EU pom zoo Cov Symkevi Thiab Kalydeco Cov Haujlwm Sib Koom Tes rau Cov Menyuam Hnub Nyoog 6-11!

Cov Tshuaj Ua Lag Luam Vertex yog lub ntiaj teb ua thawj coj hauv kev kho mob cystic fibrosis (CF). Tsis ntev los no tshaj tawm tias cov tuam txhab tshaj tawm tias Cov European Commission (EC) tau pom zoo nthuav cov Symkevi (tezacaftor / ivacaftor) thiab Kalydeco(ivacaftor)cov tshuaj sib xyaw ua ke daim ntawv lo rau kev kho mob ntawm cov menyuam yaus cystic fibrosis (CF) hnub nyoog 6-11 xyoo, tshwj xeeb Hauv CFTR gene: (1) cov neeg mob nrog 2 daim ntawv F508del hloov; (2) 1 daim ntawv hloov ntawm F508del hloov pauv thiab 1 daim ntawv hloov ntawm 14 qhov kev hloov pauv uas tuaj yeem ua rau cov haujlwm CFTR uas tseem tshuav Ib qho kev hloov pauv (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H , 2789+5G → A, 3272-26A → G, 3849+10kbC → T). Hauv Tebchaws Europe, kev sib txuas ua ke ntawm Symkevi thiab Kalydeco yav dhau los tau pom zoo rau kev kho mob rau CF cov neeg mob ≥12 xyoo uas muaj tib yam kev hloov pauv hais saum toj no.

Nrog rau kev pom zoo kawg no, kev kho ua ke ntawm Symkevi thiab Kalydeco yuav muab cov kev kho mob tshiab rau tus neeg mob CF nrog homozygous hloov pauv hauv F508del. Rau cov neeg mob uas muaj ib daim qauv ntawm F508del hloov pauv thiab ib qho ntawm 14 qhov tseem ua haujlwm hloov pauv, kev sib koom ua ke yuav muab cov tshuaj nkaus xwb los kho sab hauv CF tus neeg mob hauv pab pawg hnub nyoog no (6-11 xyoo).

Hauv Tebchaws Meskas, kev sib xyaw ntawm tezacaftor / ivacaftor thiabivacaftor(kev lag luam hauv cov lag luam muaj npe "Symdeko) tau pom zoo thaum lub Ob Hlis 2018 rau CF cov neeg mob ≥12 xyoos, thiab tau pom zoo rau lub Rau Hli 2019 kom nthuav dav cov neeg siv rau cov neeg mob CF-6-xyoo-CF tus me nyuam.

Reshma Kewalramani, MD, Thawj Tswj Hwm thiab CEO ntawm Vertex, tau hais tias:" Los ntawm kev pom zoo no, cov menyuam hnub nyoog 6-11 xyoo nyob hauv Europe uas muaj kev cuam tshuam ntau tshaj F508del yuav muaj txoj kev npaj kho tshiab thiab coj qee yam tsis paub hloov mus. Thawj thawj zaug, cov menyuam yuav muaj ib txoj kev npaj khomob los daws lub hauv paus rau lawv tus CF. Kev pom zoo niaj hnub no ua rau peb los ze zog rau lub hom phiaj ntawm kev muab tshuaj rau txhua tus neeg mob CF."

Lub Symkevi thiab Kalydeco kev sib xyaw ua ke yuav kho tau tam sim ntawd rau cov neeg mob tsim nyog nyob rau hauv lub teb chaws Yelemees thiab yuav muaj sai sai rau cov neeg mob hauv cov teb chaws uas tau kos npe rau kev pom zoo them nyiaj rov qab ntev nrog Vertex, suav nrog Tebchaws Askiv, Denmark thiab Republic of Ireland. Hauv txhua lub tebchaws, Vertex yuav koom tes nrog European cov koomhaum kev tswj hwm kom ntseeg tau tias cov neeg mob tsim nyog tau txais kev kho mob.

Tus mob CF yog ib hom kab mob tsis tshua muaj tshwm sim los ntawm kev hloov pauv CFTR uas ua rau CFTR protein ua haujlwm tsis zoo los yog tshem tawm. Tus kab mob muaj feem cuam tshuam rau thaj tsam li ntawm 75,000 tus neeg hauv North America, Europe thiab Australia. Tam sim no, muaj txog 2,000 CFTR kev hloov pauv tau tshawb pom, ntawm cov F508del hloov pauv yog qhov ua rau muaj tus kabmob CF feem ntau, suav txog li 45% ntawm tag nrho cov neeg mob. CFTR protein feem ntau tswj kev thauj mus los ion hauv cov cell membrane, thiab cov noob hloov tau tuaj yeem ua rau kev rhuav tshem lossis ploj ntawm txoj haujlwm ntawm cov khoom protein. Thaum cov thauj ion mus rau hauv lub cell cell cuam tshuam, viscosity ntawm hnoos qeev ntawm qee cov kabmob yuav ua hnyav dua. Ib qho ntawm cov haujlwm tseem ceeb ntawm tus kabmob no yog kev txuam nrog cov hnoos qeev hauv lub ntsws ua pa, uas tuaj yeem ua rau ua pa nyuaj thiab rov ua mob, uas tuaj yeem ua rau tuag taus. Lub hnub nyoog muaj txog 20 xyoo.

Qee qhov kev hloov pauv tuaj yeem ua rau CFTR protein tsis ua tiav lossis muab tais rau hauv lub cell, thiab feem ntau tsis tuaj yeem ncav cuag lub ntsej muag ntawm tes. Symdeko' s kws tshuaj yog tezacaftor thiab ivacaftor, ntawm uas tezacaftor lub hom phiaj los daws qhov kev tsis xws luag hauv kev thauj mus los thiab kev ua cov protein CFTR uas hloov mus ntxiv kom nws tuaj yeem ncav cuag lub ntsej muag ntawm tes; ivacaftor tuaj yeem nce lub sijhawm uas CFTR protein channel tseem qhib rau ntawm lub cell daim nyias nyias thiab ntxiv txhim kho nws txoj haujlwm.

Raws li tam sim no, Vertex tau teev tseg 4 tshuaj CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor thiab ivacaftor), Trikafta / Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor thiab ivacaftor), thawj 3 tshuaj nws tuaj yeem kho txog 40,000 tus neeg mob thoob ntiaj teb, suav txog kwv yees li 50,000 tus neeg mob thoob plaws ntiaj teb Cov neeg mob CF. Txoj kev kho tshiab pom zoo Triple Trikafta / Kaftrio tuaj yeem nthuav dav kev kho mob kom txog li 90% ntawm CF cov neeg mob thoob ntiaj teb.

Lub Rau Hli xyoo no, lub chaw muag tshuaj tshawb xyuas kev lag luam EvaluatePhamra tau tshaj tawm cov lus tshaj tawm tias Trikafta / Kaftrio yuav dhau los ua ib qho ntawm' s zoo tshaj plaws muag tshuaj TOP10 nyob rau hauv 2026, nrog kev muag khoom tau nce mus txog 8.739 txhiab nyiaj daus las US, thiab ib qho kev sib txuam zoo heev kev loj hlob txhua xyoo nyob rau xyoo 2019-2026. 54.3%.