Sanofi Fabrazyme: Qhov Tsuas Kho Cov Khoom Siv Enzyme (ERT) Nrog Kev Kho Mob Sij Hawm Ntev Thiab Kev Nyab Xeeb!

Sanofi Genzyme tau tshaj tawm tias cov ntaub ntawv los ntawm kev soj ntsuam tiag tiag thiab kev kho mob ntev mus soj ntsuam Fabrazyme (agalsidase beta) hauv cov neeg mob Fabry tau raug suav nrog hauv Tebchaws Asmeskas FDA pom zoo rau cov tshuaj cim.

Fabrazyme tau txais kev pom zoo nrawm los ntawm Asmeskas FDA xyoo 2003 thiab dhau los ua cov tshuaj thawj rau kev kho mob ntawm cov neeg laus thiab cov menyuam hnub nyoog ≥ 2 xyoos uas tau kuaj pom muaj tus kab mob Fabry. Tam sim no, hauv kev kho mob ntawm Fabry, Fabrazyme yog kev kho mob hloov kho enzyme nkaus xwb (ERT) tau pom zoo los ntawm Asmeskas FDA nrog cov ntaub ntawv ua tau ntev thiab cov ntaub ntawv muaj kev nyab xeeb.

Dr. Robert J. Desnick, tus thawj coj ntawm Chav Saib Xyuas Genetics thiab Genomic Tshuaj hauv Tsev Kawm Icahn Lub Tsev Kawm Ntawv ntawm Tshuaj hauv Mount Sinai, Asmeskas, tau hais tias:" Fabry yog kab mob X-txuas rau cov kabmob uas cuam tshuam kwv yees li 10,000 tus txiv neej thiab poj niam mob thoob ntiaj teb. Cov kev tshawb pom no txuas ntxiv rau peb. Nkag siab txog tus kabmob tsis tshua muaj mob no thiab nws muaj kev cuam tshuam ntev txog kev ua haujlwm lub raum thiab cov chaw kuaj mob tseem ceeb tau ua rau muaj kev txhawb zog."

Hauv kev siv ib qho chaw (Fabrazyme: placebo=2: 1), ob chav dig muag, tshuaj placebo, ntau lub teb chaw, ntau lub chaw soj ntsuam, 82 tus neeg mob muaj mob Fabry uas tsis tau txais kev kho mob enzyme tau raug ntsuas. Lub sijhawm thaum kev kuaj mob tseem ceeb tshwm sim (mob raum, mob plawv, mob ntshav qab zib lossis tuag) ua ntej tshwm sim. Hauv kev soj ntsuam, cov neeg mob tau txais Fabrazyme lossis cov tshuaj placebo rau 35 lub hlis (kev soj ntsuam nruab nrab 18,5 lub hlis). Ntawm 51 tus neeg mob tau kho nrog Fabrazyme, 14 tus neeg mob (28%) thiab 13 cov neeg mob (42%) ntawm 31 cov neeg mob kho nrog cov placebo muaj cov xwm txheej tseem ceeb hauv chaw kho mob. Piv nrog cov pab pawg placebo, cov neeg mob hauv Fabrazyme pawg muaj 43% qhov kev pheej hmoo tsawg ntawm thaj chaw muaj mob (HR=0.57; 95% CI: 0.27-1.22).

Kev soj ntsuam ntev ntev tau soj ntsuam lub raum kev ua haujlwm poob qis (eGFR) ntawm 122 cov neeg mob (hnub nyoog: 16 xyoo lossis tshaj saud) kho nrog Fabrazyme, thiab muab piv nrog cov keeb kwm txheej txheem ntawm 122 cov neeg mob tsis kho (raws hnub nyoog, poj niam txiv neej, xwm yeem lossis Daim ntawv SARS). Hom Npuag mob subtype thiab lub hauv paus kwv yees eGFR) tau sib phim 1: 1. Cov sijhawm nruab nrab rov qab taug qab yog 3 xyoos rau cov pawg tsis kho thiab 4.5 xyoo rau pawg kho mob (qhov ntev tshaj plaws rau ob pawg yog 5 xyoo). Hauv Fabrazyme kho pawg, kwv yees qhov nqes hav ntawm eGFR yog -1.5 mL / min / 1.73 m2 / xyoo, hauv pawg tsis kho nws yog -3.2 mL / min / 1.73 m2 / xyoo, thiab kev kho qhov sib txawv yog 1.7 mL / min /1.73 m2 / Xyoo (95% CI: 0.5-3.0).

Alaa Hamed, Ntiaj teb lub taub hau ntawm Tsis Muaj Kab Mob Kab Mob Kev Noj Qab Haus Huv ntawm Sanofi, tau hais tias:" Peb qhia peb txoj kev mob siab ua tsaug rau ntau txhiab tus neeg mob, cov kws kho mob thiab cov kws tshawb fawb uas tau koom tes nkag siab txog kab mob Fabry hauv 20 xyoo dhau los. Peb ntseeg hauv cov ntaub ntawv pov thawj no. Nws raws li kev nkag siab zoo ntawm kev ua tau zoo thiab kev nyab xeeb ntawm Fabrazyme."

Cov kab mob Fabry yog kab mob X-txuas rau cov kab mob hauv cov ntshav tsis zoo uas nyob ntawm caj npab ntev ntawm X chromosome. Tus kab mob tshwm sim los ntawm qhov tsis xws luag ntawm lub gene-galactosidase (GLA), ua rau muaj kev puas tsuaj hauv cov haujlwm ntawm α-Galactosidase hauv lysosome, uas ua rau muaj ib hom globotriaosylceramide (Gb3). ) Cov tshuaj rog rog ntxiv rau ntawm cov hlab ntsa thoob plaws lub cev.

Kev mob ua paug yog ib yam mob uas tsis tshua pom muaj tshwm sim, cuam tshuam rau ib tus neeg hauv txhua 40,000-60,000. Tus neeg mob muaj qhov tsis xws luag hauv α-galactosidase, uas feem ntau yog lub luag haujlwm rau qhov rhuav tshem Gb3. Qhov txawv txav ntau ntawm Gb3 nce nrog lub sijhawm dhau los. Yog li, Gb3 tsuas yog nthuav tawm ntau ntxiv hauv cov ntshav thiab cov hlab ntsha. Qhov kawg tshwm sim ntawm Gb3 deposition suav nrog qhov mob thiab qhov tsis hnov ​​ntxig hluav taws xob tsis zoo, kom lub plab tsis ua haujlwm, tshwj xeeb tshaj yog lub raum, tab sis kuj lub siab thiab cerebrovascular system.

Lub ntsiab cai ua haujlwm ntawm Fabrazyme yog los hloov cov tshuaj lom neeg (en-galactosidase A) kom pab txhawm rau txhawm rau txhawm rau Gb3 hauv hlwb, suav nrog cov hlab ntsha hauv lub raum, lub siab thiab tawv nqaij. Tsis hais txog ntawm caj ces, kab mob hnyav, lossis theem kev ua haujlwm enzyme, Fabrazyme tuaj yeem siv rau kev kho mob. Ntawm cov neeg mob kho nrog Fabrazyme, feem ntau cov kev tsis haum siab uas tshwm sim li 2.5% siab dua cov tshuaj placebo yog cov kab mob ua pa sab sauv, ua daus no, kub taub hau, mob taub hau, hnoos, thiab kub hnyiab lossis caj dab hauv txhais tes / caj npab / txhais ceg lossis taw, Nkees, thiab tso zis kom ntau. ua rau o, kiv taub hau, thiab tawm pob ntawm lub qes.