Vertex txoj kev kho tshiab peb zaug Kaftrio EU tab tom yuav pom zoo, thiab tus lej ntawm cov neeg mob yuav kho tau txog 90%!

Vertex Tshuaj yog lub ntiaj teb ua thawj coj hauv kev kho mob cystic fibrosis (CF). Tsis ntev los no tshaj tawm tias lub tuam txhab tshaj tawm tias Pawg Neeg Saib Xyuas Kev Noj Tshuaj hauv Tebchaws Europe (EMA) rau Cov Khoom Siv Tshuaj Kho Mob Tib neeg (CHMP) tau tshaj tawm cov lus pom zoo, pom zoo kom pom zoo ntawm Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) thiab Kalydeco (ivacaftor) 150mg sib koom tes tshuaj kho mob, Txog kev kho mob ntawm CF cov neeg mob ≥12 lub hnub nyoog, tshwj xeeb: cov neeg mob F508del hloov pauv thiab muaj qhov hloov pauv tsawg tshaj plaws (F / MF) hauv cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR), lossis 2 F508del Cov Neeg Mob uas muaj kev hloov pauv (F / MF) F).

Tam sim no, CHMP' s cov lus yuav muab xa mus rau European Commission (EC) rau kev tshuaj xyuas, uas feem ntau yuav txiav txim siab zaum kawg kawg li ntawm 2 hlis. Yog tias tau txais kev pom zoo, hauv Tebchaws Europe, txog 10,000 tus neeg mob CF lub hnub nyoog years12 xyoos, nqa F508del hloov pauv thiab muaj qhov hloov pauv tau yooj yim, yuav tsim nyog rau thawj zaug tau txais kev kho mob rau sab hauv ntawm tus kabmob; Ntxiv rau, rau cov hnub nyoog ≥ 12-xyoo-laus CF cov neeg mob uas muaj ob lub F508 hloov pauv kuj tseem tsim nyog tau txais kev hloov kho tshiab triple regimen. Tam sim no, cov neeg mob no tau tsim nyog rau lwm cov tshuaj CF pom zoo los ntawm European Union.

Hauv Tebchaws Meskas, qhov kev tawm tsam peb zaug no tau pom zoo los ntawm FDA rau lub Kaum Hlis 2019. Lub npe lag luam yog Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). Cov tshuaj yog qhov tsim nyog rau: tsawg kawg ib F508del hloov pauv hauv CFTR noob thiab hnub nyoog ≥12 xyoo CF cov neeg mob, tshwj xeeb: cov neeg mob nqa ib qho F508del hloov thiab ib qho kev hloov pauv tsawg, lossis cov neeg mob nqa 2 F508del kev sib hloov. Yav dhau los, FDA tau tso cai rau Trikafta ua ntej kev tshuaj xyuas kev ua haujlwm, kev ua kom muaj peev xwm nrawm, thiab kev sib tsoo tshuaj muaj peev xwm (BTD).

F508del hloov pauv yog qhov sib hloov muaj feem ntau ua rau CF. Hauv Tebchaws Meskas, Trikafta' s pom zoo rau kev ua lag luam, thawj zaug, tau tso cai kwv yees li 6,000 tus neeg mob CF lub hnub nyoog years12 xyoo nqa lub cev F508del hloov pauv thiab muaj kev hloov pauv me me (F / MF) kom muaj kev kho rau kev ua mob plab hnyuv ntawm tus kab mob. Ntxiv rau, kwv yees li 12,000 tus neeg mob CF nrog rau ib lossis ob qhov F508del hloov pauv uas tsim nyog rau Vertex' s peb lwm lwm cov tshuaj CF pom zoo CF kuj tsim nyog rau kev kho mob Trikafta.

Cov tswv yim pom zoo ntawm CHMP yog saib raws li kev tshawb pom ntawm ob qhov kev tshawb fawb thoob ntiaj teb III: ib qho yog 24 lub lis piam tshuaj rau cov neeg mob CF lub hnub nyoog ≥12 xyoo, nqa F508del hloov thiab hloov pauv kev ua haujlwm tsawg; lwm qhov Qhov no yog 4 lub lis piam sib tham ntawm lub taub hau ua hauv CF cov neeg mob ≥12 xyoos thiab nqa 2 F508del kev hloov pauv, sib piv nrog kev siv peb zaug (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) nrog kev kho ob zaug (tezacaftor / ivacaftor). Ob qhov kev tshawb fawb pom tias muaj kev tshwm sim zoo thiab pom tau zoo ntawm lub hom phiaj qhov kawg (kev ua haujlwm ntawm lub ntsws, ppFEV1) thiab txhua qhov tseem ceeb kawg ua kom tiav. Hauv ob txoj kev tshawb fawb no, kev sib xyaw ntawm ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor thiab ivacaftor tau pom zoo zoo.

Professor Marcus A. Mall, MD, Tus Thawj Coj ntawm Lub Tsev Haujlwm Saib Xyuas Kev Mob Hlwb Hlav, Lub Pob Tshuaj Tiv Thaiv Kab Mob thiab Kws Kho Mob ntawm Charit University University Medical Center hauv Berlin, hais tias:" Hauv CF cov neeg mob hnub nyoog 12 xyoos thiab laus dua nrog F / F lossis F / MF genotypes, Cov ntaub ntawv soj ntsuam ntawm ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor + ivacaftor kev sib xyaw ua ke yog qhov tsis tau xav pom. Ntxiv rau kev txhim kho lub ntsws muaj nuj nqi, cov ntaub ntawv tseem qhia txog kev txhim kho ntawm ntau lub cim tseem ceeb hauv txoj kev ntsuas, suav nrog lub neej zoo ntsuas los ntawm CFQ-R pa ntsuas qhov ua cim. Cov Kws Khomob Thiab cov neeg mob hauv zej zog tau zoo siab vim tias ntau tus neeg mob CF yuav tau txais txiaj ntsig los ntawm CFTR cov cai tswj hwm."

Carmen Bozic, MD, Tus Thawj Saib Xyuas Kev Noj Qab Haus Huv ntawm Vertex thiab Thawj Coj Tus Thawj Coj ntawm Kev Tsim Kho Kev Siv Tshuaj thiab Kev Kho Mob Hauv Ntiaj Teb, tau hais tias:" Peb zoo siab tau txais cov lus pom zoo ntawm CHMP. Yog tias tau txais kev pom zoo, qhov no yuav yog thawj zaug rau lub hom phiaj nqa F508del hloov pauv thiab qhov tsawg tshaj plaws kev ua haujlwm CFTR rau kev hloov pauv rau CF cov neeg mob thiab yuav coj cov txiaj ntsig ntxiv rau CF cov neeg mob nqa 2 F508del hloov. Lub cim no coj peb los ze zog los muab qhov kev tsim tawm tshiab CF tshuaj rau cov neeg mob tos kev kho Peb lub hom phiaj kawg yog ib kauj ruam txuas ntxiv: los muab kev kho mob rau txhua tus neeg mob uas muaj tsawg tsawg thiab mob hnyav."

Cystic fibrosis (CF) yog ib hom mob muaj tsawg, lub neej muaj sia luv luv uas cuam tshuam rau kwv yees li 75,000 tus neeg thoob ntiaj teb. CF yog ib qho kev tawm tsam ntau cov kab mob uas cuam tshuam rau lub ntsws, daim siab, lub plab, lub plab, lub qog, lub hws, cov leeg thiab lub tsev me. Tus mob CF yog tshwm sim los ntawm qee yam kev hloov pauv hauv CFTR cov noob ua rau muaj qhov ua haujlwm tsis zoo los yog ua kom tiav ntawm CFTR protein. Cov menyuam yaus yuav tsum tau txais ob caj muaj mob ua CFTR (ib qho rau ib tus niam txiv) txhawm rau txhim kho CF.

Txawm hais tias muaj ntau yam sib txawv ntawm CFTR kev sib hloov uas tuaj yeem ua tus kabmob, feem ntau tus neeg mob CF muaj tsawg kawg ib F508del hloov tau. Cov kev hloov tau tuaj yeem txiav txim siab los ntawm kev kuaj keeb kwm lossis keeb kwm genotyping. CFTR protein feem ntau tswj kev thauj mus los ion hauv xovtooj ntawm cov cell, thiab cov noob hloov tuaj yeem ua rau muaj kev puas tsuaj lossis ploj ntawm cov khoom muaj protein. Thaum lub cell membrane ion thauj cuam tshuam, viscosity ntawm mucus txheej ntawm qee cov kabmob yuav tuab. Ib qho tseem ceeb ntawm tus kabmob yog kev tsub zuj zuj ntawm cov hnoos qeev hauv lub ntsws ua pa, uas ua rau mob plab, ua rau mob ntsws, thiab ua rau mob ntsws, uas thaum kawg ua rau tuag. Lub hnub nyoog nruab nrab ntawm kev tuag ntawm CF cov neeg mob yog thaum ntxov 30s.

Tam sim no, Vertex tau teev tseg ntau cov tshuaj CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) thiab Symkevi / Symdeko (tezacaftor / ivacaftor). Cov tshuaj peb tuaj yeem kho no txog 40,000 cov neeg mob thoob ntiaj teb, suav txog kwv yees li 50% ntawm tag nrho CF cov neeg mob. %. Kev kho tshiab triple Trikafta tuaj yeem nthuav txoj kev kho mob rau 90% ntawm CF tus neeg mob thoob ntiaj teb.