Tsoom Fwv Teb Chaws Asmeskas FDA tau pom zoo Arcalyst: rau kev kho mob ntawm cov neeg mob the 12 xyoos, thiab txo kev pheej hmoo rov ua dua!

Kiniksa Pharma yog lub tuam txhab Asmeskas biopharmaceutical tuam txhab uas nws cov cuab tam lub raj xa dej yog tsim los tswj cov txheej txheem tiv thaiv kab mob los kho ntau yam kabmob. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias Asmeskas Chaw Tswj Xyuas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) tau pom zoo Arcalyst (rilonacept) rau cov menyuam yaus thiab cov neeg laus ≥12 xyoos los kho tus mob puas hlwb thiab txo kev pheej hmoo rov ua dua. Txhawm rau txo txoj kev pheej hmoo mob tshwm sim hauv cov neeg laus thiab menyuam 12 xyoos thiab laus dua. Lub lag luam tawm yuav tsum tau pom nyob rau lub Plaub Hlis 2021. Kiniksa xav tias Arcalyst yuav raug teev npe thaum lub Plaub Hlis 2021.

Nws tau tsim tshwj xeeb los qhia tias Arcalyst yog thawj zaug thiab tsuas yog pom zoo siv tshuaj los ntawm Asmeskas FDA rau kev kho mob ntawm tus mob txha caj qaum. Arcalyst yog txhua lub limtiam, subcutaneously txhaj txhaj tshuaj fusion protein uas tuaj yeem tiv thaiv interleukin-1α (IL-1α) thiab cuam tshuam interleukin-1β (IL-1 IL).

Tus mob pericarditis yog ib yam kab mob cuam tshuam uas cuam tshuam lub neej ntawm cov neeg mob. Cov ntaub ntawv qhia tias cov mob rov huam mob ib ce los ntawm pathophysiology ntawm IL-1α thiab IL-1β-mediated intrinsic auto-o. Cov kev pom zoo no txhawb nqa lub tswv yim ntawm lub hom phiaj kho tshuaj tiv thaiv kab mob thiab yog ib qho hloov ntawm kev tswj hwm cov neeg mob uas muaj tus kab mob phem no.

FDA' s kev pom zoo ntawm Arcalyst rau kev kho mob txhawm rau mob rov qab yog los ntawm cov ntaub ntawv zoo ntawm Kev Tshawb Fawb 3 RHAPSODY. Txoj kev tshawb no yog qhov tseem ceeb Theem 3 sim ntawm Arcalyst hauv kev kho tus mob pericarditis. RHAPSODY tau mus txog qhov tau hais tseg ua ntej qhov kawg (lub sijhawm mus rau tus kabmob hnoos qeev) thiab txhua qhov kev ua tau zoo ntawm thawj lub sijhawm thaum lub sijhawm rho tawm, thiab lawv cov lus tseem ceeb.

Cov ntaub ntawv qhia tau hais tias Arcalyst cov kev kho mob tau pom lub txiaj ntsig zoo kawg li tau txiaj ntsig txog kev xav tau kev kho mob tsis tseem ceeb hauv kev rov ua mob rau cov leeg mob. Thaum ntxov ntxov tom qab txhaj thawj koob, qhov mob thiab qhov mob tshwm sim los ntawm tus neeg mob tau nrawm dua thiab txo qis. Lub sij hawm nruab nrab ntawm pib ntawm kev kho mob mus rau cov lus teb kev kho mob yog 5 hnub, thiab tus nqi tshuaj kho tau 97%. Txoj kev pheej hmoo ntawm cov kev mob puas tsuaj ib zaug hauv cov neeg mob randomized rau Arcalyst kho tau raug txo los ntawm 96% (HR=0.04, p< 0.0001),="" 92%="" ntawm="" kev="" sim="" hnub="" ntawd="" tsis="" muaj="" mob="" lossis="" feem="" ntau="" mob="" me,="" piv="" nrog="" 40%="" hauv="" pawg="" placebo="">< 0.0001)="" 0.0001).="" hauv="" kev="" tshawb="" nrhiav,="" qhov="" tshwm="" sim="" ntau="" tshaj="" plaws="" yog="" qhov="" chaw="" txhaj="" tshuaj="" tiv="" thaiv="" kev="" tiv="" thaiv="" thiab="" mob="" ua="" pa="" ntawm="" txoj="" hlab="" pa.="" cov="" ntaub="" ntawv="" ntawm="" rhapsody="" txoj="" kev="" tshawb="" fawb="" tau="" luam="" tawm="" nyob="" rau="" hauv="" phau="" ntawv="" qib="" siab="" thoob="" ntiaj="" teb="" kev="" kho="" mob"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" thiab="" tib="" lub="" sijhawm="" tshaj="" tawm="" ntawm="" 2020="" kev="" tshawb="" fawb="" txog="" kev="" tshawb="" fawb="" ntawm="" american="" heart="">

Arcalyst tau tshawb pom los ntawm Regeneron Pharma thiab tau txais kev pom zoo ua ntej los ntawm FDA nyob rau lub Ob Hlis 2008 rau kev kho mob khaub thuas pyridine-cuam tshuam lub caij nyoog mob (CAPS), suav nrog tsev neeg txias autoinflammatory syndrome (FCAS) thiab Muckle-Wells syndrome (MWS) mob ua npaws), tom qab tau pom zoo nyob rau lub Kaum Ob Hlis 2020 rau cov neeg mob interleukin-1 receptor (IL-1 receptor) tsis muaj peev xwm (DIAR) Tswj kev kho mob.

Kiniksa tau txais Arcalyst daim ntawv tso cai los ntawm Regeneron hauv 2017 rau kev tshuaj xyuas cov kab mob uas ntseeg tias yog kev kho kom haum xeeb los ntawm IL-1α thiab IL-1β, suav nrog kev mob rov ua haujlwm. Raws li tau hais hauv Arcalyst daim ntawv cog lus pom zoo, tom qab FDA pom zoo rau cov mob hnoos qeev, Kiniksa yog lub luag haujlwm rau Arcalyst' s kev muag khoom thiab xa tawm hauv Tebchaws Meskas, suav nrog CAPS thiab DIRA, thiab yuav muab cov txiaj ntsig sib npaug nrog Regeneron.

Mob pericarditis yog ib tus mob autoinflammatory mob plawv, feem ntau yog mob hauv siab, feem ntau nrog cov kev hloov hauv hluav taws xob conduction thiab qee zaum effusion ncig lub plawv, hu ua pericardial effusion. Cov neeg mob uas tau mob ntxiv rau cov mob pericarditis tom qab lub sijhawm asymptomatic ntawm 4-6 lub lis piam lossis ntev dua tau pom tias yog tus mob pericarditis. Cov tsos mob ntawm tus mob hnoos qeev ua rau muaj lub neej zoo, txwv tsis pub ua tej yam, thiab ua rau mus ntsib tuam tsev kho mob ceev thiab mus pw hauv tsev kho mob. Cov ntaub ntawv qhia tias kwv yees li 40,000 tus neeg mob hauv Tebchaws Asmeskas nrhiav thiab tau txais kev kho mob rau tus mob hnoos qhuav txhua xyoo. Hauv pawg no, kwv yees li ntawm 14,000 tus neeg mob tau ntsib zaum ob lossis tom qab kis tau tus mob (rov qab ua dua tshiab) vim muaj tus kab mob sab hauv lossis cov lus tsis txaus rau kev kho mob ib txwm muaj (xws li cov tshuaj tsis-steroidal anti-inflammatory, colchicine, thiab corticosteroids).