Txoj Kev Kho Mob Peb Leeg Trikafta Theem III Ua Tau Zoo, Nrog Muag Ntawm 8.379 Billion US Dollars Hauv 2026!

Vertex Tshuaj yog lub ntiaj teb ua thawj coj hauv kev kho mob cystic fibrosis (CF). Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias thoob ntiaj teb Phase III kawm (Kev Kawm 445-104) ntsuas qhov kev kho peb zaug Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor thiab ivacaftor) tau mus txog nws thawj qhov chaw kawg thiab txhua qhov kev ua tiav theem ob.

Qhov no yog randomized, ob-dig muag, ua ke-pab pawg Phase III kawm txhawm rau ntsuas qhov ua tau zoo thiab kev nyab xeeb ntawm Trikafta hauv CF cov neeg mob hnub nyoog 12 xyoos thiab laus dua, tshwj xeeb: muaj cov cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene Ib F508del hloov pauv thiab ib qho hloov gated (F / G), lossis ib qho F508del hloov pauv thiab ib qho kev hloov pauv muaj nuj nqi (F / RF) hauv CF cov neeg mob.

Hauv txoj kev tshawb no, txhua tus neeg mob nkag mus rau 4 lub lis piam cov hlau lead-sijhawm thiab tau txais kev kho mob ivacaftor lossis tezacaftor / ivacaftor. Tom qab lub sijhawm coj-nyob rau hauv, cov neeg mob tau qog lub luag haujlwm kom tau txais Trikafta lossis tseem tau txais lawv yav dhau los ivacaftor lossis tezacaftor / ivacaftor rau 8 lub lis piam ntawm kev kho mob. Lub hauv paus tus nqi ntsuas yog ntsuas thaum kawg ntawm cov hlau lead-hauv lub sijhawm thiab ua ntej pib lub sijhawm 8 lub lis piam kev kho mob. Hauv kev tshawb nrhiav, tag nrho ntawm 132 tus neeg mob tau txais kev kho mob Trikafta, thiab 126 cov neeg mob tau txais kev kho mob ivacaftor lossis tezacaftor / ivacaftor hauv pawg tswj hwm. Qhov kawg ntawm qhov xaus yog: qhov feem pua ​​pauv ntawm cov kwv yees yuam kev nrawm nyob hauv ib thib ob (ppFEV1) los ntawm kev soj ntsuam hauv lub hauv paus mus rau 8 lub lim tiam ntawm kev kho mob.

Cov txiaj ntsig tau pom tias txoj kev tshawb no mus txog qhov kawg: tom qab 8 lub lim tiam ntawm kev kho, qhov nruab nrab tsis txhim kho nyob rau hauv ppFEV1 hauv Trikafta pab pawg los ntawm lub hauv paus tau tshawb pom los ntawm ist3.7 feem pua ​​cov ntsiab lus (p< 0.0001).="" ntxiv="" rau,="" txoj="" kev="" tshawb="" no="" kuj="" tau="" mus="" txog="" txhua="" qhov="" kawg="" kev="" ua="" tiav,="" suav="" nrog:="" raws="" li="" kev="" txiav="" txim="" ntawm="" qib="" ntsuas,="" qhov="" nruab="" nrab="" tsis="" hloov="" pauv="" hws="" chloride="" nyob="" hauv="" pawg="" trikafta="" los="" ntawm="" kev="" soj="" ntsuam="" hauv="" lub="" lis="" piam="" 8="" yog="" -22.3mmol="" l="" (p="" gg)="" lt;="" 0.0001),="" qhov="" nruab="" nrab="" hloov="" ntawm="" ppfev1="" nruab="" nrab="" ntawm="" pawg="" yog="" .53.5="" feem="" pua="" ​​cov="" ntsiab="" lus="">< 0.0001),="" kev="" hloov="" pauv="" hws="" chloride="" cov="" ntsiab="" lus="" ntawm="" pawg="" trikafta="" thiab="" pawg="" tswj="" tau="" txais="" ivacaftor="" lossis="" tezacaftor="" ivacaftor="" yog="" -23.1="" mmol="" l=""><>

Feem ntau, cov ntaub ntawv kev nyab xeeb zoo ib yam li cov uas tau pom hauv Trikafta' s txoj cai kawm qib III, thiab cov kev tswj hwm feem ntau zoo rau lub siab. Feem ntau cov xwm txheej tsis zoo yog cov me los sis hnyav. Hauv kev tshawb nrhiav, qhov xwm txheej tshwm sim ntau tshaj plaws uas tau tshwm sim hauv ≥15% ntawm cov neeg mob tau mob taub hau. Qhov xwm txheej ntawm qhov tshwm sim tsis zoo yog 3.8% (n=5) hauv pawg Trikafta thiab 8.7% hauv pawg tswj tau txais ivacaftor lossis tezacftor / ivacaftor (n=11). Hauv txoj kev tshawb nrhiav, 2 tus neeg mob noj cov tshuaj ivacaftor lossis tezacftor / ivacaftor, thiab 1 tus neeg mob noj Trikafta nres kev kho vim tias muaj qhov tshwm sim tsis zoo.

Txoj kev kawm no yog kev cog lus tom qab tau tshaj tawm hauv Asmeskas, thiab cov txiaj ntsig ntawm qhov kev tshawb fawb yuav xa mus rau Asmeskas Chaw Tswj Xyuas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA). Hauv Tebchaws Meskas, Trikafta tau txais kev pom zoo rau kev siv hauv CF cov neeg mob years12 xyoos uas muaj tsawg kawg ib F508del hloov pauv hauv CFTR caj, tshwj xeeb: cov neeg mob nrog ib qho F508del hloov thiab ib qho kev hloov pauv tsawg, lossis ob tug F508del Cov neeg mob uas muaj kev hloov pauv Cov.

Thaum Lub Rau Hli xyoo no, European Pawg Neeg Saib Xyuas Tshuaj (EMA) Pawg Neeg Saib Xyuas Cov Khoom Siv Tshuaj rau Cov Neeg Siv (CHMP) tau tshaj tawm cov lus pom zoo hais txog kev pom zoo los ntawm Trikafta. Tam sim no, cov tshuaj tab tom tshuaj xyuas los ntawm European Commission (EC). Yog tias pom zoo, Trikafta yuav yog thawj zaug kev kho mob triple nyob hauv Europe rau tus neeg mob CF ≥12 xyoos, nrog rau ib qho F508del hloov pauv thiab ib qho kev hloov pauv me me (F / MF), lossis ob lub F508del hloov pauv. Cov txiaj ntsig tau los ntawm kev kawm 445-104 tseem yuav muab xa mus rau EMA los txhawb qhov kev nthuav dav ntawm qhov muaj peev xwm taw qhia rau EU daim ntawv lo. Cov txiaj ntsig tiav ntawm txoj kev tshawb no yuav tshaj tawm ntawm kev sablaj tshuaj tom ntej.

Carmen Bozic, Tus Thawj Saib Xyuas Kev Noj Qab Haus Huv ntawm Vertex thiab Thawj Coj Tus Thawj Coj ntawm Kev Tsim Yeeb Tshuaj thiab Kev Kho Mob Hauv Ntiaj Teb, tau hais tias:" muaj CFTR modulators. Trikafta muab cov txiaj ntsig tseem ceeb thiab ntxiv cov pov thawj muaj zog los txhawb cov txiaj ntsig kev kho mob ntawm cov tshuaj rau CF cov neeg mob nrog tsawg kawg ib F508del hloov. Peb cia siab tias yuav xa cov ntaub ntawv no mus rau EMA los txhawb qhov peev xwm ntawm EU daim ntawv lo tom qab kev pom zoo thawj nthuav tawm cov cim."

Cystic fibrosis (CF) yog ib hom mob muaj tsawg, lub neej muaj sia luv luv uas cuam tshuam rau kwv yees li 75,000 tus neeg thoob ntiaj teb. CF yog ib qho kev tawm tsam, muaj ntau hom kab mob uas cuam tshuam rau lub ntsws, daim siab, lub plab zom mov, kev mob ntshav, hws qog, kab mob, thiab kab mob. Tus mob CF yog tshwm sim los ntawm qee qhov kev hloov pauv hauv CFTR cov noob uas ua rau CFTR protein ua haujlwm tsis zoo los yog muaj kev tshem tawm. Cov menyuam yaus yuav tsum tau txais ob caj muaj mob ua CFTR (ib qho rau ib tus niam txiv) txhawm rau txhim kho CF.

Txawm hais tias muaj ntau yam sib txawv ntawm CFTR kev sib hloov uas tuaj yeem ua tus kabmob, feem ntau tus neeg mob CF muaj tsawg kawg ib F508del hloov tau. Cov kev hloov tau tuaj yeem txiav txim siab los ntawm kev kuaj keeb kwm lossis keeb kwm genotyping. CFTR protein feem ntau tswj kev thauj mus los hauv ion ntawm tes cell, thiab cov noob hloov tuaj yeem ua rau kev rhuav tshem lossis ploj ntawm txoj haujlwm ntawm cov khoom protein. Thaum cov thauj ion nyob rau hauv lub cell cell cuam tshuam, viscosity ntawm mucus txheej rau qee yam kabmob yuav tuab. Ib qho ntawm cov ua haujlwm tseem ceeb ntawm tus kabmob yog kev tsub zuj zuj ntawm cov hnoos qeev hauv lub ntsws ua pa, uas ua rau ua pa nyuaj, mob ntsws ntev, thiab ua rau mob ntsws ua rau lub siab, thaum kawg ua rau tuag. Lub hnub nyoog nruab nrab ntawm kev tuag rau tus neeg mob CF yog nyob rau lawv lub sijhawm thaum ntxov 30s.

Tam sim no, Vertex tau tsim tawm ntau cov tshuaj CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) thiab Symkevi / Symdeko (tezacaftor / ivacaftor) cov tshuaj peb no tuaj yeem kho txog 40,000 cov neeg mob thoob ntiaj teb, suav txog kwv yees li 50% ntawm txhua tus neeg mob CF Cov. Txoj kev kho tshiab triple Trikafta tuaj yeem nthuav dav kev kho mob ntau npaum li 90% ntawm CF cov neeg mob thoob ntiaj teb.

Lub Rau Hli xyoo no, lub chaw muag tshuaj tshawb xyuas kev lag luam EvaluatePhamra tau tshaj tawm cov lus tshaj tawm tias Trikafta yuav dhau los ua ib qho ntawm' s zoo tshaj plaws muag tshuaj TOP10 nyob rau hauv 2026, nrog kev muag khoom tau nce mus txog 8.739 txhiab nyiaj daus las US, thiab kev sib xyaw txhua xyoo nce. ntawm 54.3% thaum 2019-2026. Cov.