Fintepla (fenfluramine) Tau Pom Zoo los ntawm European Union mus Kho Cov Neeg Mob Nrog Tus Mob Dravet ≥ 2 Xyoo!

Zogenix yog lub tuam txhab ua lag luam tshuaj rau kev txhim kho cov tshuaj rau kev kho mob ntawm cov kabmob tsis tshua muaj. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tau tshaj tawm tias Cov European Commission (EC) tau pom zoo Fintepla (fenfluramine) kev daws qhov ncauj qhov kev kho mob ntxiv rau lwm cov tshuaj tiv thaiv kev puas siab ntsws rau cov neeg mob ≥ 2 xyoos los kho tus mob vwm uas cuam tshuam nrog Dravet syndrome nres.

Hauv Tebchaws Meskas, Fintepla tau pom zoo thaum Lub Rau Hli xyoo no rau cov neeg mob ≥2 xyoos txhawm rau kho tus mob vwm uas cuam tshuam nrog Dravet syndrome. Cov tshuaj tau pom zoo los ntawm cov txheej txheem tshuaj xyuas tau ua ntej. Yav dhau los, FDA tau tso cai rau Fintepla Lub Chaw Kho Mob Yeeb Tshuaj Me Me (ODD) thiab Chaw Tsim Tshuaj Yeeb Tshuaj Kho (BTD) rau kev kho Dravet kev cuam tshuam cov mob vwm.

Dravet syndrome yog ib yam mob uas tsis tshua muaj mob mus tag lub neej uas pib thaum tseem hluas thiab muaj tus yam ntxwv ua rau mob chua leeg ntau, mob ceev heev, muaj mob ceev ceev thiab kev coj tus cwj pwm tsis zoo, thiab muaj kev pheej hmoo ntawm kev tuag sai sai (SUDEP). Ntau tus neeg mob uas muaj Dravet mob feem ntau yuav qaug dab peg tsis taus ntau heev thaum tab tom noj ib lossis ntau dua tam sim no muaj tshuaj tiv thaiv qaug dab peg Txo cov zaus ntawm qaug dab peg yog thawj thiab tseem ceeb tshaj plaws rau kev kho mob txhua tus menyuam yaus nrog Dravet syndrome.

Fintepla yog cov kua tsim ntawm fenfluramine koob tshuaj, tuaj yeem txo qhov nquag ntawm qaug dab peg los ntawm kev tswj hwm cov kev ua ntawm serotonin receptor thiab sigma-1 receptor (saib cov lus qhia: Fenfluramine ploj zuj zus NMDA receptor-mediated qaug dab peg los ntawm nws cov kev sib xyaw ntawm serotonin 5HT2A thiab hom 1 sigma receptors). Cov tshuaj no muaj lub zog sib txawv ntawm lwm cov tshuaj tiv thaiv kab mob. Cov ntaub ntawv los ntawm ob qhov kev tso tshuaj placebo III tau soj ntsuam pom tau tias hauv cov neeg mob uas qaug dab peg tsis txaus los ntawm lwm cov tshuaj, Fintepla txo qis ntau zaus qhov qaug dab peg piv nrog cov placebo.

Fenfluramine-qauv qauv (qauv duab: Wikipedia.org)

Kev pom zoo los ntawm EU yog saib raws li cov ntaub ntawv los ntawm 2 randomized, ob qhov muag tsis pom kev, tshuaj placebo-tswj theem III kev kuaj mob (ua rau cov neeg mob hnub nyoog 2-18 xyoo, nrog cov txiaj ntsig tawm hauv Lancet thiab JAMA Neurology, feem), thiab lub sijhawm ntev qhib daim ntawv txuas mus ntxiv (Ntau tus neeg mob tau txais Fintepla kho mob txog li 3 xyoos) Cov ntaub ntawv txheeb xyuas lub sij hawm. Cov txiaj ntsig pom tau hais tias hauv kev tshawb nrhiav cov neeg mob uas tau noj ib lossis ntau cov tshuaj antiepileptic uas tsis tuaj yeem tswj tau kev qaug dab peg, raws li cov phiaj xwm kho mob uas twb muaj lawm, Fintepla txo qis txhua hli qaug dab peg (qaug dab peg) piv nrog cov placebo. chua leeg, CS) zaus. Ib qho ntxiv, feem ntau ntawm cov neeg mob tshawb nrhiav hauv 3-4 lub lis piam pib kev kho Fintepla, thiab tswj cov txiaj ntsig zoo ib ntus thaum lub sijhawm kho.

Hauv cov kev tshawb fawb no, qhov xwm txheej tshwm sim ntau tshaj plaws muaj xws li: zawv plab, kub taub hau, qaug zog, mob lub ntsws ua pa, mob tob tob, thiab mob ntsws. Tsis muaj leej twg ntawm cov neeg mob tau ntsib tej kev mob plawv tsis zoo, nrog rau lub plawv muaj txiaj ntsig lossis mob ntsws ntsig.

Ntxiv rau Dravet syndrome, Zogenix tseem tab tom txhim kho Fintepla rau kev kho mob qaug dab peg cuam tshuam nrog Lennox-Gastaut syndrome (LGS). Dravet syndrome thiab LGS yog ob yam tsis tshua muaj thiab feem ntau muaj kev puas hlwb thaum menyuam yaus raug mob. Lawv muaj cov yam ntxwv ntawm qhov pib thaum ntxov, ntau yam kev qaug dab peg, ntau zaus chua leeg, qhov cuam tshuam loj ntawm kev txawj ntse, thiab kev nyuaj rau kev kho.