Takeda Takhzyro Thov Rau Npe Hauv Nyiv: Kho Tus Neeg Mob ≥12 Xyoo Los Tiv Thaiv HAE Tawm Tsam!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) tsis ntev los no tshaj tawm tias nws tau xa Daim Ntawv Thov Tshuaj Tshiab (NDA) mus rau Nyij Pooj Tsoom Fwv Saib Xyuas Kev Noj Qab Haus Huv, Kev Ua Haujlwm thiab Kev Noj Qab Haus Huv (MHLW) kom nrhiav kev pom zoo ntawm Takhzyro (lanadelumab) subcutaneous txhaj tshuaj rau kev muaj mob rau kev mob caj dab (HAE) uas muaj hnub nyoog ≥ 12 xyoo. Cov neeg mob, tiv thaiv kev qaug dab peg.

Nyiv kev tswj hwm kev xa tawm yuav raug tshuaj xyuas los ntawm Lub Chaw Muag Tshuaj thiab Chaw Kho Mob Khoom Siv (PMDA) ntawm Nyij Pooj. Tom qab kuaj xyuas tiav, PMDA yuav xa cov lus ceeb toom mus rau Nyiv Ministry of Health, Labour thiab Welfare (MHLW) rau nws qhov kev txiav txim siab zaum kawg. Yog tias tau txais kev pom zoo, Takhzyro yuav muab rau cov neeg mob Nyij Pooj ua cov koob txhaj ua ntej.

Takhzyro tau pom zoo thawj zaug hauv 2018 thiab yog thawj lub monoclonal antibody tau pom zoo rau kho HAE. Cov tshuaj yog qhov tsim nyog rau kev tiv thaiv kev tawm tsam hauv cov neeg mob HAE 12 xyoos thiab laus dua. Txog tam sim no, Takhzyro tau teev npe nyob hauv ntau dua 20 lub teb chaws thoob ntiaj teb, thiab txuas ntxiv xa cov ntawv thov npe thoob ntiaj teb.

Takhzyro yog cov tshuaj tiv thaiv kab mob monoclonal tib neeg uas tshwj xeeb khi rau thiab thaiv qhov kev ua si ntawm ntshav kallikrein. Cov tshuaj yog tsim hauv Suav hamster ovary hlwb (CHO) siv qhov siv DNA thev naus laus zis. Takhzyro raug tswj hwm los ntawm kev txhaj tshuaj subcutaneous thiab muaj ib nrab-lub neej ntawm 14 hnub hauv tus neeg mob HAE. Tom qab kev cob qhia los ntawm cov kws kho mob, nws tuaj yeem tswj hwm los ntawm tus neeg mob nws tus kheej lossis los ntawm cov neeg ua haujlwm tu mob. Qhov kev txhaj tshuaj tuaj yeem ua tiav hauv 1 feeb lossis tsawg dua. Hais txog kev siv tshuaj, kev pom zoo pib siv ntawm Takhzyro yog 300 mg rau txhua 2 asthiv. Hauv cov neeg mob tau txais kev kho mob nrog cov kab mob zoo uas tswj tsis tau chua leeg, ib koob tshuaj 300 mg txhua 4 lub lis piam tuaj yeem xav, tshwj xeeb tshaj yog rau cov neeg mob uas tsis muaj lub cev hnyav.

Hereditary angioedema (HAE) yog ib hom kab mob tsis tshua muaj tshwm sim muaj peev xwm ua kom rov muaj mob o ntau yam hauv lub cev, nrog rau lub plab, ntsej muag, ko taw, caj ces, ob txhais tes, thiab caj pas. Kev o tuaj yeem ua rau tus neeg tsis muaj zog thiab mob. Kev tawm tsam ntawm cov hlab pa uas ua rau tuaj yeem ua rau ua pa taus thiab tuaj yeem tsim kev phom sij.

Nws kwv yees tias 1 ntawm txhua 50,000 tus neeg hauv ntiaj teb muaj HAE, thiab tus kab mob no feem ntau tsis tau raug saib xyuas, tsis raug kuaj thiab kev ua haujlwm zoo. Hauv Nyij Pooj, tau kwv yees tias 2000-3000 tus tib neeg raug mob HAE, tab sis vim lawv tsis paub txog tus mob, tsuas yog li ntawm 400-500 tus neeg tau txheeb tus kab mob no.

Hauv Nyij Pooj, Takhzyro' s tshiab kev siv tshuaj yeeb tshuaj yog feem ntau raws li cov txiaj ntsig ntawm thoob ntiaj teb theem 3 Kev tshawb nrhiav (kev tiv thaiv mus ntev ntawm cov mob hereditary angioedema) thiab cov txiaj ntsig ntawm theem 3 PUB tau qhib daim ntawv qhia kev nthuav dav (OLE), ntxiv rau kev tshuaj ntsuam xyuas ntawm Takhzyro hauv kev kho mob rau cov neeg mob HAE Japanese Ib ntus kev tshwm sim ntawm Kev Kawm 3. Coj ua ke, cov kev tshawb fawb no ua pov thawj qhov ua tau zoo thiab kev nyab xeeb ntawm Takhzyro ua kev tiv thaiv rau HAE kev tawm tsam.

KEV PAB yog qhov muaj kev tiv thaiv ntau tshaj plaws hauv kev soj ntsuam kab mob kev tiv thaiv kev kawm paub hauv HAE txog tam sim no. Tag nrho ntawm 125 tus neeg mob uas muaj hom I / II HAE hnub nyoog 12 xyoos thiab tshaj saud tau sau npe thiab ntsuas rau 26 lub lis piam ntawm kev txhaj tshuaj ntawm Takhzyro thiab cov placebo. Kev ua tau zoo thiab kev nyab xeeb. Cov txiaj ntsig pom tau hais tias txoj kev tshawb no tau mus txog txhua qhov kev kawm theem pib thiab theem siab kawg: piv nrog cov placebo pab pawg, cov neeg mob tau kho nrog peb Takhzyro cov kab mob muaj qhov txo qis hauv nruab nrab ntawm HAE ntu ntu ib hlis. Ntawm lawv, piv nrog cov pab pawg placebo, pes tsawg tus HAE ntu ib hlis twg hauv 300mg koob tshuaj Takhzyro txhua 2 lub lis piam raug txo los ntawm 87%, thiab tus lej txhua hli ntawm HAE lub sijhawm nyob rau hauv 300mg koob tshuaj Takhzyro txhua 4 lub lis piam raug txo los ntawm 73 % (kho p<>

Kev tshawb nrhiav pom tau hais tias thaum tshawb nrhiav tag nrho 26 lub lis piam (hnub 0-182), 44% ntawm cov neeg mob (n=12/27) hauv Takhzyro pawg kho mob ntawm 300 koob tshuaj txhua 2 lub lis piam tsis muaj mob chua leeg, piv nrog kev sib piv hauv pawg placebo Tsuas yog 2% (n=1/41). Kev soj ntsuam tom qab lub zog tau qhia tias nyob rau theem ruaj khov (hnub 70-182), 77% ntawm cov neeg mob (n=20/26) hauv Takhzyro kho pab pawg nrog 300 mg koob tshuaj txhua 2 lub lis piam tsis muaj mob chua leeg, thaum qhov no sib piv hauv cov placebo pawg tsuas yog 3% (n=1/37).

Nyob rau tag nrho lub sijhawm kev kho mob, feem ntau muaj kev kho mob uas ua rau muaj qhov tsis zoo (tsis suav nrog HAE kev tawm tsam) hauv Takhzyro pawg (n=84) yog qhov chaw txhaj tshuaj (42.9%), kis tus kab mob ua pa ntawm lub ntsws (23.8%), mob taub hau (20.2 )%), mob erythema ntawm qhov chaw txhaj tshuaj (9.5%), doog ntshav ntawm qhov chaw txhaj tshuaj (7.1%) thiab kiv taub hau (6.0%). Tus mob hnyav feem ntau ntawm cov xwm txheej tsis zoo (98.5%) los ntawm kev kho mob yog mob me txog rau qib nrab.