Tsoom Fwv Teb Chaws Asmeskas FDA Pom Zoo Truseltiq (infigratinib), Ib qho FGFR Kev Txwv, Thiab LianBio Tau Tsim Nws Hauv Suav Teb!

BridgeBio Biopharmaceuticals thiab Helsinn Group tau tshaj tawm tsis ntev los no Tsoomfwv Saib Xyuas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) tau ua kom muaj kev pom zoo ntawm Truseltiq (infigratinib) rau kev kho mob rau yav dhau los kho hauv zos ua ntej lossis metastatic cholangiocarcinoma uas nqa FGFR2 fusion lossis rov tsim kho dua tshiab (CCA) cov neeg mob. Truseltiq yog qhov ncauj, ATP-kev sib tw, xaiv FGFR tyrosine kinase inhibitor. Hauv Tebchaws Meskas thiab European Union, CCA cuam tshuam txog 20,000 tus neeg txhua xyoo, thiab 5 xyoo kev muaj sia nyob rau tus kabmob tsuas yog 9%.

Txawm hais tias lub hom phiaj kho kho ntev dua lub sijhawm muaj sia nyob ntawm ntau hom mob cancer, cov neeg mob uas kuaj pom cholangiocarcinoma muaj cov kev kho mob tsawg kawg nkaus thiab tsis tshua muaj kev mob siab. Cov neeg mob nrog FGFR2 fusion-driven cholangiocarcinoma uas rov huam mob tom qab tau txais kev kho thawj zaug kev kho sai sai xav tau hom phiaj kho rau kev kho ntxiv. Kev pom zoo ntawm Truseltiq yog lub sijhawm tseem ceeb rau cov neeg mob no. Truseltiq yuav nqa cov kev xaiv hom phiaj tshiab rau cov neeg mob nrog FGFR2 fusion-driven cholangiocarcinoma.

Raws li daim ntawv cog lus dhau los, BridgeBio thiab Helsinn yuav koom ua ke rau kev ua lag luam ntawm Asmeskas kev ua lag luam, thiab Helsinn yuav ua lub luag haujlwm tshwj xeeb txoj cai ua lag luam sab nraud Tebchaws Asmeskas (tsis suav Suav Tuam Tshoj). Hauv Greater Suav Teb, LianBio tau txais oncology daim ntawv tso cai ntawm infigratinib raws li cov tswv yim sib koom tes tau tsim nrog BridgeBio, thiab yog lub luag haujlwm rau cov chaw kuaj mob, kev sau npe thiab kev lag luam yav tom ntej ntawm cov tshuaj hauv Greater China Region (Mainland Tuam Tshoj, Hong Kong, Macau) )).

Qhov pom zoo no yog saib raws cov ntaub ntawv los ntawm Ntu 2 kev soj ntsuam kawm. Hauv kev tshawb nrhiav, 108 cov neeg mob uas muaj CCA siab heev uas yav tas los tau txais tsawg kawg ib txoj kev kho tau txais Truseltiq 125 mg ib hnub ib zaug rau 28 hnub. Txhua chav kawm siv 21 hnub thiab nres tau 7 hnub. Ntawm cov neeg mob no, 107 (99%) muaj theem CCA. Txhua tus neeg mob tau txais tsawg kawg ib txoj kev kho mob.

Cov txiaj ntsig tau pom tias ntawm cov neeg mob kho nrog Truseltiq, lub hom phiaj tau teb (ORR) yog 23% (95% CI: 16-32%), thiab nruab nrab lub sijhawm teb (DoR) yog 5.0 lub hlis (95% CI: 3.7- 9.3) hli). Hauv txoj kev tshawb no, Truseltiq tau muaj kev nyab xeeb thiab zoo rau lub siab.

Lub tshuaj ua cov tshuaj ua haujlwm ntawm Truseltiq yog infigratinib, uas yog lub tswv yim tshiab, lub qhov ncauj, fibroblast kev loj hlob qhov muaj peev xwm receptor (FGFR) 1-3 kev xaiv thiab muaj zog inhibitor, nrog lub ntshiab qauv tshuaj tshiab thiab cov teebmeem pharmacological. Cov kev tshawb fawb pom tau hais tias infigratinib muaj txiaj ntsig zoo los kho kev siv tshuaj kho mob-refractory cholangiocarcinoma cov neeg mob nrog FGFR2 noob fusion thiab cov neeg muaj mob cancer urothelial siab dua nrog FGFR3 genome hloov.

Molecular qauv ntawm infigratinib

Thaum Lub Yim Hli 2020, LianBio thiab BridgeBio tau tsim tsa txoj kev sib koom tes los txhawb kev kho mob thiab kev ua lag luam hauv Suav teb thiab lwm lub khw muag khoom hauv Asia. Qhov kev sib koom tes ntawm kev sib koom tes no pib tsom mus rau ob qhov kev xaiv qog tshuaj uas tsim los ntawm BridgeBio, suav nrog xaiv FGFR inhibitor infigratinib, thiab SHP2 inhibitor BBP-398 rau kev kho cov qog ua kom los ntawm RAS thiab tyrosine kinase receptors. Cov. Daim ntawv cog lus koom tes no tseem ua rau LianBio tau txais qhov muaj cai tau ua ntej kom siv BridgeBio' s ntau tshaj 20 raj xa khoom hauv Suav teb thiab lwm cov khw muag khoom hauv Asian.

Raws li cov lus tshaj tawm los ntawm LianBio, nyob rau lub Kaum Ib Hlis 2020, lub tuam txhab tau txais kev pom zoo rau Ntu 3 PROOF cov chaw kuaj mob ntawm infigratinib hauv Suav teb rau kev kho mob ntawm cov neeg mob hauv zos lossis cov kab mob uas tsis muaj kev tiv thaiv cholangiocarcinoma nqa FGFR2 gene fusion. Thaum Lub Kaum Ob Hlis 2020, lub tuam txhab tau txais Theem 2a los soj ntsuam kev pom zoo rau infigratinib hauv Suav teb loj rau kev kho mob ntawm cov neeg mob hauv zos lossis qib siab hauv plab hnyuv lossis ua rau lub plab gastroesophageal hlaws adenocarcinoma nqa FGFR2 gene amplification.