceeb tshaj plaws ntawm Wilson' tus kab mob, pom hauv 95-98% ntawm cov neeg mob, feem ntau yog tsom iav.

VTX-801 yog ib yam tshiab ntawm kev tshawb fawb noob kho vector raws li recombinant adeno-cuam tshuam tus kab mob (rAAV). Nws lub hom phiaj muab cov ATP7B transgene-encoded protein tsawg. Cov protein no ua haujlwm tau raug pov thawj los kho tooj liab homeostasis thiab thim rov qab lub siab pathology thiab txo cov tooj liab ntau ntxiv hauv lub hlwb ntawm Wilson tus kab mob nas qauv. RAAV serotype ntawm VTX-801 tau raug xaiv raws nws qhov kev coj ua kom hloov pauv tib neeg hepatocytes.

GATEWAY mus sib hais (NCT04537377) yog ntau qhov chaw, tsis yog kev xaiv, qhib-daim ntawv theem 1/2 lub chaw kuaj mob tsim los ntsuas kev nyab xeeb ntawm kev txhaj tshuaj ib leeg ntawm VTX-801 rau cov neeg laus uas muaj kab mob Wilson ua ntej thiab tom qab keeb kwm WD kev kho mob raug tshem tawm , Kev ua siab ntev thiab kev ua haujlwm tshuaj.

Kev sim yuav ua nyob rau hauv rau lub chaw kho mob loj tshaj plaws hauv Tebchaws Meskas thiab Europe, thiab txog li 16 tus neeg laus uas muaj tus kab mob Wilson xav tias yuav tau cuv npe. Tus neeg mob yuav koom nrog rau lub sijhawm tshuaj xyuas ua ntej thiab yuav tau txais cov tshuaj tiv thaiv kab mob tiv thaiv kab mob steroid. Thawj qhov kawg ntawm qhov kev sim siab yog ntsuas kev nyab xeeb thiab tiv taus ntawm VTX-801 tom qab txhaj tshuaj ib leeg nkaus xwb 52 lub lis piam. Lwm qhov kawg suav nrog kev hloov pauv ntawm cov kab mob ntsig txog biomarkers, suav nrog pub dawb tooj liab thiab cov dej ceruloplasmin kev ua haujlwm, thiab xov tooj cua Kev hloov pauv hauv tooj liab ntsig txog qhov ntsuas thiab xwm txheej ntawm VTX-801 cov neeg teb.