Taiwanese Tshuaj Hua Pharmaceutical Besremi tau pom zoo los ntawm US FDA: Thawj Interferon Rau Kev Kho Mob PV!

PharmaEssentia tsis ntev los no tau tshaj tawm tias US Food and Drug Administration (FDA) tau pom zoo Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) rau kev kho mob ntawm cov neeg laus uas muaj polycythemia vera (PV). PV yog cov kab mob ntshav uas ua rau cov ntshav liab ntau dhau. Cov hlwb ntau dhau yuav ua rau cov ntshav tuab, ua rau cov ntshav khiav qeeb, thiab ua rau muaj kev pheej hmoo ntawm thrombosis. Hauv Tebchaws Meskas, PV cuam tshuam txog li 6,200 tus neeg txhua xyoo. Yav dhau los, Besremi tau txais kev tso cai los ntawm chaw zov menyuam ntsuag (ODD) rau kev kho PV.

Besremi yog ib qho tshiab mono-PEGylated ntev-acting interferon uas qhia tau hais tias cellular teebmeem hauv PV hauv pob txha pob txha. Cov ntaub ntawv kho mob ntev txog 7.5 xyoo qhia tias Besremi muaj lub peev xwm sib sib zog nqus thiab kav ntev los tswj cov qe ntshav thiab tuaj yeem siv tau txhua lub sijhawm thaum lub sijhawm PV los txhawb cov hom phiaj kho mob.

Nws yog tsim nyog hais tias Besremi yog thawj cov tshuaj pom zoo los ntawm US FDA rau kev kho mob ntawm PV. Nws tuaj yeem siv tsis hais tus neeg mob puas muaj keeb kwm kho mob. Tsis tas li ntawd, Besremi kuj yog thawj qhov kev kho mob interferon tshwj xeeb tau pom zoo rau kev kho PV.

Thaum Lub Ob Hlis 2019, Besremi tau pom zoo nyob rau hauv European Union raws li kev kho mob monotherapy rau kev kho mob ntawm cov neeg laus nrog PV yam tsis muaj cov tsos mob splenomegaly. Besremi yog thawj cov tshuaj pom zoo hauv Tebchaws Europe los kho PV thiab tsis muaj dab tsi cuam tshuam nrog yav dhau los raug rau hydroxyurea. Hauv Tebchaws Europe, Besremi tus tuav pov hwm kev lag luam yog AOP Orphan Pharmaceuticals.

Kev kho mob rau PV suav nrog phlebotomy (phlebotomy, uas tshem tawm cov qe ntshav ntau dhau ntawm cov hlab ntsha nrog ib rab koob) thiab cov tshuaj uas txo cov qe ntshav; Besremi yog ib qho ntawm cov tshuaj no. Nws ntseeg tau tias Besremi ua rau muaj cov tshuaj tiv thaiv kab mob los ntawm kev txuas rau qee cov receptors hauv lub cev kom txo qis cov qe ntshav hauv cov pob txha. Besremi yog ib qho tshuaj ua haujlwm ntev uas tau txhaj tshuaj subcutaneously txhua 2 lub lis piam. Yog tias Besremi tuaj yeem txo cov ntshav ntau dhau thiab tswj cov qib ib txwm muaj tsawg kawg yog ib xyoos, qhov zaus ntawm kev tswj hwm tuaj yeem raug txo mus rau ib zaug txhua 4 lub lis piam.

Kev ua tau zoo thiab kev nyab xeeb ntawm Besremi hauv kev kho mob ntawm PV tau lees paub hauv 7.5-xyoo multicenter ib leeg- caj npab mus sib hais. Hauv qhov kev sim no, 51 cov neeg mob PV tau txais kev kho mob Besremi rau qhov nruab nrab ntawm 5 xyoos. Kev ua tau zoo ntawm Besremi yog ntsuas los ntawm kev soj ntsuam qhov feem ntawm cov neeg mob uas ua tiav cov lus teb hematological. Qhov ua tiav hematological teb txhais tau hais tias tus neeg mob' cov ntshav liab ntim tsawg dua 45%, cov qe ntshav dawb suav thiab cov platelet suav yog qhov qub, qhov loj ntawm tus po yog qhov qub, thiab tsis muaj thrombosis tshwm sim yam tsis muaj ntshav tsis ntev los no. Zuag qhia tag nrho, 61% ntawm cov neeg mob tau txais kev kho mob Besremi kom ua tiav cov lus teb hematological.

Hais txog kev nyab xeeb, Besremi tuaj yeem ua rau siab siab enzymes, cov qe ntshav dawb qis, qib platelet qis, mob pob qij txha, qaug zog, khaus, kab mob ua pa sab saud, mob nqaij, thiab mob khaub thuas zoo li. Cov kev mob tshwm sim kuj tseem muaj xws li kev kis kab mob urinary, kev nyuaj siab, thiab kev tawm tsam tsis ntev los no (zoo li mob stroke).

Alpha interferon cov khoom xws li Besremi tuaj yeem ua rau lossis ua rau mob neuropsychiatric, autoimmune, ischemic (cov ntshav tsis txaus mus rau ib feem ntawm lub cev), thiab cov kab mob sib kis, ua rau muaj kev phom sij rau lub neej lossis kev tuag. Besremi yog txwv tsis pub siv rau cov neeg mob ua xua rau cov tshuaj, cov neeg mob uas muaj kev puas siab puas ntsws loj lossis keeb kwm ntawm kev puas siab puas ntsws hnyav, cov neeg tau txais kev tiv thaiv kab mob, qee cov neeg mob uas muaj kab mob autoimmune lossis keeb kwm ntawm cov kab mob autoimmune, thiab cov neeg mob siab. Vim muaj kev pheej hmoo ua mob rau tus menyuam hauv plab, cov poj niam yuav tsum tau kuaj cev xeeb tub ua ntej siv Besrimi.

Cov khoom siv tshuaj nquag ntawm Besremi yog ropeginterferon alfa-2b, uas yog ib qho kev ua yeeb yam ntev ntev ib leeg isomer monopegylated proline interferon (> 98%, ATC L03AB15) nrog cov yam ntxwv zoo ntawm cov tshuaj pharmacokinetic, thiab tau ua pov thawj tolerability thiab yooj yim. Cov tshuaj yog siv ib zaug txhua 2 lub lis piam, los yog ib zaug txhua 4 lub lis piam thaum lub sij hawm tu ncua kev kho mob, thiab yog thawj interferon khoom pom zoo rau kev kho mob ntawm PV.

ropeginterferon alfa-2b tau tshawb pom los ntawm Yaohua Pharmaceutical thiab tsim ntawm lub Hoobkas hauv Taichung, Taiwan, Suav. Lub Hoobkas dhau EMA' s cGMP daim ntawv pov thawj thaum Lub Ib Hlis 2018. Hauv Tebchaws Meskas thiab European Union, ropeginterferon alfa-2b tau tso cai rau menyuam ntsuag siv tshuaj kho mob PV.

Polycythemia vera (PV) yog mob qog noj ntshav uas tshwm sim los ntawm cov kab mob ua rau cov kab mob hauv cov pob txha, ua rau muaj cov qe ntshav liab, cov qe ntshav dawb, thiab cov platelets. Tus kab mob no tuaj yeem ua rau mob plawv, xws li thrombosis thiab embolism, thiab txawm hloov mus rau lwm yam myelofibrosis lossis leukemia. Txawm hais tias cov txheej txheem molecular tom qab PV tseem yuav tsum tau kawm hauv qhov tob, cov txiaj ntsig tam sim no taw qhia rau cov txheej txheem ntawm kev hloov pauv, qhov tseem ceeb tshaj plaws yog daim ntawv mutant ntawm Janus kinase 2 (JAK2): JAK2V617F.