Pfizer Xa Ib Qhov Kev Tshaj Lij Ua Neeg Loj Hlob Hormone Somatrogon Ib Zaug Hauv Lub Tebchaws Nyij Pooj!

OPKO Kev Noj Qab Haus Huv tsis ntev los no tau tshaj tawm tias nws tus khub Pfizer Nyij Pooj tau xa daim ntawv thov tshuaj tshiab (NDA) rau somatrogon rau Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) ntawm Nyij Pooj, uas yog kev ua haujlwm ntev ntawm tib neeg txoj kev loj hlob hormone (hGH), tshuaj noj txhua lub limtiam ib zaug rau kev kho mob ntawm cov menyuam yaus muaj kev loj hlob hormone tsis txaus (GHD). Thaum lub hli dhau los no, Pfizer thiab OPKO tshaj tawm tias Asmeskas FDA tau lees txais somatrogon Cov Khoom Siv Daim Ntawv Tso Cai Biological (BLA) thiab tau tsim daim Ntawv Qhia Tshuaj Rau Cov Neeg Siv Tshuaj (PDUFA) raws li lub hom phiaj hnub Lub Kaum Hli 2021. Yog tias pom zoo, somatrogon yuav nqa ntev -thiaj nyob ntev, kev xaiv kev kho mob txhua lub lim tiam, uas yuav pab txo qhov hnyav ntawm kev loj hlob niaj hnub kev txhaj tshuaj rau cov menyuam yaus nrog GHD, lawv cov neeg txheeb ze thiab cov neeg zov me nyuam.

Cov ntawv thov Nyij Pooj raws li kev soj ntsuam ntawm Phase 3 kawm nyob rau Nyij Pooj thiab qhov Phase 3 kawm thoob ntiaj teb. Cov kev tshawb fawb no tau coj tawm hauv cov menyuam yaus nrog GHD thiab piv rau qhov ua tau zoo thiab kev nyab xeeb ntawm somatrogon (txhaj ib zaug ib lub lim tiam) thiab xav tau tib neeg txoj kev loj hlob hormone Genotropin (somatropin, muab ib hnub ib zaug) rau kev txhaj tshuaj. Hauv ob qho kev tshawb fawb, tom qab 12 lub hlis ntawm kev kho mob, somatrogon tau ua haujlwm zoo li Genotropin nyob rau hauv cov nqe lus ntawm thawj qhov kawg ntawm kev ua txhua xyoo qhov siab tshaj tawm. Hauv ob txoj kev tshawb nrhiav, somatrogon feem ntau ua rau pom zoo thiab muaj kev nyab xeeb piv nrog Genotropin. Cov hom, cov lej, thiab qhov tsis zoo ntawm qhov tshwm sim pom ntawm ob pawg kho mob tau zoo sib xws.

Menyuam GHD yog yam mob hnyav thiab tsis tshua muaj tshwm sim los ntawm kev loj hlob tsis txaus hormone zais cia cov qog pituitary. Cov menyuam yaus uas muaj GHD tsis yog tsuas yog luv luv hauv lub cev xwb, tabsis tseem muaj cov teeb meem ntawm lub cev hauv lub cev, kev nyuaj siab ntawm lub hlwb, kev paub tab, thiab lub neej tsis zoo. Rau xyoo lawm, cov qauv kev saib xyuas rau GHD tau yog ib qho kev txhaj tshuaj me me ntawm tib neeg txoj kev loj hlob hormone (hGH) ib hnub ib zaug txhawm rau txhim kho kev loj hlob thiab cov teebmeem ntawm metabolic. Rau cov neeg zov me nyuam thiab cov neeg mob, lub luag haujlwm ntawm kev txhaj tshuaj txhua hnub yog qhov siab, uas yuav ua rau kev ua haujlwm tsis zoo thiab txo cov kev kho mob thoob plaws.

Somatrogon yog qhov chaw tshiab molecular uas muaj lub ntuj sib lawv liag ntawm tib neeg kev loj hlob lawm, thiab muaj ib daim ntawm N-terminus thiab 2 daim ntawv luam ntawm C-terminus ntawm tib neeg chorionic gonadotropin (hCG) chain-saw C-dav hlau peptide (CTP) , CTP tuaj yeem txuas ntxiv lub sijhawm ib nrab ntawm lub neej ntawm molecule. Hauv Tebchaws Meskas thiab European Union, somatrogon tau pom zoo Kev Tsim Kho Yeeb Tshuaj Orphan (ODD) rau kev khomob rau menyuam yaus thiab cov neeg laus nrog GHD. Cov txiaj ntsig ntawm kev tshawb fawb los txog rau hnub tim qhia tias piv nrog hGH ib zaug ib hnub, somatrogon ib zaug ib lub lim tiam tuaj yeem txo qis kev cuam tshuam kev ua neej, txhawb kev mob rau cov neeg mob, thiab txhim kho kev ua raws cai.

Hauv 2014, Pfizer thiab OPKO tau kos npe rau daim ntawv cog lus thoob ntiaj teb los tsim kho thiab ua lag luam somatrogon rau kev kho mob GHD. Raws li kev pom zoo, OPKO yog lub luag haujlwm rau kev nqis tes ua rau cov haujlwm kho, thiab Pfizer yog lub luag haujlwm rau kev tso npe khoom thiab kev ua lag luam. Ob tog neeg yuav txheeb xyuas qhov ua tau ntawm lwm qhov ntsuas pom rau menyuam yaus thiab cov neeg laus raws li qhov tsim nyog.

Hauv Tebchaws Meskas, somatrogon' s BLA tau txais kev txhawb nqa raws li kev soj ntsuam thoob ntiaj teb theem 3 kev sim tshuaj. Qhov no yog kev sib tw, qhib-daim ntawv lo, qhov tshuaj muaj txiaj ntsig zoo kev sim tshuaj hauv ntau dua 20 lub tebchaws, nkag thiab kho 224 cov menyuam yaus nrog GHD uas tsis tau txais kev kho yav tas los Hauv txoj kev tshawb nrhiav, cov neeg mob no tau muab faib rau ob pawg kho mob ntawm qhov sib piv ntawm 1: 1: kev kho mob somatrogon pawg (0.66 mg / kg, ib hlis ib zaug), Genotropin (somatropin) pawg kho mob (0.034 mg / kg, kev tswj hwm ib hnub ib zaug) )). Lub hauv paus pib ntawm qhov kev sim siab yog qhov siab tshaj tawm thaum 12 lub hlis ntawm kev kho mob. Cov kev ua tiav theem ob muaj kev hloov pauv qhov siab qhov tsis txawv ntawm 6 lub hlis thiab 12 hlis, kev nyab xeeb, thiab cov cim tshuaj muag. Cov menyuam yaus uas ua tiav txoj kev tshawb no muaj txoj hauv kev koom nrog thoob ntiaj teb, qhib-daim ntawv lo, ntau yam, kawm txuas ntxiv kom ntev, uas cov neeg mob tuaj yeem txuas ntxiv tau lossis hloov mus rau kev kho somatrogon. Kwv yees li ntawm 95% ntawm cov neeg mob tau pauv mus rau txoj kev qhib daim ntawv qhia ncua kev kawm thiab tau txais kev kho mob somatrogon.

Cov txiaj ntsig tau pom tias txoj kev tshawb no tau mus txog qhov pib qhov kawg ntawm qhov tsis muaj qhov ua tsis tau zoo: qhov tsawg tshaj plaws qhov txhais tau tias (10,12 cm / xyoo) ntawm somatrogon pawg tau siab dua qhov ntawm pawg Genotropin (9.78 cm / xyoo); qhov siab nce qib (cm / xyoo) Kev kho qhov sib txawv (somatrogon-Genotropin) yog 0.33 (ob-ib qho 95% kev ntseeg siab ib ncua: -0.39, 1.05). Piv nrog Genotropin pawg, somatrogon pawg tau muaj kev hloov pauv ntau dua hauv qhov siab cov qauv sib txawv (cov qib tseem ceeb kawg) ntawm 6 thiab 12 hlis. Ib qho ntxiv, thaum 6 lub hlis, piv nrog Genotropin pawg, somatrogon pawg tau muaj kev hloov pauv ntau dua hauv qhov siab ntawm kev loj hlob, lwm qhov tseem ceeb qib xaus. Hauv qhov chaw kuaj mob, cov qauv siv ntsuas kev loj hlob no tau siv los ntsuas qhov muaj peev xwm uas cov neeg kawm tuaj yeem ntsib nrog cov hnub nyoog- thiab poj niam txiv neej sib luag ntawm' qhov siab loj.

Hauv txoj kev tshawb fawb no, somatrogon feem ntau ua rau pom zoo, thiab hom, naj npawb thiab qhov tsis zoo ntawm cov kev tshwm sim tsis zoo uas pom los ntawm pawg kho mob tau sib piv nrog cov kev loj hlob ib zaug hauv ib hnub lawm Genotropin.