FDA tau muab Daim Ntawv Pom Zoo Tshiab Liposomal Anthracycline Annamycin Orphan Tshuaj Npe: Kho Mob Mos Cov Ntaub So!

Moleculin Biotech yog lub tuam txhab kev kho mob-qib biopharmaceutical tsom rau kev txhim kho ntawm cov tshuaj tiv thaiv oncology ntau ntxiv rau kev kho cov qog ua haujlwm zoo. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias Asmeskas Chaw Tswj Xyuas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) tau tso cai rau Annamycin Orphan Drug Designation (ODD) rau kev kho mob ntawm cov nqaij mos sarcoma (STS). Yav dhau los, FDA tau tso cai rau Annamycin Lub Chaw Kho Mob Yeeb Tshuaj Kho Mob (ODD) thiab Chaw Tsim Kho Kom Nrawm (FTD) rau kev kho mob lossis rov ua rau muaj AML.

Moleculin tau tshaj tawm tsis ntev los no tias FDA tau pom zoo rau Annamycin' s Daim Ntawv Thov Kev Tshawb Xyuas Tshuaj Tshiab (IND), tso cai rau Moleculin pib qib 1b / 2 kuaj mob hauv Tebchaws Meskas rau cov neeg mob STS uas tau hloov mus rau lub ntsws tom qab thawj kab kev kho mob. Cov hauv paus ntsiab lus ntawm cov chaw kuaj mob muaj xws li cov ntaub ntawv tsis ntev los no ntawm cov tsiaj, nrog rau cov ntaub ntawv los ntawm American Association for Cancer Research (AACR) lub rooj sib tham txhua xyoo muaj nyob rau lub Rau Hli 22-24, 2020, thiab cov ntaub ntawv los ntawm ib lub chaw kuaj ywj siab tshaj tawm thaum Lub Kaum Hli 21, 2020 Cov ntaub ntawv no qhia tias kev tsub zuj zus ntawm Annamycin hauv lub ntsws yog 6-34 npaug ntawm doxorubicin, lub ntsiab ntawm thawj kab tshuaj tua kab mob rau STS. Tsis tas li ntawd, cov ntaub ntawv soj ntsuam qhia tau tias kev siv Annamycin tsis muaj cardiotoxicity thiab muaj lub peev xwm los kov yeej cov tshuab ntawm multidrug tsis kam. Ob qhov no feem ntau muaj kev kho mob rau kev nkag siab anthracyclines (suav nrog doxorubicin) hauv STS. Hauv cov ntsiab lus, cov xwm txheej no qhia tau tias Annamycin tuaj yeem sawv cev ib qho kev kho mob tseem ceeb uas tuaj yeem pab daws cov kev tsis txaus ntseeg ntawm cov neeg mob uas muaj STS ntsws metastases.

Walter Klemp, Tus Thawj Coj thiab Tus Thawj Coj ntawm Moleculin, tau hais tias:" Nov yog Annamycin' s thib ob yog chaw tu menyuam yaus muaj npe tshuaj. Yav dhau los tau tso cai rau tus tub ntxhais hluas kev tsim yeeb tshuaj rau kev kho mob rov qab lossis rov huam dua tuaj yeem kho cov leeg ntshav muaj keeb. Peb ntseeg qhov no Txuas ntxiv Qhia tias qhov dav ntawm peb qhov kav dej muab peb' ntau qhov kev txhaj tshuaj', uas muab ntau lub sijhawm rau tsim cov tswv cuab tus nqi."

Molecular qauv ntawm annamycin (duab los ntawm: chemdrug)

Annamycin yog lub cim tshiab ntawm anthracyclines (Anthracycline), uas yuav luag tsis muaj cardiotoxicity thiab tuaj yeem zam qhov kev tiv thaiv multidrug. Nws muaj peev xwm ua tau zoo ntawm AML cell kab thiab tau qhia txoj kev ua tau zoo rau kev kho cov neeg mob uas kev kho mob tau ua tsis tiav. Cov. Tam sim no, Annamycin tab tom npaj kho qhov mob ntawm cov neeg mob rov qab lossis rov ua kom zoo li AML.

Rau ntau dua 50 xyoo, tshuaj tiv thaiv anthracyclines tau ua lub hauv paus ntawm AML txoj kev kho mob. Lawv tau ua ke nrog lwm cov tshuaj kho mob hu ua cytarabine. Kev sib xyaw ua ke no feem ntau hu ua" 7 +3 induction txoj kev kho", lub hom phiaj uas yog txhawm rau ua kom tau txais kev zam txim kom tau txais kev hloov pob txha txaus. Tam sim no, cov kev xaiv mus sij hawm ntev rau feem ntau ntawm cov neeg mob AML yog hloov hlwb pob txha, uas tau muaj kev vam meej hauv ntau tus neeg mob. Txawm li cas los xij, txhawm rau txhawm rau tsim nyog los hloov cov pob txha hloov pob txha, cov neeg mob yuav tsum xub ua tiav los ntawm kev kho induction. Hmoov tsis zoo, kev siv tshuaj induction tam sim no tsuas zoo rau txog 20 % ntawm cov neeg mob.

Doxorubicin (doxorubicin) yog ib qho ntawm cov tshuaj anthracycline tseem ceeb uas siv rau kev kho mob induction kho cov neeg mob leukemia. Raws li kev tshaj tawm, cov tshuaj' s txhua xyoo cov nyiaj tau los ntau dua 700 lab Asmeskas las. Txawm hais tias pom zoo anthracyclines (xws li doxorubicin) yog qhov tseem ceeb heev thiab muaj kev ua tiav, lawv txhua tus mob cardiotoxic, uas tuaj yeem ua rau lub plawv puas thiab txwv qhov koob. Ntxiv mus, kho cov qog hlwb feem ntau muaj lossis txhim kho kev tawm tsam ntawm thawj-kab tshuaj tiv thaiv kab mob, feem ntau dhau los ntawm kev sib" multidrug tsis kam" txhawm rau tshem tawm cov anthracyclines tam sim no thiab txwv kev ua haujlwm ntawm kev kho. Yog li, rau feem coob ntawm cov neeg mob, tseem tsis tau muaj txoj kev kho kom zoo, thiab feem ntau cov neeg mob yuav tuag sai sai ntawm cov ntshav qog ntshav.

Annamycin muaj lub sijhawm los ua tag nrho kev hloov pauv tshuaj yeeb tshuaj hauv qhov no. Cov tshuaj yog cov cim tshwj xeeb, kev tsim kho tshiab liposome tsim cov tshuaj tiv thaiv anthracyclines (tseem hu ua" L-Annamycin" hauv cov ntawv nyeem), tsim kom tshem tawm cardiotoxicity thiab zam qhov nquag swb ntawm qhov pom zoo anthracyclines. Tshuaj tiv thaiv mechanism. Hauv cov tsiaj ua qauv rau kev sim tshuaj cardiotoxicity, Annamycin tau pov thawj tias tsis yog-cardiotoxic. Hauv tib neeg cov kev soj ntsuam sim tsom rau cov ntshav qog ntshav, cov tshuaj pom tias pom qhov tsis haum tshuaj lom ntau dua li doxorubicin (lub ntsiab ntawm thawj cov kab anthracene siv rau kev kho induction). Ib qho ntawm cov tshuaj cyclic) feem ntau ntsib ntau qhov tsis muaj tshuaj lom.

Yav dhau los, Annamycin tau raug kuaj hauv 6 qhov chaw kuaj mob thiab 114 tus neeg mob, suav nrog 2 qhov chaw kuaj mob tsom mus rau mob ntshav txhawm rau kho cov neeg mob uas rov huam mob los yog rov zoo li thawj cov kev kho mob. Hauv cov kev tshawb fawb no, tau qhia me ntsis lossis tsis muaj kev mob plawv li cas. Cov. Tam sim no, Annamycin tab tom kho theem I / II rau kev kho mob ntawm AML hauv Tebchaws Meskas thiab Europe.