Tsoom Fwv Teb Chaws Asmeskas FDA Tau Pom Zoo Pan-PI3K Tus Neeg Pov Hwm Paxalisib Tsis Muaj Peev Xwm Pediatric Tsis Muaj Kab Mob, Thiab Nws Qhov Ua Tau Zoo Tshaj Temozolomide (TMZ)!

Tus Thawj Tub Ceev Xwm nyob Sydney, Australia, Kazia Kev Kho Mob yog lub tuam txhab kev siv tshuaj biotechnology tsom rau oncology, mob siab rau kev tsim kho tshiab tshuaj tiv thaiv qog noj ntshav. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias Asmeskas Chaw Tswj Xyuas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) tau tso cai paxalisib (yav tas los GDC-0084) tsis tshua muaj mob kabmob (RPDD) rau kev kho mob ntawm diffuse endogenous pontine glioma (DIPG). Cov. Qhov no yog ib qhov mob uas tsis tshua muaj thiab txhoj puab heev thaum menyuam tuag, uas yog ib qho tsis muaj kev kho tau zoo thiab muaj tus neeg tuag coob heev.

Paxalisib yog Kazia' s cov neeg sib tw ua tshuaj, cov tshuaj tiv thaiv me me ntawm PI3K / AKT / mTOR txoj kev tuaj yeem hla cov ntshav-hlwb teeb meem. Nws tau raug tso cai los ntawm Roche' s Genentech thaum kawg ntawm 2016 thiab nkag mus rau Theem II cov chaw kuaj mob hauv 2018. Xyoo Lub Ob Hlis 2018, FDA kuj tau tso cai rau tus txiv neej raug xaiv yeeb tshuaj (ODD) rau paxalisib rau kev kho mob ntawm glioblastoma, uas yog feem ntau cov thiab txhoj puab heev cov thawj mob hlwb.

Tus qauv tshuaj lom neeg ntawm paxalisib-GDC-0084 (daim duab duab: selleckchem.com)

GG quot; Kev Tswj Xyuas Zaub Mov thiab Tshuaj thiab Kev Nyab Xeeb thiab Tswv Yim Tshiab" (2012) tau tsim los ntawm FDA' s RPDD phiaj xwm. RPDD tuaj yeem raug muab rau cov tshuaj no raws kev tshawb nrhiav uas feem ntau cuam tshuam cov menyuam yaus (hnub nyoog qis dua 18 xyoo) hauv Tebchaws Meskas, nrog rau kev mob tshiab tsawg dua 200,000 kis nyob rau ib xyoos, muaj mob loj lossis tuag taus. Qhov RPDD lub homphiaj yog txhawb txoj kev txhim kho cov tshuaj thiab cov neeg siv tshuaj tua kab mob rau qee yam mob hnyav thiab tuag taus kabmob los ntawm kev txhawb nqa rau kev lag luam. Hauv qhov kev ntsuas siab no, qhov tseem ceeb tshaj plaws yog FDA yuav muab Daim Ntawv Tshaj Tawm Rov Ntsuas Ua Ntej (PRV) rau tus tsim tawm thaum cov tshuaj nyob hauv kev txhim kho tau pom zoo rau cov tshuaj tshiab rau tus kab mob tsis tshua muaj menyuam yaus no.

Raws li qhov RPDD, yog tias paxalisib pom zoo rau kev kho mob ntawm DIPG, Kazia yuav tsim nyog rau" tsis tshua muaj kev saib xyuas kab mob ntsig txog tus kab mob feem ntau yog poucher (PRV)." Tus tuav PRV tuaj yeem thov kev tshuaj xyuas sai 6 lub hlis rau daim ntawv thov tshuaj tshiab xa mus rau FDA (sijhawm tshuaj xyuas tas li yog 12 lub hlis). PRV tuaj yeem muag mus rau lwm cov tuam txhab ntawm tus nqi keeb kwm ntawm US $ 68 lab rau US $ 350 lab. Rau cov chaw lag luam kws tshuaj loj npaj yuav tsim ib cov tshuaj tshiab nrog cov lag luam muaj peev xwm hnyav, rau lub hlis ntawm kev soj ntsuam kev tswj kom zoo yuav muaj kev lag luam muaj txiaj ntsig. Xyoo 2019, FDA tau muab tag nrho 5 tus kws kho mob cov menyuam hauv tsev kho mob.

Paxalisib tau txais cov ntaub ntawv zoo tshaj plaws rau kev kho mob ntawm DIPG, thiab cov ntaub ntawv kho mob ua ntej yuav tau txais nyob rau xyoo thib ob ntawm xyoo peev nyiaj xyoo 2020. Yog tias tau txais txiaj ntsig zoo, nws yuav muaj feem ntau kom tau txais PRV los ntawm FDA yav tom ntej.

Dr. James Garner, CEO ntawm Kazia, hais tias:" Txawm hais tias glioblastoma tseem yog lub hom phiaj tseem ceeb ntawm paxalisib, peb tau ua haujlwm txog kev txhim kho paxalisib los kho kev mob hlwb thaum menyuam yaus. Rau cov neeg mob kuaj mob DIPG, tam sim no tsis tau pom zoo los ntawm FDA pom zoo cov tshuaj kho muaj qhov nruab nrab lub caij nyoog muaj sia nyob kwv yees li 9.5 lub hlis tom qab kuaj pom. FDA tau pub RPDD, lees tias peb lub zog thiab kev ua tiav txog tam sim no, cia peb ua kom zoo dua paxalisib ua cov kev kho mob zoo rau DIPG. Thiab tau cog lus kom nkag siab tias paxalisib puas tuaj yeem pab kho tus kab mob nyuaj nyuaj no rau menyuam yaus."

Thaum pib lub Plaub Hlis ntawm lub xyoo no, Kazia tau tshaj tawm cov lus qhia zoo ib ntus ntawm qhov kev tshawb fawb Theem II txuas ntxiv (NCT03522298) ntsuas paxalisib hauv kev kho kab mob glioblastoma multiforme (GBM). Txoj kev tshawb no yog nqa tawm hauv cov neeg mob GBM tshiab uas tsis muaj kev tiv thaiv kab mob MGMT kev tshaj tawm, thiab yog kev soj ntsuam kev nyab xeeb ntawm paxalisib ua kev kho mob tom qab cov neeg mob tau txais kev phais ntau tshaj plaws thiab temozolomide (TMZ) ua ke nrog kev kho hluav taws xob thiab kev siv tshuaj kho kom zoo, kev tiv thaiv, kev tiv thaiv zoo II koob tshuaj (RP2D), pharmacokinetics (PK) thiab cov haujlwm hauv chaw soj ntsuam. TMZ tam sim no tus qauv kev kho mob rau GBM.

Cov txiaj ntsig tau pom tias: (1) Qhov nruab nrab ntawm kev muaj sia nyob (OS) ntawm kev kho mob paxalisib yog 17.7 lub hlis, uas sawv cev rau lub chaw muaj mob tseem ceeb hauv lub neej piv nrog kev kho mob tam sim no TMZ-cuam tshuam txog 12.7 lub hlis. (2) Qhov nruab nrab ntawm kev vam meej-tsis muaj sia nyob (PFS) ntawm kev kho mob paxalisib yog 8,5 lub hlis, uas sawv cev rau qhov txiaj ntsig zoo dua piv nrog cov qauv kev saib xyuas tam sim no TMZ ntawm 5.3 lub hlis. (3) Cov neeg mob uas tau txais kev kho mob ntev tshaj plaws yuav tsis muaj kab mob nyob hauv 19 lub hlis tom qab kuaj pom. (4) Ib nrab ntawm cov neeg mob sau npe tseem tau txais kev kho mob paxalisib. Raws li kev tshawb fawb txuas mus ntxiv, cov ntaub ntawv OS thiab PFS yuav txhim kho ntxiv.

Cov ntaub ntawv ntxiv ntawm txoj kev tshawb no yuav tsum tshaj tawm nyob rau xyoo thib ob ntawm xyoo 2020, thiab cov ntaub ntawv kawg tau cia siab tshaj tawm thawj ib nrab ntawm kev siv nyiaj xyoo 2021. Rau txhua yam tshuaj tshiab anticancer," tus qauv kub" yog lub peev xwm ua kom ntev lub neej-qhov no yog lub hom phiaj nyuaj tshwj xeeb hauv cov kab mob xws li glioblastoma (GBM). Cov ntaub ntawv tshiab no tau muab thawj qhov pov thawj hauv tsev kho mob uas paxalisib muaj qhov ua tau kom ua tiav lub hom phiaj no hauv cov neeg mob nyuaj.

Rau ntau tshaj li ob xyoo lawm, cov neeg mob tshiab uas pom tias muaj tus mob glioblastoma tsis tau txais kev noj tshuaj tshiab. Paxalisib tau nrawm dhau los ua ib txoj kev sib tw uas muaj peev xwm tshaj plaws hauv kev sib tw thoob ntiaj teb rau cov kab mob nyuaj no.