Fintepla Yog Qhov Pom Zoo Thiab Pom Zoo Los Ntawm EU CHMP Los Kho Dravet Syndrome!

Zogenix yog lub tuam txhab ua lag luam tshuaj rau kev txhim kho cov tshuaj rau kev kho mob ntawm cov kabmob tsis tshua muaj. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias Pawg Neeg Saib Xyuas Kev Noj Tshuaj hauv Tebchaws Europe (EMA) rau Cov Khoom Siv Tshuaj rau Cov Neeg Siv (CHMP) tau tshaj tawm cov lus pom zoo hais txog kev pom zoo ntawm Fintepla (fenfluramine) qhov ncauj daws qhov teebmeem uas yog ntxiv rau lwm cov tshuaj tiv thaiv kab mob. Txoj kev kho rau cov neeg mob ≥ 2 xyoos rov hauv los kho kev mob vwm nrog rau Dravet mob. CHMP lub tswv yim yog ruam kawg ntawm kev lag luam tso cai ua ntej nws tau pom zoo los ntawm European Commission (EC). Tam sim no, CHMP cov tswv yim yuav muab xa mus rau EC rau qhov tshuaj xyuas, uas feem ntau lees txais CHMP cov lus xav thiab yuav tsum ua qhov kev txiav txim siab zaum kawg ua ntej xyoo xaus.

Hauv Tebchaws Meskas, Fintepla tau pom zoo thaum Lub Rau Hli xyoo no rau cov neeg mob ≥2 xyoos txhawm rau kho tus mob vwm uas cuam tshuam nrog Dravet syndrome. Cov tshuaj tau pom zoo los ntawm cov txheej txheem tshuaj xyuas tau ua ntej. Yav dhau los, FDA tau tso cai rau Fintepla Lub Chaw Kho Mob Yeeb Tshuaj Me Me (ODD) thiab Chaw Tsim Tshuaj Yeeb Tshuaj Kho (BTD) rau kev kho Dravet kev cuam tshuam cov mob vwm.

Cov tsos mob Dravet yog ib qho mob sib kis mob rau me nyuam yaus tsawg kawg uas pom los ntawm kev qaug dab peg thiab tsis raug tshuaj, cuam tshuam txog tsev kho mob thiab kev kho mob maj nrawm, kev loj hlob loj thiab txav mus los, thiab muaj kev ploj tuag sai sai (SUDEP). Txoj kev pheej hmoo yuav nce ntxiv.

Fintepla yog cov kua tsim ntawm fenfluramine koob tshuaj, tuaj yeem txo qhov nquag ntawm qaug dab peg los ntawm kev tswj hwm cov kev ua ntawm serotonin receptor thiab sigma-1 receptor (saib cov lus qhia: Fenfluramine ploj zuj zus NMDA receptor-mediated qaug dab peg los ntawm nws cov kev sib xyaw ntawm serotonin 5HT2A thiab hom 1 sigma receptors). Cov ntaub ntawv los ntawm ob qhov kev tso tshuaj placebo III tau soj ntsuam pom tau tias hauv cov neeg mob uas qaug dab peg tsis txaus los ntawm lwm cov tshuaj, Fintepla txo qis ntau zaus qhov qaug dab peg piv nrog cov placebo.

Dr. Stephen J. Farr, Thawj Tswj Hwm thiab CEO ntawm Zogenix, tau hais tias: "Peb zoo siab tias CHMP tau ua qhov kev soj ntsuam kev tswj hwm ntawm Fintepla kom zoo, kev nyab xeeb thiab ua haujlwm tau zoo thiab muab qhov kev ntsuas zoo. Cov kws tshawb nrhiav hauv Belgium pom tau hais tias 6 lub xyoo dhau los Tom qab fenfluramine (ib yam tshuaj uas muaj cov tshuaj txawv txawv los ntawm lwm cov tshuaj tiv thaiv) muaj lub peev xwm los kho mob vwm sib kis nyob rau hauv Dravet syndrome, peb pib Fintepla lub ntiaj teb kev tsim kho txoj haujlwm tseem ceeb. Ntau tus neeg mob uas muaj tsos mob Dravet tseem noj ib qho Tseem muaj qaug dab peg ntau thaum muaj ib lossis ntau cov tshuaj los tiv thaiv kev kis mob ib ce. Vim li no, peb zoo siab coj Fintepla los ua qhov kev xaiv kev kho mob tshiab tseem ceeb rau Dravet syndrome cov neeg mob thiab lawv tsev neeg nyob hauv Tebchaws Europe Ib ruam dua."

Dr. Lieven Lagae, Tus Thawj Coj ntawm Lub Tsev Haujlwm Tiv Thaiv Kab Mob Hauv Tsev Kho Mob, Tsev Kawm Ntawv Tsev Kawm Qib Siab Leuven, Belgium tau hais tias: Kuv zoo siab heev uas nyob hauv txhua theem 3 cov kev tshawb fawb, kev kho mob Ramine kho mob tau muaj chaw kho mob thiab cov ntawv txheeb pom zoo txo ​​tsawg zaus ntawm qaug dab peg hauv cov neeg mob Dravet mob."

Fenfluramine-qauv qauv (qauv duab: Wikipedia.org)

CHMP cov tswv yim zoo yog txiav txim siab los ntawm cov ntaub ntawv los ntawm 2 randomized, ob qhov muag dig muag, tshuaj placebo-tswj theem III kev sim (kuaj mob rau cov neeg mob 2-18 xyoo, nrog cov txiaj ntsig tawm hauv Lancet thiab JAMA Neurology), thiab qhib-daim ntawv ntxiv kev sim ( ntau Cov ntaub ntawv kev nyab xeeb ntawm cov neeg mob tau txais Fintepla kev kho mob ntev txog 3 xyoos). Cov ntaub ntawv qhia tau hais tias hauv kev tshawb nrhiav cov neeg mob uas tau noj ib lossis ntau cov tshuaj tiv thaiv kev mob vwm uas tsis tuaj yeem tswj tau qhov qaug dab peg, raws li cov phiaj xwm kho mob uas twb muaj lawm, Fintepla txo qis txhua lub hlis qaug dab peg (qaug dab peg) piv nrog cov placebo. chua leeg, CS) zaus. Ib qho ntxiv, feem ntau ntawm cov neeg mob tshawb nrhiav hauv 3-4 lub lis piam pib kev kho Fintepla, thiab tswj cov txiaj ntsig zoo ib ntus thaum lub sijhawm kho.

Hauv cov kev tshawb fawb no, qhov xwm txheej tshwm sim ntau tshaj plaws muaj xws li: zawv plab, kub taub hau, qaug zog, mob lub ntsws ua pa, mob nkees, thiab mob ntsws. Tsis muaj leej twg ntawm cov neeg mob tau ntsib tej kev mob plawv tsis zoo, nrog rau lub plawv muaj txiaj ntsig lossis mob ntsws ntsig.

Ntxiv rau Dravet syndrome, Zogenix tseem tab tom txhim kho Fintepla rau kev kho mob qaug dab peg cuam tshuam nrog Lennox-Gastaut syndrome (LGS). Dravet syndrome thiab LGS yog ob yam tsis tshua muaj thiab feem ntau muaj kev puas ntsoog thaum menyuam yaus. Lawv muaj cov yam ntxwv ntawm qhov pib thaum ntxov, ntau yam kev qaug dab peg, ntau zaus chua leeg, qhov cuam tshuam loj ntawm kev txawj ntse, thiab kev nyuaj rau kev kho.