Efgartigimod Tseem Ceeb Txhim Kho Lub Zog Thiab Lub Neej Zoo, Zai Lab Qhia Rau Suav!

Zai Lab tus koom tes argenx tsis ntev los no tshaj tawm tias cov txiaj ntsig ntawm qhov tseem ceeb Phase 3 ADAPT kev sim ntsuas efgartigimod hauv kev kho mob ntawm myasthenia gravis (gMG) tau luam tawm hauv The Lancet Neurology. Lub ntsiab lus ntawm tsab xov xwm yog: Kev nyab xeeb, ua tau zoo, thiab zam tau ntawm efgartigimod hauv cov neeg mob uas muaj tus mob myasthenia gravis (ADAPT): ntau yam sib txawv, sib piv, tswj cov placebo, theem 3 mus sib hais.

Myasthenia gravis (MG) yog kab mob neuromuscular uas tau kho los ntawm kab mob IgG thiab cuam tshuam loj heev rau lub neej. Cov tsos mob ntawm tus kab mob thiab kev phiv los ntawm kev kho tam sim no tuaj yeem ua rau muaj kev puas tsuaj loj rau cov neeg mob lub neej. Cov txiaj ntsig los ntawm ADAPT kev sim qhia pom tias kev kho efgartigimod tuaj yeem txhim kho lub zog thiab lub neej zoo ntawm cov neeg mob gMG. Tam sim no, efgartigimod' kev kho mob ntawm gMG tab tom raug tshuaj xyuas los ntawm Asmeskas FDA, thiab lub hom phiaj hnub ntawm Txoj Cai Kev Siv Tshuaj Yeeb Tshuaj (PDUFA) yog Kaum Ob Hlis 17, 2021. Yog pom zoo, efgartigimod yuav yog thawj zaug thiab tsuas yog FcRn tus yeeb ncuab kom tau txais kev pom zoo raws txoj cai.

James F Howard Jr, tus thawj coj tshawb fawb ntawm ADAPT kev sim thiab tus kws tshaj lij ntawm paj hlwb ntawm University of North Carolina ntawm Chapel Hill Tsev Kawm Ntawv ntawm Tshuaj, hais tias:" Myasthenia gravis (MG) tuaj yeem muaj kev cuam tshuam loj heev rau lub neej thiab kev ywj pheej ntawm cov neeg mob, thiab tuaj yeem cuam tshuam rau nqos, Muaj peev xwm hais lus, taug kev, thiab tseem ua pa. Ib qho ntxiv, txhua tus neeg mob ntsib MG hauv cov txheej txheem sib txawv, uas ua rau kev tswj kab mob tsis tuaj yeem kwv yees tau. Hauv kev sim ADAPT, peb pom tias feem ntau cov neeg mob tau txais efgartigimod tau kho nrog efgartigimod. Yuav muaj kev txhim kho tseem ceeb hauv tsev kho mob hauv thawj 2 lub lis piam. Cov txiaj ntsig no tseem ceeb heev rau zej zog MG. Kuv vam tias efgartigimod yuav muab thawj qhov kev kho mob zoo los kho cov neeg mob uas muaj tus kab mob autoimmune ntev nyob rau hauv tus kheej txoj kev."

Qhov kev txiav txim siab ADAPT tau mus txog qhov kawg qhov kawg. Cov ntaub ntawv tau qhia tias hauv cov neeg mob uas muaj acetylcholine receptor antibody positive (AChR Ab +) gMG, raws li myasthenia gravis kev ua haujlwm ntawm kev ua neej nyob niaj hnub (MG-ADL) tus qhab nia, piv nrog pawg placebo, pawg kho efgartigimod muaj ntau dua A feem coob ntawm cov neeg mob tau teb (67.7% vs 29.7%; p< 0.0001).="" cov="" neeg="" teb="" tau="" raug="" txhais="" tias="" muaj="" kev="" txhim="" kho="" tsawg="" kawg="" 2="" cov="" qhab="" nia="" hauv="" mg-adl="" cov="" qhab="" nia="" rau="" 4="" lub="" lis="" piam="" sib="" law="" liag="" lossis="" ntev="" dua.="" ib="" qho="" ntxiv,="" 40%="" ntawm="" cov="" neeg="" mob="" hauv="" pawg="" kho="" mob="" efgartigimod="" tau="" ua="" tiav="" qhov="" kev="" mob="" me="" me="" (txhais="" tau="" tias="" yog="" mg-adl="" tus="" qhab="" nia="" 0="" [asymptomatic]="" lossis="" 1),="" thaum="" cov="" neeg="" mob="" hauv="" pawg="" placebo="" ua="" tiav="" lub="" hom="" phiaj="" no="" tsuas="" yog="" 11.1%.="" ntawm="" achr-ab="" +="" cov="" neeg="" teb,="" 84.1%="" ntawm="" cov="" neeg="" mob="" tau="" muaj="" kev="" txhim="" kho="" tseem="" ceeb="" hauv="" mg-adl="" cov="" qhab="" nia="" hauv="" thawj="" 2="" lub="" lis="" piam="" ntawm="" kev="" kho="" mob.="" hauv="" txoj="" kev="" tshawb="" fawb="" no,="" kev="" nyab="" xeeb="" ntawm="" efgartigimod="" piv="" rau="" cov="">

Tom qab ua tiav qhov kev sim ADAPT, 90% ntawm cov neeg mob tau nkag mus rau ADAPT ntxiv rau kev sim, qhib-daim ntawv lo txuas ntxiv kev kawm uas tau kav 3 xyoos los ntsuas qhov kev nyab xeeb mus sij hawm ntev thiab kev zam ntawm efgartigmod. Hauv ADAPT thiab ADAPT ntxiv, tsawg kawg 118 tus neeg mob tau txais kev kho efgartigmod rau 12 lub hlis lossis ntev dua.

efgartigimod mechanism ntawm kev nqis tes ua

Efgartigimod yog cov tshuaj tiv thaiv kab mob tawg nyob hauv txoj kev txhim kho, tsim los txo cov kab mob immunoglobulin G (IgG) cov tshuaj tiv thaiv thiab thaiv IgG ncig. Efgartigimod tuaj yeem khi rau FcRn, uas tau nthuav tawm thoob plaws hauv lub cev thiab ua lub luag haujlwm tseem ceeb hauv kev tiv thaiv kev puas tsuaj ntawm IgG cov tshuaj tiv thaiv. Thaiv FcRn tuaj yeem txo qis kev qhia ntawm IgG cov tshuaj tiv thaiv kab mob, thiab tuaj yeem kho cov kab mob autoimmune paub tias tau tsav los ntawm cov kab mob IgG cov kab mob, suav nrog: myasthenia gravis (MG), kab mob ntev uas ua rau cov leeg tsis muaj zog; pemphigus vulgaris (PV), kab mob ntawm daim tawv nqaij mob uas ua rau tawv nqaij loj heev; tiv thaiv kab mob thrombocytopenia (ITP), tus kab mob ntev tshwm sim los ntawm ecchymosis thiab ntshav; mob ntev demyelinating polyneuropathy (CIDP)), tus kab mob uas ua rau lub paj hlwb puas tsuaj ua rau muaj teeb meem txav mus los.

Thaum Lub Ib Hlis 6, 2021, Zai Lab thiab argenx tshaj tawm tias ob tog tau mus txog qhov kev tso cai tshwj xeeb kev koom tes. Zai Lab yuav yog lub luag haujlwm rau kev txhim kho kev txhim kho thiab kev lag luam ntawm efgartigimod hauv Cheeb Tsam Loj Tuam Tshoj (suav nrog Suav Tuam Tshoj, Hong Kong, Taiwan thiab Macau).

Dr. Ren Hairui, tus thawj coj saib xyuas kev noj qab haus huv hauv zej zog thiab tiv thaiv kab mob Zai Lab, tau hais tias: Tam sim no muaj txog 200,000 tus neeg mob myasthenia gravis hauv Suav teb. Cov kev kho mob uas twb muaj lawm muaj tsawg heev thiab muaj qhov tsis xav tau kev kho mob loj. Raws li cov ntaub ntawv tam sim no ntawm efgartigimod, cov khoom no yuav tsum hloov pauv tam sim no ntawm kev kho mob ntawm myasthenia gravis thiab lwm yam kab mob autoimmune loj tom qab pom zoo.

Raws li cov lus cog tseg, Zai Lab yuav tau txais txoj cai tshwj xeeb los tsim thiab ua lag luam efgartigimod hauv Suav Teb Loj. Zai Lab yuav yog lub luag haujlwm rau kev sau npe thoob ntiaj teb kev tshawb fawb tshawb fawb thiab kev txhim kho efgartigimod rau ntau yam kev qhia hauv Suav teb. Ib qho ntxiv, Zai Lab tseem yuav muaj lub luag haujlwm rau theem 2 kev lees paub kev tshawb fawb rau ntau qhov kev qhia tshiab hauv Suav Teb Loj kom nrawm rau kev txhim kho ntau qhov kev qhia autoimmune rau efgartigimod ntawm lub ntiaj teb.