Novartis Zolgensma Intrathecal Txhaj Qhia Tau Siv Txoj Hauv Kev Kho Rau Cov Neeg Mob Nrog Hom 2 SMA!

AveXis, lub tuam txhab kev kho mob ntawm Novartis, tsis ntev los no tau tshaj tawm cov ntaub ntawv tshiab tshaj plaws los ntawm Ntu I / II STRONG kawm txog kev kho mob ib zaug Zolgensma (onasemnogene abeparvovec, AVXS-101) rau kev tswj hwm intrathecal ntawm hom 2 cov leeg txha caj qaum tawv nqaij (SMA).

Cov txiaj ntsig tau pom tias cov neeg mob paum uas muaj hom 2 SMA ({{1}} xyoo ≤ hnub nyoog< 5="" xyoo)="" kho="" nrog="" ib="" koob="" tshuaj="" intrathecal="" zolgensma="" ntawm="" koob="" b="" ({="" {3="" {}}.="" {{1}}="" x="" x="" 1="" 0="" rau="" qhov="" 1="" lub="" hwj="" huam="" vg="" 4="" txog="" qhov="" kawg="" ntawm="" qhov="" kawg:="" hammersmith="" qhov="" kev="" ua="" haujlwm="" ua="" haujlwm="" txuas="" ntxiv="" cov="" nplai="" (hfmse)="" tau="" nce="" ntau="" los="" ntawm="" qib="" theem="" pib="" los="" ntawm="" qhov="" nruab="" nrab="" ntawm="" 6.="" 0="" cov="" ntsiab="" lus,="" ob="" zaug="" pib="" ntawm="" qhov="" tseem="" ceeb="" hauv="" kev="" soj="" ntsuam="" tau="" txiav="" txim="" siab="" hauv="" kev="" tshawb="" fawb="" sma="" yav="" dhau="" los,="" qhia="" txog="" kev="" txhim="" kho="" ntawm="" 3-6="" kev="" txawj.="" ib="" qho="" ntxiv,="" thaum="" lub="" sijhawm="" kawm,="" yuav="" luag="" txhua="" tus="" neeg="" mob="" (92%)="" ntawm="" txhua="" qhov="" kev="" soj="" qab="" tom="" qab="" soj="" ntsuam="" lub="" hauv="" paus,="" hfmse="" tau="" txais="" kev="" soj="" ntsuam="" nce="" ntxiv="" ntawm="" points="" 3="" cov="" ntsiab="" lus,="" uas="" qhia="" pom="" kev="" kho="" mob="" thiab="" tseem="" ceeb="" piv="" nrog="" kev="" tswj="" hwm="" keeb="" kwm="" qub="" kev="" sib="" txawv="">< 0.000="">

Qhov nce pom nyob rau hauv HFMSE cov qhab nia qhia txog kev khaws cia ntawm lub cev muaj zog uas cuam tshuam nrog cov pawg leeg tseem ceeb uas cuam tshuam hauv hom 2 SMA, tso cai rau kev txhim kho lub cev xws li dov thiab npog tas ib ce thaum zaum thiab zaum los ntawm kev dag mus zaum Kev Hloov Pauv. Dua li ntawm qhov kev tshawb pom no, raws keeb kwm keeb kwm, cov neeg mob uas tsis tau txais kev kho mob 2 SMA feem ntau muaj qhov lub cev tsis ua haujlwm zoo, thiab ntau dua 30% ntawm cov neeg mob tuag ua ntej hnub nyoog ntawm 25 Cov. Hauv kev hais txog kev nyab xeeb, cov xwm txheej tsis zoo uas tau pom hauv txoj kev kawm STRONG tau raws li Zolgensma IV (tso leeg ntshav). Tsis muaj xov xwm txog cov tuag thiab tsis muaj cov cim qhia txog kev nyab xeeb tshiab.

Cov ntaub ntawv no tau tshaj tawm nyob rau ntawm lub chaw kuaj mob sib tham hauv tsev kho mob uas yog koom nrog Muscular Dystrophy Association (MDA) tsis ntev los no. Lub rooj sib tham thaum xub thawj tau npaj siab yuav tsum tau muaj tom qab MDA lub rooj sib tham txhua xyoo hauv 2020, tab sis tau raug tshem tawm vim qhov cuam tshuam ntawm tus kab mob tshiab mob hlab pas dej (phav-paum).

Dave Lennon, tus thawjcoj ntawm AveXis tau hais tias:" Yuav luag txhua tus neeg mob tau ntsuas rau tus qauv kub Hammersmith tau txais cov lus teb rau kev kho mob. Los ntawm tas li thiab ruaj khov SMN cov protein qhia, lawv xwm yeem qhia cov lub cev muaj zog ua haujlwm. Hauv 2- Ntawm cov neeg mob uas muaj hom 2 SMA uas muaj hnub nyoog txog 5 thiab 5 xyoo, cov ntaub ntawv los ntawm kev tshawb fawb STRONG pom tias Zolgensma muaj cov yam ntxwv zoo tshaj plaws, thiab tus neeg mob' s lub cev muaj zog muaj nuj nqi txhim kho tau zoo tom qab kev tswj hwm ib leeg nkaus xwb. Peb cia siab tias yuav qhia cov ntaub ntawv no nrog cov koomhaum tswj kev lag luam Los sib tham ntxiv tham txog kev cuv npe ntawm intrathecal Zolgensma."

Olga Santiago, tus thawj kws kho mob ntawm AveXis tau hais tias:" Vim tias kev hloov pauv txuas ntxiv ntawm cov kev xaiv kho, hom qub 2 SMA cov neeg mob tam sim no vam tias yuav ua tiav cov ntsiab lus txhim kho hauv lub cev muaj zog, ua rau lawv ua tiav cov haujlwm tseem ceeb, thiab ua rau lawv Txoj Kev ywj pheej dua. Xav txog cov lus teb los kho kev kho mob zoo, cov ntaub ntawv los ntawm STRONG txoj kev tshawb fawb qhia tias kev txhaj tshuaj Zolgensma txhaj ib leeg ib zaug ntxiv rau cov neeg mob thiab lawv cov chaw kho mob."

Mob hlwb pob txha caj qaum (SMA) yog ib qho mob tsis tshua muaj siab neuromuscular. Vim tias tsis muaj lub luag haujlwm SMN 1 noob, SMA ua rau lub cev muaj zog sai thiab tsis muaj kev cuam tshuam, cuam tshuam rau cov leeg ua haujlwm, nrog rau kev ua pa, nqos, thiab txav mus los yooj yim. SMA yog tus thib ib tus neeg tua kabmob ntawm cov kab mob caj ces ntawm cov menyuam mos thiab menyuam yaus hnub nyoog qis dua 2 xyoos. SMA hom 1 yog hom feem ntau, uas suav txog txog 60% ntawm txhua qhov teeb meem. Yog tias tsis muaj kev kho mob, ntau dua 90% ntawm cov neeg mob yuav tuag thaum muaj hnub nyoog ntawm 2 lossis yuav tsum tau siv cua tawm mus tas li.

Zolgensma tau pom zoo los ntawm Asmeskas FDA hauv lub Tsib Hlis 2019 thiab tau dhau los ua' s thawj kho noob rau SMA. Cov tshuaj yog qhov tsim nyog rau: SMA cov neeg mob hnub nyoog 2 hnub nyoog.

Zolgensma yog ib txoj kev kho ib-zaug uas tau sim los kho hom caj ces ntawm SMA tus kab mob los ntawm kev hloov txoj haujlwm ntawm qhov ploj lossis tsis ua haujlwm SMN 1 noob. Tom qab kev tso ntshav ib leeg (IV) kev tswj hwm, Zolgensma qhia txog kev ua haujlwm ntawm SMN lub cev mus rau hauv tus neeg mob' s cov hlwb thiab txuas ntxiv qhia SMN protein kom tsis txhob muaj kabmob, thiaj li txhim kho tus neeg mob' s lub neej zoo nyob rau lub sij hawm ntev.

Cov kev tshawb fawb soj ntsuam tau pom tias hauv cov neeg mob uas muaj tus yam ntxwv thiab ua ntej muaj tus tsos mob SMA, Zolgensma ib qho kev kho mob ib leeg qhia pom qhov tseem ceeb hauv kev kho mob, suav nrog kev ua kom ntev mus txog qhov tsis muaj sia thiab ua kom lub cev muaj zog tsis pom nyob hauv keeb kwm ntuj ntawm tus kab mob.