Bylvay (odevixibat) Yog Txog Yuav Tsum Pom Zoo Hauv Asmeskas Thiab EU!

Albireo Pharma yog lub tuam txhab ua daim siab ua haujlwm tsawg tsawg uas tsim kho cov kua tsib cov kua qaub tshiab. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias Pawg Neeg Saib Xyuas Kev Noj Tshuaj hauv Tebchaws Europe (EMA) rau Cov Khoom Siv Tshuaj rau Cov Neeg Siv (CHMP) tau tshaj tawm cov lus pom zoo los qhia kev pom zoo los ntawm Bylvay (odevixibat) rau kev kho mob ntawm kev muaj mob nyob ze nrog tus mob cholestasis (PFIC). )). Bylvay yog ib qho muaj zog, ib hnub ib hnub, tsis muaj kab mob ileal bile acid thauj inhibitor (IBATi), uas muaj peev xwm dhau los ua thawj qhov kev kho mob tsis zoo rau tus mob no tsis tshua muaj mob thiab yuav hloov PFIC yam 1, 2, thiab 3 Tus qauv kev kho mob rau menyuam yaus.

Tam sim no, CHMP cov tswv yim yuav muab xa mus rau European Commission (EC) rau kev tshuaj xyuas, uas feem ntau yuav txiav txim siab pom zoo nyob rau 2 lub hlis tom ntej no. Hauv Tebchaws Meskas, Bylvay tab tom soj ntsuam kev saib xyuas tseem ceeb los ntawm FDA, thiab hnub tim lub hom phiaj ntawm Daim Ntawv Qhia Tshuaj Rau Tus Neeg Siv Tshuaj (PDUFA) yog Lub Xya Hli 20, 2021. Hauv European Union, Bylvay tsuas yog IBATi muab los ntawm EMA rau kev siv nrawm kev ntsuas. Yav dhau los, EMA tseem tau tso cai rau Bylvay lub chaw tu menyuam yaus kev tsim yeeb tshuaj thiab kev tsim cov tshuaj (PRIME) rau kev kho PFIC. Ntxiv rau PFIC, Bylvay kuj tau tso cai rau chaw tu menyuam yaus rau kev kho mob ntawm Alagille syndrome, biliary atresia, thiab cholangitis.

PFIC yog tus mob uas tsis tshua muaj mob, thiab txaus ntshai heev uas cuam tshuam rau cov menyuam yaus me thiab tuaj yeem ua rau tus neeg muaj mob rau daim siab ua rau tuag taus thiab tuag taus. Feem ntau, PFIC tuaj yeem ua rau daim siab mob ntsws thiab daim siab ua haujlwm hauv lub sijhawm 10 xyoo ntawm lub neej. Qhov tshwj xeeb tshaj plaws thiab muaj teeb meem tsis tu ncua qhov kev xav ntawm PFIC yog khaus khaus, uas feem ntau ua rau muaj kev txo qis hauv lub neej zoo. Tam sim no, tsis muaj tshuaj los kho PFIC, thiab tsuas yog txoj kev xaiv rau ntau tus neeg mob yog kev hloov siab mob siab lossis lwm yam kev phais mob. Kev saib xyuas lub siab hloov pauv tam sim no ntsib cov teeb meem tiag tiag, suav nrog kev tiv thaiv lub cev tsis tu ncua thiab kev nyuaj nrhiav cov plab hnyuv siab raum rau cov menyuam yaus.

Hauv Tebchaws Meskas thiab European Union, Bylvay muaj lub peev xwm dhau los ua cov tshuaj thawj zaug tau txais kev cai tswj hwm rau kev kho PFIC. Hauv Tebchaws Meskas, tom qab Bylvay pom zoo, Albireo yuav tsim nyog tau txais daim ntawv pov thawj tus kabmob muaj tsawg tshaj plaws (PRV), thiab Bylvay yuav muaj muag nyob rau lub sijhawm ib nrab xyoo 2021. Tam sim no, Theem 3 BOLD sim ntawm Bylvay rau kev kho mob ntawm biliary atresia thiab thoob ntiaj teb Theem 3 ASSERT raug sim rau kev kho mob ntawm Alagille syndrome tab tom pib.

Tus qauv tshuaj lom neeg ntawmodevixibat(duab los ntawm: medkoo.com)

Bylvay' s cov tshuaj ua haujlwm tshuaj lom neeg ua haujlwm yog odevixibat, uas yog tus neeg tshaj lij, muaj zog thiab xaiv, tsis muaj txheej txheem, tsis muaj kab mob, ileal bile acid transporter (IBAT) inhibitor, nrog kev tiv thaiv tsawg tsawg thiab ua yeeb yam hauv thaj chaw hauv txoj hnyuv. Tam sim no, cov tshuaj tseem tab tom tsim kho rau kev kho mob cholestatic kab mob siab thaum yau, nrog rau PFIC, biliary atresia, Alagille syndrome, thiab lwm yam; ntawm lawv, PFIC yog thawj hom phiaj qhia.

Ron Cooper, Thawj Tswj Hwm thiab CEO ntawm Albireo, hais tias: “Hnub no CHMP lub tswv yim zoo ntawm Bylvay coj peb mus ib kauj ze ze rau lub hom phiaj ntawm kev tsim thawj qhov kev phais mob tsis zoo hauv keeb kwm. Qhov kev kho no tuaj yeem txo PFIC cuam tshuam rau tsev neeg thiab menyuam. Ntsoov. Los ntawm kev tsim tawm Bylvay, peb cia siab tias yuav muab kev pabcuam rau menyuam yaus lub sijhawm luv los ntawm cov tsos mob xws li khaus thiab txhim kho mus sij hawm ntev ntawm cov tseem ceeb xws li kev loj hlob."

CHMP kev soj ntsuam zoo ntawm Bylvay yog saib raws li cov ntaub ntawv los ntawm 2 cov kev tshawb fawb soj ntsuam (PEDFIC 1, PEDFIC 2), uas yog qhov loj tshaj plaws thoob ntiaj teb theem 3 kev sim tshuaj rau PFIC tau ua dhau los.

PEDFIC-1 yog kev tshawb pom, muaj ob qhov muag tsis pom kev, tshuaj placebo-tshuaj lub sijhawm 3 kawm, thiab cov txiaj ntsig tau ua tiav qhov pib kawg ntawm Asmeskas thiab EU txoj cai tswj hwm: Piv nrog cov placebo, Bylvay txhim kho cov tawv nqaij khaus khaus (p=0.004) thiab txo qis bile Acid cov tshuaj tiv thaiv (SBA, p=0.003), muaj kev tiv thaiv zoo, thiab muaj mob plab zom mov / nquag plob tsis so tswj (9.5% hauv pawg kho mob thiab 5.0% hauv pawg placebo).

PEDFIC-2 yog qhov ua kom ntev, qhib-daim ntawv lo rau theem 3 qhov kev kawm txuas ntxiv. Cov ntaub ntawv rov qab lees paub Bylvay' s lub zog muaj txiaj ntsig, qhia tau tias hauv cov neeg mob kho tau txog 48 lub lim tiam, SBA txuas ntxiv mus tas li thiab txo qis, qhov kev ntsuas khaus kho tau zoo dua, daim siab thiab kev ua haujlwm muaj txiaj ntsig tau txhawb nqa.

Hauv ob txoj kev tshawb fawb no, Bylvay tau pom zoo zoo, thiab zawv plab / nquag plob tsis so tswj yog cov kev kho mob ntsig txog lub plab zom mov tsis zoo. Tsis muaj kev kho mob hnyav tshwm sim rau qhov tshwm sim.

Tshaj tag nrho, cov kev tshawb fawb no tau lees paub Bylvay' s lub peev xwm raws li thawj zaug PFIC kev kho mob. PFIC yog ib qho mob loj thiab tam sim no tau txais kev kho nrog kev phais mob nrog rau daim siab hloov ntshav. Bylvay yog ib qho tshuaj siv muaj txiaj ntsig zoo thiab muaj kev tiv thaiv zoo nrog lub peev xwm los coj cov kev hloov pauv tiag rau PFIC cov neeg mob thiab lawv tsev neeg. Tom qab tau txais kev cai pom zoo, Albireo npaj yuav coj Bylvay rau kev ua lag luam hauv lub sijhawm thib ob ntawm 2021.