BioMarin's C-hom Natriuretic Peptide Analogue Vosoritide Nkag Saib Xyuas Hauv Tebchaws EU!

BioMarin yog lub tuam txhab kev siv tshuaj biotechnology thoob ntiaj teb mob siab rau kev tsim kho thiab ua lag luam ntawm cov kev kho mob tshiab rau cov neeg mob uas muaj mob hnyav thiab ua rau tuag taus thiab muaj mob thiab muaj ntshav tsawg. Nws cov khoom lag luam suav nrog 6 kev lag luam khoom lag luam thiab ntau yam ntawm cov chaw kuaj mob thiab chaw thau khoom ua ntej. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias Lub Chaw Haujlwm European Tshuaj (EMA) tau lees txais daim ntawv thov kev lag luam (MAA) rau vosoritide (Voxolitide, BMN111).

Vosoritide yog C-hom natriuretic peptide (CNP) analog uas tau txhaj ib hnub ib zaug rau kev kho mob thaum menyuam mob me, uas yog qhov feem ntau tsis tshua muaj kev tiv thaiv luv luv hauv tib neeg. Hauv Tebchaws Europe, qhov kev tshuaj xyuas MAA pib thaum Lub Yim Hli 13. Lub tuam txhab tseem npaj yuav xa cov ntawv thov kev siv tshuaj tshiab (NDA) rau vosoritide rau Asmeskas Chaw Tswj Xyuas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) hauv peb lub hlis thib peb ntawm 2020. Hauv European Union thiab Tebchaws Asmeskas, vosoritide tau tso cai rau Chaw Tsim Tshuaj Txhaum Rau Niam Txiv (ODD) rau kev kho mob ntawm achondroplasia.

Yog tias tau txais kev pom zoo, vosoritide yuav dhau los ua thawj cov tshuaj kho mob achondroplasia. Cov tshuaj tuaj yeem kho cov hauv paus hauv paus ntawm tus kab mob thiab sawv cev rau kev kho mob tseem ceeb uas muaj peev xwm ua kom muaj txiaj ntsig zoo rau cov neeg mob' lub neej.

Mechanism ntawm kev txiav txim ntawm vosoritide

Achondroplasia yog qhov feem ntau sib txawv luv luv stature ntawm tib neeg. Nws yog tus cwj pwm los ntawm kev ua kom qeeb endochondral ossification, ua rau muaj qhov tsis txaus ntseeg luv thiab cov teeb meem ntawm cov pob txha ntev, nqaj qaum, ntsej muag thiab pob txha taub hau. Tus mob no yog tshwm sim los ntawm kev hloov pauv hauv fibroblast qhov zoo tshaj yuav loj hlob receptor 3 noob (FGFR3), uas yog qhov tsis zoo ntawm tus pob txha loj hlob.

Ntxiv rau qhov tsis txaus sib luag ntawm lub cev luv, cov neeg mob achondroplasia yuav muaj kev noj qab haus huv loj, nrog rau kev txaij ib ce, pw tsaug zog apnea, ceg khoov duav, lub ntsej muag hypoplasia, viav vias tig nraub qaum, txha caj qaum, thiab pob ntseg rov muaj dua. Department ntawm tus kab mob. Qee qhov kev nyuaj no yuav ua rau qhov xav tau phais mob, xws li pob txha caj qaum thiab kho pob txha caj dab kom ncaj. Ib qho ntxiv, kev tshawb fawb pom tau tias cov neeg tuag nce rau txhua pab pawg hnub nyoog.

Vosoritide yog C-hom natriuretic peptide (CNP) zoo sib xws los ntawm tib neeg peptides thiab yog ib qho kev ua haujlwm zoo ntawm endochondral ossification. Ntuj tib neeg peptide yog tus zoo tswj ntawm pob txha loj. Vosoritide khi rau cov kev txais tshwj xeeb thiab pib tsim cov cim taw qhia hauv qhov ncauj uas thaiv txoj kev loj ntawm FGFR3.

Daim ntawv thov kev tswj hwm ntawm vosoritide yog ua raws cov txiaj ntsig ntawm lub ntiaj teb kev xaiv, ob qhov muag tsis pom kev, kev soj ntsuam placebo-theem III luam tawm nyob rau lub Kaum Ob Hlis 2019, thiab txuas ntxiv tau txais cov ntaub ntawv muaj kev nyab xeeb thiab ntev ntev ntawm cov theem II thiab theem III txuas ntxiv cov kev tshawb fawb, Kev nthuav dav cov kab mob keeb kwm cov ntaub ntawv.

Kev kawm thoob ntiaj teb theem III tau teev npe 121 tus me nyuam mob pob qij txha uas muaj hnub nyoog 5-14 xyoo thiab nws daim phiaj loj hlob tseem qhib, thiab tshuaj xyuas kev ua tau zoo thiab kev nyab xeeb ntawm vosoritide thiab cov placebo. Cov neeg mob no tau ua tiav tsawg kawg 6 lub hlis ntawm kev tshawb fawb pib ua ntej nkag mus rau Theem III txoj kev tshawb fawb los txiav txim siab lawv cov lej kev loj hlob theem pib. Hauv kev kawm qib III, cov neeg mob tau raug xaiv los tau 52 lub vosoritide (15ug / kg / hnub) lossis cov placebo. Thawj qhov kawg yog qhov hloov ntawm kev loj hlob los ntawm qhov pib hauv cov menyuam yaus kho nrog vosoritide nyob rau lub sijhawm kho ib xyoos piv nrog cov placebo.

Cov txiaj ntsig tau pom tias txoj kev tshawb no tau mus txog qhov kawg: tom qab ib xyoos ntawm kev kho mob, qhov hloov pauv ntawm vosoritide kho los ntawm qhov pib yog 1.6 cm / xyoo (p< 0.0001)="" tom="" qab="" ib="" xyoos="" ntawm="" kev="" kho="" mob.="" qhov="" txiaj="" ntsig="" no="" yog="" ua="" tau="" raws="" li="" cov="" txiaj="" ntsig="" hauv="" cov="" neeg="" mob="" dav="" dav="" tau="" kawm.="" hauv="" kev="" tshawb="" fawb,="" vosoritide="" feem="" ntau="" ua="" tau="" zoo="" thiab="" tsis="" muaj="" kev="" cuam="" tshuam="" los="" ntawm="" cov="" ntshav="" siab="">

Cov txiaj ntsig ntawm tau qhib-daim ntawv lo, koob tshuaj pom rau theem II kev tshawb fawb luam tawm thaum lub Kaum Ib Hlis 2019 tau qhia tias piv nrog lub ntuj tshiab keeb kwm ua tiav cov ntaub ntawv (n=619), cov menyuam yaus uas tau txais 15μg hnub nyoog thiab tub los ntxhais sib phim Hauv pawg peb (n=10) cov neeg mob kho nrog vosoritide / kg / hnub, qhov nce qhov nruab nrab qhov siab tau nce li 9.0 cm hauv 54 lub hlis, thiab cov ntaub ntawv tau muaj cov lus tseem ceeb (p< 0.005).="" nrog="" qhov="" nce="" ntawm="" 2.2="" cm="" hauv="" 12="" lub="" hlis="" dhau="" los,="" cov="" ntaub="" ntawv="" txuas="" ntxiv="" tau="" hais="" txog="" cov="" txiaj="" ntsig="" muaj="" txiaj="" ntsig="" ntawm="" kev="" kho="" mob="" vosoritide="" tas="" mus="" li="" ntawm="" qhov="">