Asmeskas FDA tau muab cov khoom noj tshiab deuterated JAK1 / 2 inhibitor CTP-543 kev tsim nyog tshuaj dhau los

Kev hais kwv txhiaj Pharma yog lub chaw txhaj tshuaj kho mob biopharmaceutical tuam txhab tsim cov tshuaj loj me me rau kev kho mob hauv nruab nrab cov kab mob hauv lub cev, cov kab mob caj ces, kab mob hauv lub raum, mob ua mob thiab mob cancer. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias Asmeskas Chaw Tswj Xyuas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) tau tso cai rau nws tawg JAK inhibitor CTP-543 Breakthrough Drug Qualification (BTD) rau kev kho mob me ntsis mus rau alopecia areata zoo rau cov laus. Alopecia areata yog ib tus kabmob autoimmune uas cov kabmob tiv thaiv lub cev tawm tsam cov hauv paus plaub hau, ua rau cov plaub hau ib feem lossis ua tiav. Tam sim no, tseem tsis tau pom zoo FDA rau kev kho mob alopecia areata.

CTP-543 tau pom los ntawm kev hloov kho ruxolitinib nrog deuterium chemical technology ntawm Kev Ua Yeeb Yam Ncauj Lus. Ruxolitinib yog xaiv Janus kinase 1 thiab Janus kinase 2 (JAK1 / JAK2) inhibitor, uas tau txais kev pom zoo rau kev muag khoom nyob rau hauv hom npe Jakafi hauv Tebchaws Meskas. Siv los kho qee cov kab mob ntshav. Kev hloov tshuaj deuterium ntawm ruxolitinib tuaj yeem hloov nws tib neeg pharmacokinetics, yog li txhim kho nws txoj kev siv raws li kev kho rau alopecia areata. Yav dhau los, FDA tau tso cai CTP-543 qhov ua nrawm nrawm (BTD) rau kev kho mob alopecia areata.

Alopecia areata tuaj yeem ua rau qee lossis tag nrho cov plaub hau lossis lub cev plaub hau poob, thiab tus kab mob cuam tshuam txog 650,000 cov neeg hauv Tebchaws Meskas. Cov tawv taub hau yog thaj chaw feem ntau cuam tshuam, tab sis txhua thaj chaw uas plaub hau hlob tuaj yeem cuam tshuam ib leeg lossis nrog tawv taub hau. Alopecia areata tuaj yeem tshwm sim thaum muaj hnub nyoog li cas, thiab cov neeg mob feem ntau pib tsim cov tsos mob thaum hnub nyoog 40. Tus kab mob cuam tshuam rau cov poj niam thiab txiv neej tib si. Alopecia areata tuaj yeem nrog cov kev mob tshwm sim loj, nrog rau kev ntxhov siab thiab kev nyuaj siab.

BTD yog qhov chaw tshuaj ntsuam xyuas yeeb tshuaj tshiab tsim los ntawm FDA xyoo 2012. Nws lub hom phiaj yuav ua kom muaj kev txhim kho sai thiab tshuaj xyuas kev kho mob rau cov mob hnyav lossis tuag taus thiab muaj pov thawj ua ntej tias cov tshuaj muaj peev xwm txhim kho txoj kev mob ntawm cov tshuaj piv. nrog cov tshuaj uas twb muaj lawm. Cov tshuaj tshiab. Kev tau txais cov tshuaj BTD tuaj yeem coj tau zoo dua los ntawm cov thawj coj hauv FDA thaum tshawb nrhiav thiab txhim kho kom ntseeg tau tias cov neeg mob tau txais cov kev kho mob tshiab nyob rau lub sijhawm luv.

FDA tau tso cai CTP-543 rau kev kho mob ntawm BTD nrog kev kho mob me ntsis mus rau qhov muaj zog alopecia areata raws li cov ntaub ntawv zoo los ntawm cov kev tshawb fawb qib II. Cov txiaj ntsig ntawm qhov kev tshawb fawb no tau tshaj tawm rau lub Cuaj Hlis 2019. Qhov no yog ob qhov muag dig, randomized, placebo-tshuaj xyuas, kev tshawb fawb sib txawv hauv cov neeg laus uas muaj ntsis mus rau hnyav alopecia areata los ntsuas qhov ua tau zoo thiab kev nyab xeeb ntawm CTP-543. Hauv txoj kev tshawb no, 149 cov neeg mob tau txais randomized kom tau txais ib qho ntawm peb koob tshuaj CTP-543 (4mg, 8mg, 12mg) lossis placebo ob zaug ib hnub. Lub hauv paus xaus ntawm txoj kev tshawb no yog qhov sib piv ntawm cov neeg teb ntawm lub limtiam 24 ntawm kev kho, txhais tau tias yog kev txo qis hauv cov ntsuas cov plaub hau poob (SALT) cov qhab nia ntawm ≥50% los ntawm lub hauv paus. Hauv txoj kev tshawb no, cov qauv rau kev tso npe rau tus neeg mob yog SALT los ntsuas kev txiav plaub hau tsawg kawg 50%. SALT qhov qhab nia nruab nrab ntawm txhua tus neeg mob yog li ntawm 88%, ntawm uas 0% txhais tau tias tsis muaj plaub hau plob hau thiab 100% txhais tau tias ua tiav cov plaub hau plaub hau. Txhua tus neeg mob hauv 12 mg pawg uas ua tiav 24 lub lim tiam ntawm kev kho mob tau muaj txoj hauv kev txuas ntxiv mus rau kev kawm cais cais txhawm rau soj ntsuam ntev kev nyab xeeb thiab kev ua tau zoo ntawm CTP-543.

Cov txiaj ntsig pom tau hais tias txoj kev tshawb no tau mus txog qhov kev ua tau zoo ntawm qhov kawg: nyob rau lub limtiam 24, 12 mg rau pawg thiab 8 mg pawg tau muaj qhov feem ntau ntawm cov neeg mob (58%, 47%, thiab 9%, feem) piv rau cov pawg placebo. Lub hauv paus tau txo los ntawm ≥50% (tag nrho cov p nqi< 0.001).="" 21%="" ntawm="" cov="" neeg="" mob="" nyob="" rau="" hauv="" 4="" mg="" pawg="" ua="" haujlwm="" nce="" mus="" txog="" thawj="" qhov="" xaus,="" tab="" sis="" tsis="" muaj="" qhov="" sib="" txawv="" sib="" piv="" nrog="" cov="" pab="" pawg="" placebo.="" tsis="" tas="" li="" ntawd,="" nyob="" rau="" lub="" lim="" tiam="" 24="" ntawm="" kev="" kho="" mob,="" cov="" neeg="" mob="" ntawm="" 12="" mg="" pawg="" thiab="" 8="" mg="" pawg="" sib="" xyaw="" tau="" nce="" ntau="" dua="" (42%,="" 26%,="" thiab="" 7%,="" feem="" ntau)="" dua="" li="" cov="" pawg="" placebo,="" ua="" tiav="" tag="" nrho="" salt="" qhab-nees="" ntawm="" ≤20="" (piv="" rau="" cov="" placebo):="">< 0.001,="">< 0.05="" feem),="" uas="" yog="" qhov="" tseem="" ceeb="" kawg="" qhov="" kev="" hais="" kwv="" txhiaj="" xav="" siv="" hauv="" nws="" txoj="" kev="" kawm="" sau="" npe="" tseem="">

Nyob rau lub lim tiam 24, piv nrog cov pab pawg placebo, 12 mg thiab 8 mg CTP-543 pawg kho mob kuj ua tiav ntau dua kev txhim kho hauv alopecia areata raws li tau soj ntsuam los ntawm Patient Global Impression ntawm Kev Txhim Kho Cov Nplai. Cov ntaub ntawv yog: 78% thiab 58% ntawm cov neeg mob hauv 12 mg thiab 8 mg pawg neeg sib xyaw, sib luag, tau raug ntsuas raws li" txhim kho" ntau dua; lossis" txhim kho" ntau heev;, uas tau sib txawv ntawm cov pab pawg placebo.

Hauv txoj kev tshawb fawb no, kev kho mob CTP-543 feem ntau ua tau zoo rau. Feem ntau cov kev mob tshwm sim (≥10%) ntawm 12 mg pawg ua ke yog mob taub hau, mob rau hauv lub cev, mob caj pas, mob ua pa, thiab mob ntxau. Cov teeb meem loj ntawm lub ntsej muag raug mob tshwm sim hauv pawg neeg no tau qhia tias muaj feem cuam tshuam nrog kev kho mob; txawm li cas los xij, tom qab kev cuam tshuam me ntsis, txuas ntxiv Kev Kho Mob, tus neeg mob ua tiav qhov kev sim. Tsis muaj lub sijhawm tshwm sim nyob rau lub sijhawm tshwm sim.

Raws li theem txuas ntxiv ntawm CTP-543 qhov chaw soj ntsuam, kev hais kwv txhiaj npaj pib nws lub Sij Hawm III kev kho mob hauv phiaj xwm plaub lub hlis thib plaub ntawm 2020.