Plasma Kallikrein Inhibitor Orladeyo (berotralstat) Tau Pom Zoo Hauv EU!

BioCryst Pharmaceuticals tau tshaj tawm tsis ntev los no hais tias European Commission (EC) tau pom zoo Orladeyo (berotralstat) tsiav tshuaj, ib qho ncauj tshuaj ib zaug rau cov menyuam yaus thiab cov neeg laus hnub nyoog 12 xyoos thiab laus dua los tiv thaiv kab mob Onset ntawm angioedema (HAE). Thaum Lub Kaum Ob Hlis 2020 thiab Lub Ib Hlis 2021, Orladeyo kuj tau pom zoo rau cov ntsuas qub hauv Tebchaws Asmeskas thiab Nyij Pooj.

Nws tsim nyog teev tias Orladeyo yog thawj lub hom phiaj kho lub qhov ncauj tau pom zoo rau kev tiv thaiv ntawm HAE kev tawm tsam. Kev pom zoo ntawm cov tshuaj nyob rau hauv kev ua lag luam tau coj kev txhim kho tseem ceeb hauv kev kho mob ntawm HAE cov neeg mob uas tau tos kev tiv thaiv kev kho mob ntawm qhov ncauj, thiab yuav pab txo txoj kev kho mob rau cov neeg mob.

Cov tshuaj nquag muaj tshuaj ntawm Orladeyo yog berotralstat, uas yog ib qho tshiab, qhov ncauj, ib zaug ib hnub, muaj zog thiab xaiv cov kev cuam tshuam ntawm tib neeg ntshav kallikrein, uas ua haujlwm los ntawm kev txo cov haujlwm ntawm plasma kallikrein. Cov tshuaj tau txhim kho rau cov neeg mob HAE los tiv thaiv thiab kho tus mob pib ntawm angioedema. Tam sim no, BioCryst tab tom tsim ob daim qauv ntawm berotralstat, tsiav tshuaj yog tsim los tiv thaiv HAE tawm tsam, thiab cov kua tshuaj sib xyaw ua ke siv los kho kev mob HAE.

Tus qauv tshuaj lom neeg ntawm berotralstat (duab los ntawm: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse, Thawj Tswj Hwm thiab CEO ntawm BioCryst, tau hais tias: "Tam sim no, feem ntau cov neeg mob HAE nyob sab Europe tau siv tshuaj kho lossis androgens los kho tus mob. Peb ntseeg tias qhov ncauj, ib zaug-txhua hnub pom zoo Orladeyo yuav pab cov neeg mob muab txoj hauv kev tshiab tshiab los txo lawv txoj kev kho mob los ntawm kev siv Orladeyo rau kev tiv thaiv kev kho mob."

Henrik Balle-Boysen, Tus Lwm Thawj Coj Tus Thawj Coj thiab Tus Thawj Tuav Haujlwm ntawm HAE International, lub koom haum thoob ntiaj teb tsis muaj txiaj ntsig rau cov neeg mob HAE tau hais txog: "Orladeyo muab thawj qhov ncauj tsis muaj tshuaj rau cov neeg mob HAE thiab lawv cov kws kho mob hauv Tebchaws Europe. Tiv thaiv HAE tawm tsam. Qhov no yog qhov tseem ceeb tshaj thiab nrov tshaj plaws hauv kev npaj muaj ntau txoj hauv kev kho mob."

Hauv piv rau Theem 3 APeX-2 kev sim, Orladeyo txo ​​qis HAE ntu sijhawm 24 ntawm lub lim tiam ntawm kev kho mob, thiab qhov kev txo qis no txuas ntxiv mus kom txog rau 48 lub lim tiam. Ntawm cov neeg mob HAE uas tau ua tiav 48 lub lim tiam ntawm kev kho mob (150 mg), HAE nres tus nqi yog qhov nruab nrab ntawm 2.9 kev tawm tsam rau ib lub hlis ntawm qhov kev soj ntsuam, thiab poob qis rau qhov nruab nrab ntawm 1.0 tawm tsam ib hlis tom qab 48 lub lim tiam ntawm kev kho mob. Hauv kev ncua ntev qhib daim paib APeX-S sim, HAE cov neeg mob uas ua tiav 48 lub lim tiam ntawm kev kho mob (150 mg) muaj qhov nruab nrab ntawm 0.8 qaug dab peg hauv ib hlis.

Hauv 2 qhov kev sim siab, Orladeyo tau muaj kev nyab xeeb thiab zoo. Piv nrog cov pab pawg placebo, feem ntau pom tias muaj kev phiv tshuaj ntau hauv cov neeg mob noj Orladeyo yog kev kho mob txoj hnyuv. Cov kev mob tshwm sim no feem ntau tshwm sim thaum ntxov tom qab pib kho Orladeyo, tsis tshua dhau sij hawm, thiab feem ntau ploj ntawm lawv tus kheej.

Kev kho tiv thaiv HAE uas twb muaj lawm muaj lub nra hnyav kho. Ntxiv rau qhov txo qis ntawm HAE kev tawm tsam, cov ntaub ntawv los ntawm APeX-2 kev sim tau pom tias hauv cov neeg mob noj Orladeyo (150 mg) qhov ncauj ib hnub ib zaug, lub neej zoo thiab tag nrho cov neeg mob siab tau zoo dua, thiab cov qauv kev saib xyuas txhua hli on-thov tshuaj tau kho tau zoo dua ntuag rov qab.

Marc Riedl, tus kws tshawb nrhiav txog kev sim siab ntawm APeX-2 thiab tus kws tshaj lij ntawm cov tshuaj thiab kws saib xyuas haujlwm ntawm Chaw Kho Mob ntawm Angioedema ntawm University of California, San Diego tau hais tias: "Cov neeg mob thiab kws kho mob pom zoo tias HAE kev kho mob yuav ua rau tus neeg mob lub luag haujlwm ntau dua lub neej. Raws li ib zaug ib hnub-qhov ncauj Nrog kho cov kev xaiv, Orladeyo tuaj yeem txo qhov mob txeeb tsis tau thiab txo cov kev cuam tshuam nrog kev txhaj tshuaj thiab infusions."