Valrox nkag mus tshuaj xyuas hauv EU: kev kho mob hemophilia A.

BioMarin Pharmaceuticals tsis ntev los no tshaj tawm tias European Medicines Agency (EMA) tau lees txais daim ntawv tso cai ua lag luam (MAA) rau valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270). Valrox yog kev kho noob ib zaug uas kho cov neeg laus nrog hemophilia A hnyav dhau los ntawm kev txhaj tshuaj ib zaug. Nrog kev lees paub niaj hnub no, MAA kev tshuaj xyuas tau pib, thiab CHMP cov kev xav tau cia siab tias yuav tshaj tawm nyob rau thawj ib nrab ntawm 2022.

Valrox muaj peev xwm dhau los ua neeg ntiaj teb' thawj kev kho noob neej rau hemophilia. Valrox MAA suav nrog cov ntaub ntawv kev nyab xeeb thiab ua tau zoo ntawm 134 tus neeg mob rau npe hauv Phase 3 GENEr8-1 txoj kev tshawb fawb. Txhua tus neeg mob tau raug tshuaj xyuas tsawg kawg 1 xyoos tom qab tau txais kev kho mob valrox. Ib qho ntxiv, MAA tseem suav nrog cov ntaub ntawv los ntawm theem txuas ntxiv 1/2 koob tshuaj kawm hauv 6e13vg/kg koob tshuaj pab pawg rau 4 xyoos thiab 4e13vg/kg koob tshuaj tiv thaiv kab mob rau 3 xyoos.

Thaum lub Tsib Hlis xyoo no, EMA tau pom zoo BioMarin' thov kom ntsuas nrawm dua. Kev tshuaj xyuas nrawm tuaj yeem tuaj yeem ua lub sijhawm luv rau pawg EMA ntawm Cov Tshuaj Kho Mob rau Tib Neeg Siv (CHMP) thiab Pawg Neeg Saib Xyuas Kev Kho Mob Qib Siab (CAT) los tshuaj xyuas valrox MAA. Hauv EU, yog tias CHMP thiab CAT ntseeg tias cov khoom lag luam muaj txiaj ntsig zoo rau kev noj qab haus huv rau pej xeem, tshwj xeeb tshaj yog los ntawm kev saib xyuas kev kho mob tshiab, MAA yuav tsim nyog rau kev tshuaj xyuas nrawm dua. Nws yuav siv sijhawm 210 hnub los tshuaj xyuas MAA raws li EMA qhov txheej txheem hauv nruab nrab, tsis suav nrog lub moos nres thaum tus neeg thov thov kom muab cov ntaub ntawv ntxiv. Thaum thov, CHMP thiab CAT tuaj yeem ua lub sijhawm luv rau 150 hnub, yog tias tus neeg thov nkag los muab cov laj thawj txaus rau kev tshuaj xyuas nrawm dua, txawm hais tias daim ntawv thov thaum xub thawj tsim los rau kev tshuaj xyuas nrawm tuaj yeem rov qab rau cov txheej txheem rau ntau yam laj thawj thaum lub sijhawm tshuaj xyuas. Qhov kev txiav txim siab pom zoo qhov kev tshuaj xyuas nrawm tsis muaj kev cuam tshuam rau qhov kev xav zaum kawg ntawm CHMP thiab CAT ntawm seb kev tso cai kev lag luam yuav tsum raug pom zoo.

Hank Fuchs, MD, Thawj Tswj Hwm ntawm BioMarin' s Ntiaj Teb R& D, hais tias:" Peb tos ntsoov yuav ua haujlwm nrog lub koom haum hauv txheej txheem EMA' s kev tshuaj xyuas ntawm valrox MAA cov ntaub ntawv muaj zog teeb tsa, thiab peb ntseeg tias cov ntaub ntawv teev tseg no tuaj yeem ua tau raws li qhov yuav tsum tau teev tseg hauv kev tshuaj xyuas MAA yav dhau los. Qhov tseem ceeb theem 3 Kev tshawb fawb tau ua pov thawj qhov ua tau zoo ntawm valrox piv rau kev saib xyuas tus qauv (tiv thaiv qhov ntsuas VIII hloov kho). Valrox cov ntaub ntawv nthuav dav tau txhawb los ntawm kaum xyoo ntawm kev tshawb fawb thiab tshawb fawb hauv thaj tsam ntawm kev kho noob. Peb yuav txuas ntxiv pab txhawb rau kev paub txog txuj ci Kev Koom Tes, thiab yuav qhia peb Phase 1/2 thiab Phase 3 cov txiaj ntsig kev tshawb fawb ntawm 2021 International Society for Thrombosis and Hemostasis (ISTH) lub rooj sib tham lub lim tiam tom ntej. Peb ntseeg tias txoj kev kho noob neej no muaj peev xwm ua tau raws li kev kho mob hom A hemophilia Ntawm qhov tsis xav tau kev kho mob."