Terlipressin Tseem Muaj Kev Soj Ntsuam Hauv Tebchaws Meskas Kom Rov Qab Los Hloov Qhov Kev Tsis Ua Raws Lub Qog Ua Raum!

Mallinckrodt yog lub tuam txhab kev tshaj lij thoob ntiaj teb kev ua haujlwm hauv tebchaws United Kingdom. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias Asmeskas Chaw Tswj Xyuas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) tau lees txais daim ntawv thov tshuaj tshiab (NDA) rau terlipressin, uas yog siv los kho hom 1 hepatorenal syndrome (HRS-1). Thaum Lub Peb Hlis 17 lub xyoo no, lub tuam txhab tshaj tawm tias nws tau ua tiav cov ntawv xa tawm ntawm terlipressin NDA. Lub FDA tau xaiv lub chaw them nyiaj siv tshuaj siv (PDUFA) hom phiaj hnub lub Cuaj Hli 12, 2020.

Yog tias tau txais kev pom zoo, terlipressin yuav yog thawj cov tshuaj kho mob rau tus neeg mob HRS-1 cov neeg laus hauv Tebchaws Meskas. Yav dhau los, FDA tau tso cai rau terlipressin ceev ceev cov peev xwm (FTD) thiab cov menyuam yaus muaj peev xwm ua yeeb tshuaj (ODD).

Hepatorenal syndrome (HRS) yog ib qho kev mob nyhav uas tshwm sim rau cov neeg mob siab mob siab xws li mob qog nrog ascites, mob rau daim siab, thiab lub siab ua mob rau daim siab. Hepatorenal syndrome hom 1 (HRS-1) yog mob tuag tes tuag taw mob hnyav uas ua rau lub raum mob sai sai rau cov neeg mob uas ua lub siab. Yog tias tsis kho, qhov nruab nrab muaj sia nyob ntawm tus kab mob yog li 2 lub lis piam Tus neeg tuag coob dua 80% hauv 3 hlis. Hauv Tebchaws Meskas, HRS-1 cuam tshuam txog 30,000 txog 40,000 tus neeg mob txhua xyoo, thiab tam sim no tsis pom muaj kev pom zoo tshuaj kho mob rau HRS-1.

Terlipressin yog ib qho muaj zog vasopressin analog, uas xaiv yam ua haujlwm ntawm V1 receptor ntawm cov leeg nqaij mos ntawm cov hlab ntsha me. Hauv Tebchaws Meskas thiab Canada, cov tshuaj muaj tau siv rau kev kho mob ntawm HRS-1. Sab nraum Tebchaws Asmeskas thiab Canada, terlipressin tau pom zoo rau kev siv.

Terlipressin tshuaj lom neeg cov txheej txheem tshuaj (Yees duab qhov chaw: medchemexpress.cn)

Cov tshuaj NDA yog nyob ntawm ib feem ntawm cov txiaj ntsig ntawm Theem III CONFIRM sim (NCT02770716). Qhov no yog qhov kev kawm loj tshaj plaws (n=300) puas tau ua rau HR-1 cov neeg mob, thiab nws yog qhov tshwm sim ntawm kev tsim kho terlipressin rau Asmeskas thiab Canada rau 17 xyoo. Cov ntsiab lus ntawm kev tshawb fawb tau tshaj tawm xyoo 2019 Asmeskas Lub Koom Haum rau Kev Tshawb Fawb ntawm Cov Kab Mob Mob Siab (AASLD) lub rooj sib tham txhua xyoo. Piv nrog cov tshuaj placebo + albumin kho pawg, cov pab pawg terlipressin kho tau thim rov qab ua rau lub raum ua kom tsis zoo, muaj kev kho kom ntev mus, thiab kev kho lub raum thaum ntxov (RRT) Cov kev xav tau tsawg dua.

Lub rooj sib tham ntawm CONFIRM tau siv cov kev cai nruj kom txhais tau HRS-1. Cov txiaj ntsig tau pom tias piv nrog cov placebo + albumin kho pab pawg, muaj cov lus qhia pom feem pua ​​ntawm cov neeg mob hauv terlipressin + albumin kho pab pawg uas tau ua tiav cov lus qhia HRS rov ua haujlwm (VHRSR). Lub ntsiab lus xaus qhov xaus (29.1% vs 15.8%, p=0.012). VHRSR tau txhais tias: 2 sib law liag cov creatinine [SCr] qhov tseem ceeb ≤ 1.5mg / dL, tsawg kawg 2 teev sib cais ua ntej hnub 14 lossis ua ntej tawm, tom qab SCr ≤ 1.5mg / dL zaum ob, qhov raug yog muaj lub raum hloov kev kho mob [RRT], muaj sia nyob tsawg kawg 10 hnub.

Tsis tas li, terlipressin tseem qhia tau qhov zoo hauv plaub qhov kev qhia ua ntej theem kawg ntawm txoj kev tshawb no, suav nrog: (1) HRS rov qab, txhais tias SCr ≤ 1.5 mg / dL ua ntej hnub 14 lossis ua ntej tso tawm (tus neeg mob sib piv: 36.2% vs 16.8% , p< 0.001).="" (2)="" txau="" siab="" tswj="" hwm="" hrs="" rov="" qab,="" txhais="" tias="" yog="" tswj="" hwm="" reversal="" tsis="" pub="" dhau="" 30="" hnub="" yam="" tsis="" muaj="" rrt="" kev="" lim="" ntshav="" (tus="" neeg="" mob="" tus="" qauv:="" 31.7%="" vs="" 15.8%,="">< 0.003).="" (3)="" hrs="" thim="" rov="" qab="" nyob="" rau="" hauv="" pawg="" me="" ntawm="" cov="" kab="" mob="" rov="" qab="" cov="" leeg="" mob="" (sirs)="" (tus="" lej="" ntawm="" cov="" neeg="" mob:="" 33.3%="" vs="" 6.3%,="">< 0.001).="" (4)="" ua="" ntej="" 30="" hnub,="" paub="" meej="" tias="" kev="" thim="" rov="" qab="" ntawm="" hrs="" tsis="" muaj="" kev="" rov="" qab="" los="" ntawm="" hrs="" (feem="" ntawm="" cov="" neeg="" mob:="" 24.1%="" vs="" 15.8%,="" p="">

Hais txog kev nyab xeeb, kev ua tsis zoo (AE) tau zoo sib xws hauv 2 pab pawg. 65% (n=130) ntawm cov neeg mob hauv pawg kho mob terlipressin muaj cov kev mob tshwm sim hnyav thiab 60.6% (n=60) hauv pawg placebo. Cov teeb meem tshwm sim loj tshaj plaws muaj xws li ua tsis taus pa (10% vs 3%) thiab mob plab (5% vs 1%).

Mallinckrodt Tus Lwm Thawj Coj Thawj Coj thiab Tus Thawj Coj Saib Xyuas Kev Noj Tshawb Fawb Steven Romano, MD, tau hais tias:" Peb zoo siab tias FDA tau lees txais peb daim ntawv thov kev siv tshuaj tshiab (NDA), uas yog lub sijhawm tseem ceeb hauv peb qhov kev tsim kho terlipressin kev kho mob thiab yuav hais txog cov kev xav tau ntau ntawm cov kws kho mob, cov neeg mob no muaj kev xaiv tsawg dhau los kho. Peb cia siab tias yuav koom tes nrog lub chaw haujlwm thaum soj ntsuam FDA ntawm peb NDA." (Bioon.com)

qhov chaw:Mallinckrodt tshaj tawm US Cov Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) Ua Kev Pom Zoo Tshiab Tshuajappkev mob siab rau Terlipressin rau Kev Kho Tus Mob Hepatorenal Hom 1 (HRS-1)