EU Pom Zoo Ileal Bile Acid Transporter Inhibitor Bylvay (odevixibat)

Albireo Pharma yog lub tuam txhab kab mob tsis tshua muaj kab mob uas tsim kho cov kua tsib kua qaub tshiab. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias European Commission (EC) tau pom zoo Bylvay (odevixibattsiav tshuaj), thawj cov tshuaj hauv ntiaj teb tau txais kev pom zoo rau kev kho mob ntawm txhua hom kev sib txawv ntawm tsev neeg muaj tus kab mob cholestasis (PFIC). PFIC yog kab mob siab tsawg. Txog tam sim no, kev saib xyuas tus qauv rau cov neeg mob PFIC tau txwv rau kev phais mob hnyav, suav nrog kev hloov pauv lub siab. Raws li thawj qhov kev kho mob uas tsis yog phais rau tus kab mob no tsawg, Bylvay sawv cev rau kev hloov pauv tag nrho ntawm kev kho PFIC.

Bylvay yog lub zog loj, tsis muaj kab mob ileal bile acid thauj inhibitor (IBATi) uas tsis xav tau tub yees. Raws li cov tshuaj ntsiav ib hnub ib zaug, nws yooj yim rau kev hais lus lossis nphoo cov zaub mov muag tom qab qhib lub tsiav tshuaj. Kev pom zoo los ntawm Bylvay rau kev lag luam yuav hloov pauv tus qauv kev kho mob rau menyuam yaus nrog PFIC ntawm txhua hom kab mob (hom 1, 2, thiab 3). Raws li thawj qhov kev xaiv kho mob tsis yog phais, qhov kev kho mob no tuaj yeem txo lub nra ntawm PFIC rau menyuam yaus thiab lawv tsev neeg.

Tam sim no, Bylvay tseem tab tom tshuaj xyuas qhov tseem ceeb los ntawm Asmeskas FDA, thiab lub hom phiaj hnub ntawm Txoj Cai Kev Siv Tshuaj Yeeb Tshuaj (PDUFA) yog Lub Xya Hli 20, 2021. Yog pom zoo, Albireo tsim nyog tau txais daim foos tshuaj xyuas thawj zaug (PRV) rau qhov tsawg kab mob menyuam yaus. Hauv European Union, Bylvay tsuas yog IBATi muab los ntawm EMA rau kev tshuaj xyuas nrawm dua. Yav dhau los, EMA tseem tau tso cai Bylvay tus menyuam ntsuag tsim tshuaj thiab tsim cov tshuaj tseem ceeb (PRIME) rau kev kho mob PFIC. Ntxiv rau PFIC, Bylvay kuj tseem tau tso cai rau cov menyuam ntsuag rau kev kho mob ntawm Alagille syndrome, biliary atresia, thiab thawj tus mob cholangitis.

Richard Thompson, tus thawj coj tshawb fawb ntawm 2 theem 3 kev sim ntawm Bylvay cov phiaj xwm kho mob thiab tus xibfwb qhia txog kab mob hauv lub cev ntawm King's College London, tau hais tias: "Xyoo 1998, peb lub chaw kuaj mob tau tshawb pom lub noob uas ua rau PFIC. Tom qab ntau dua 20 xyoo kev tshawb fawb, Bylvay dhau los ua thawj tus tau txais kev pom zoo. Kev kho tshuaj rau menyuam yaus nrog PFIC. Txog tam sim no, tus qauv kev saib xyuas rau cov neeg mob PFIC tau txwv rau kev phais mob hnyav, suav nrog kev hloov pauv daim siab. Raws li thawj qhov kev xaiv kho mob tsis phais, Bylvay sawv cev rau qhov hloov pauv tseem ceeb hauv txoj kev kho PFIC."

odevixibatCov qauv tshuaj thiab cov txheej txheem ntawm kev nqis tes ua (daim duab qhov chaw: medkoo.com)

PFIC yog ib yam kab mob uas tsis tshua muaj neeg txaus ntshai thiab txaus ntshai heev uas cuam tshuam rau menyuam yaus thiab tuaj yeem ua rau muaj mob loj zuj zus tuaj, ua rau muaj sia nyob. Muaj ntau zaus, PFIC tuaj yeem ua rau daim siab ua rau lub siab thiab daim siab tsis ua haujlwm nyob rau thawj 10 xyoo ntawm lub neej. Qhov tseem ceeb tshaj plaws thiab muaj teeb meem tsis tu ncua ntawm PFIC yog khaus khaus, uas feem ntau ua rau muaj kev poob qis hauv lub neej zoo. Ua ntej Bylvay, tsis muaj kev pom zoo tshuaj rau kev kho mob PFIC, tsuas yog kev xaiv phais nrog rau cov kua tsib (BDS) thiab hloov pauv daim siab. Yog tsis muaj kev phais, feem ntau cov neeg mob nrog PFIC yuav tsis tuaj yeem nyob ntev dua 30 xyoo. Ib qho ntxiv, tus txheej txheem tam sim no ntawm kev saib xyuas rau kev hloov pauv lub cev ntsib cov teeb meem tiag tiag, suav nrog kev tiv thaiv kab mob mus ib txhis thiab qhov nyuaj ntawm kev nrhiav lub cev rau menyuam yaus.

Bylvay' cov tshuaj muaj tshuaj muaj yees yogodevixibat, uas yog tus tsim ua ntej, muaj zog thiab xaiv tau, tsis yog-kab ke, ileal bile acid transporter (IBAT) inhibitor, nrog rau kev ua haujlwm tsawg heev thiab ua haujlwm hauv zos hauv cov hnyuv. Tam sim no, cov tshuaj no tau tsim los kho mob tsis tshua muaj menyuam yaus thaum muaj kab mob siab lub siab, suav nrog PFIC, biliary atresia, Alagille syndrome, thiab lwm yam; ntawm lawv, PFIC yog thawj lub hom phiaj qhia. Tam sim no, Phase 3 BOLD sim ntawm Bylvay rau kev kho mob ntawm biliary atresia thiab thoob ntiaj teb Phase 3 ASSERT sim rau kev kho mob Alagille syndrome tab tom pib.

Ron Cooper, Thawj Tswj Hwm thiab CEO ntawm Albireo, tau hais tias:" European pom zoo ntawm Bylvay cim rau ntiaj teb' thawj zaug tshuaj pom zoo rau kev kho mob cholestatic mob rau menyuam yaus hauv ntau lub tebchaws. Nws kuj tseem hais txog kev txhim kho Albireo ua lub tuam txhab lag luam. Lub tuam txhab kab mob tsis tshua muaj neeg nyob rau theem ntawm kev hloov pauv. Peb ua tsaug PFIC cov menyuam, tsev neeg, cov neeg tshawb nrhiav, cov neeg tawm tswv yim, thiab cov neeg ua haujlwm rau lawv txoj kev koom tes uas ua rau kev cia siab dhau los ua thawj qhov kev xaiv tshuaj hauv keeb kwm ntawm PFIC zej zog. Peb cia siab tias Bylvay yuav muaj nyob hauv Tebchaws Meskas sai sai no thiab lwm lub tebchaws hauv ntiaj teb no kom ntseeg tau tias cov neeg uas muaj tus kabmob no tsis tshua muaj neeg tuaj yeem tau txais kev kho mob."

PEDFIC 1& PEDFIC 2 cov ntaub ntawv kuaj mob

EU pom zoo ntawm Bylvay yog ua raws cov ntaub ntawv ntawm 2 kev tshawb fawb soj ntsuam (PEDFIC 1, PEDFIC 2), uas yog qhov loj tshaj plaws thoob ntiaj teb theem 3 kev sim tshuaj rau PFIC puas tau ua tiav.

PEDFIC-1 yog qhov kev xaiv ua, ob-qhov muag tsis pom, cov tshuaj placebo-tswj theem 3 txoj kev tshawb fawb, thiab cov txiaj ntsig tau ntsib thawj qhov kawg ntawm Asmeskas thiab EU txoj cai tswjfwm: Sib piv nrog cov placebo, Bylvay txhim kho cov tawv nqaij khaus (p=0.004) thiab txo qis bile Acid cov tshuaj tiv thaiv (SBA, p=0.003), tiv taus tau zoo, thiab tshwm sim tsawg heev ntawm kev mob plab/nquag ntuav plab (9.5% hauv pab pawg kho mob thiab 5.0% hauv pawg placebo).

PEDFIC-2 yog lub sijhawm ntev, qhib-daim ntawv Phase 3 kev kawm txuas ntxiv. Cov ntaub ntawv rov hais dua Bylvay' muaj zog ua tau zoo, qhia tias hauv cov neeg mob raug kho mus txog 48 lub lis piam, SBA tsis tu ncua thiab txuas ntxiv txo qis, khaus kev tshuaj ntsuam zoo dua, daim siab thiab kev loj hlob Cov txiaj ntsig ntsuas tau txhawb nqa.

Hauv ob txoj kev tshawb fawb no, Bylvay tau zam lub txim zoo, thiab raws plab/nquag tso quav yog cov kev kho mob feem ntau cuam tshuam txog kev mob plab zom mov. Tsis muaj xwm txheej cuam tshuam txog kev kho mob hnyav tshwm sim.

Zuag qhia tag nrho, cov kev tshawb fawb no lees paub qhov peev xwm ntawm Bylvay ua thawj PFIC kev kho mob. PFIC yog tus kab mob loj heev thiab tam sim no tau kho nrog kev phais nrog rau kev hloov ntshav siab. Bylvay yog tshuaj muaj kev nyab xeeb thiab siv tau zoo uas yuav coj kev hloov pauv tiag rau PFIC cov neeg mob thiab lawv tsev neeg