Novartis 'Qhov Ncauj Inhibitor Iptacopan Tseem Ceeb txo Proteinuria Qib!

Novartis tsis ntev los no tau tshaj tawm cov ntaub ntawv los ntawm Kev Tshawb Nrhiav Kab Mob Theem 2 (NCT03373461) ntawm iptacopan (LNP023) hauv kev kho mob ntawm IgA nephropathy (IgAN). Cov txiaj ntsig pom tau hais tias kev kho mob iptacopan txo qis protein nyob rau hauv cov zis (proteinuria), qhia tias muaj peev xwm tswj lub raum kev ua haujlwm. Proteinuria yog ib qho kev pom muaj surrogate marker cuam tshuam nrog kev muaj mob ntawm lub raum tsis ua haujlwm.

iptacopan yog thawj-hauv-hauv chav kawm, qhov ncauj, muaj zog, xaiv, me me qauv, thiab thim rov qab B inhibitor. Qhov B yog qhov tseem ceeb serine protease nyob rau hauv lwm txoj kev ntawm kev ua kom tiav. Tam sim no, iptacopan tau tsim kho rau qee qhov mob raum nrog rau qhov tsis txaus siab tseem ceeb nrog kev koom tes ntawm cov kev ua kom tiav, suav nrog IgA nephropathy (IgAN), C3 glomerular kab mob (C3G), atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS)), mob nephropathy (MN), paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH).

iptacopan yog lub cuab tam zoo tshaj plaws hauv Novartis lub raum mob qhov kab mob, thiab nws lub hom phiaj yog txoj kev sib ntxiv, uas yog qhov tseem ceeb ntawm cov tshuaj tiv thaiv lub raum (CDRD). Raws li kev nthuav dav ntawm cov kabmob thiab cov txiaj ntsig tau zoo ntawm Kev Tshawb Nrhiav Phase II, iptacopan tau tso cai rau Lub Chaw Muag Tshuaj Yeeb Tshuaj Kho Mob (ODD) rau kev kho mob ntawm IgAN los ntawm European Union EMA, Chaw Tsim Tshuaj Siv Tshuaj Kho Mob (ODD) rau kev kho C3G thiab PNH los ntawm European Union EMA thiab Asmeskas FDA, thiab FDA tau tso cai rau kev kho mob rau PNH Breakthrough Drug Qualification (BTD) thiab Qhov Muaj Peev Xwm Ua Ntej Tshuaj (PRIME) tau tso cai los ntawm EMA rau kev kho mob C3G.

iptacopan tshuaj qauv

NCT03373461 yog kev xaiv, ob qhov muag tsis pom kev, tshuaj placebo, tshuaj ntau, pawg sib txuam, tsim qauv tsim ntu 2 kev kawm, uas lub hom phiaj kawm cov kev ua tau zoo thiab kev nyab xeeb ntawm iptacopan hauv kev kho cov thawj IgAN. Hauv txoj kev tshawb fawb no, cov neeg mob IgAN (n=112) tau muab faib rau cov tshuaj placebo lossis koob tshuaj iptacopan ntau zaug, noj ob zaug ib hnub. Thawj qhov xaus yog qhov xav tau koob tshuaj ntawm iptacopan ntawm kev txo qis ntawm cov zis ntawm cov protein rau creatinine (UPCR 24h) piv nrog cov placebo tom qab 90 hnub ntawm kev kho mob. Thib ob cov ntsiab lus kawg suav nrog kev nyab xeeb thiab tiv taus ntawm iptacopan, nrog rau biomarkers uas muaj kev cuam tshuam cov kev ua ntawm lwm txoj hauv kev ntawm sib ntxiv.

Qhov no yog thawj daim ntawv tshaj tawm ntawm kev ua tau zoo thiab kev nyab xeeb ntawm kev xaiv qhov inhibition ntawm IgAN' s ntxiv rau lwm txoj hauv kev. Cov txiaj ntsig tau pom tias txoj kev tshawb no tau mus txog qhov kawg: ntawm 90 hnub ntawm kev kho mob, piv nrog cov placebo, iptacopan tseem ceeb ntawm kev txheeb xyuas cov proteinuria (ntsuas los ntawm 24-teev zis protein rau creatine piv [UPCR 24h]) (p=0.038 ) tshuaj nyhuv teb. Piv nrog cov placebo, qhov siab tshaj plaws ntawm iptacopan noj ntawm 200 mg ob zaug ib hnub yuav tsum txo proteinuria los ntawm 23% ntawm 90 hnub.

Iptacopan tseem pom tias lub siab nyiam tswj lub raum kev ua haujlwm, raws li kev soj ntsuam los ntawm kev kwv yees tus nqi glomerular pom (eGFR). eGFR yog qhov ntsuas tseem ceeb ntawm kev tshem tawm lub raum thiab siv los kwv yees cov ntshav kis mus thiab lim los ntawm ob lub raum. Ntxiv rau, iptacopan qhia tau hais tias muaj kev nyab xeeb zoo thiab ua siab ntev.

Jonathan tus kws tshawb fawb txog kev tshawb fawb thiab tus kws tshaj lij ntawm lub raum tshuaj ntawm University of Leicester, Jonathan Barratt tau hais tias: "IgAN yog ib tus kab mob phem thiab tam sim no tsis tau txais kev pom zoo kho. Cov txiaj ntsig ntawm cov ntaub ntawv thiab kev tsom xam kev nyab xeeb ntawm cov kev kho mob no tom qab 90 hnub qhia tau hais tias kev siv iptacopan Inhibiting qhov ua tiav rau lwm txoj kev tuaj yeem yog txoj hauv kev zoo los ncua cov kev mob ntawm IgAN. Cov ntaub ntawv no hais txog lub peev xwm ntawm iptacopan los daws ib tus neeg tseem ceeb ntawm tus kab mob no thiab nws lub peev xwm los muab txoj kev kho kom ntau rau cov neeg mob IgAN."

John Tsai, tus thawj coj ntawm kev txhim kho tshuaj thiab thawj coj tub ceev xwm ntawm Novartis, tau hais tias:" ua tiav lub raum mob (CDRD), xws li IgAN, ua rau mob siab, feem ntau cuam tshuam rau cov tub ntxhais hluas thiab ua rau lub nra hnyav. Cov ntaub ntawv tshiab no los ntawm IgAN muab Lub cev loj hlob ua pov thawj pom tias muaj peev xwm ntawm iptacopan los tsom cov cov tsav tseem ceeb ntawm cov mob raum tsis tshua mob. Raws li peb tau paub txog cov kev xav tau tseem ceeb ntawm cov neeg mob rau txoj kev kho mob rau tus kab mob, peb tau nce siab sai sai rau kev kho mob hauv iptacopan, thiab The Phase III IgAN tau pib ua."