Tsoom Fwv Teb Chaws Asmeskas FDA tso cai Novartis tsim cov tshuaj rau lub zog thiab qhov muaj txiaj ntsig B inhibitor iptacopan!

Novartis tsis ntev los no tshaj tawm tias Asmeskas Chaw Tswj Xyuas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) tau tso cai rau iptacopan (LNP023) kev tsim txom cov tshuaj muaj txiaj ntsig rau kev kho mob ntawm paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), thiab kev kho mob tsis tshua muaj mob rau C3 glomerulopathy (C3G) Kev Muaj Cai Tau Txais Kab Mob (RPD) Cov. Thaum Lub Kaum Hli xyoo no, European Tshuaj Noj Tshuaj (EMA) tau tso cai rau iptacopan cov tshuaj muaj feem ua ntej (PRIME) rau kev kho mob C3G.

iptacopan yog thawj-hauv-hauv chav kawm, qhov ncauj, muaj zog, xaiv, me me qauv, thiab thim rov qab B inhibitor. Qhov B yog qhov tseem ceeb serine protease nyob rau hauv lwm txoj kev ntawm txoj kev ua tiav. Ntxiv rau PNH thiab C3G, tam sim no iptacopan tseem tab tom raug tsim kho kev kho mob rau lwm lub raum qhov twg cov kab ke ua kom muaj kev cuam tshuam thiab muaj kev xav tau tsis txaus ntseeg, suav nrog IgA nephropathy (IgAN) thiab atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS), Membranous nephropathy (MN )).

Novartis cia siab tias yuav xa cov ntawv xa mus thawj zaug rau US FDA xyoo 2023. Hauv ntau cov kab mob uas muaj kev tiv thaiv, iptacopan muaj lub peev xwm los ua thawj qhov ua tiav cov tshuaj tiv thaiv kom ncua kev mob. Raws li kis tus kab mob thiab cov ntaub ntawv zoo ib ntus ntawm Kev Tshawb Nrhiav Phase 2, iptacopan kuj tseem tau muab khoom plig rau Chaw Kho Mob Chaw Kho Mob (ODD) rau kev kho mob ntawm IgAN los ntawm US FDA thiab EU EMA rau kev kho mob C3G thiab PNH.

Tus qauv tshuaj lom neeg ntawm iptacopan (daim duab duab: medchemexpress.cn)

BTD yog qhov chaw tshuaj ntsuam xyuas yeeb tshuaj tshiab tsim los ntawm FDA xyoo 2012. Nws lub hom phiaj ua kom muaj kev txhim kho sai thiab tshuaj xyuas rau kev kho mob ntawm cov mob hnyav lossis tuag taus, thiab muaj cov ntawv ua pov thawj tias cov tshuaj nyob hauv ib lossis ntau dua cov tshuaj tshiab uas tau muaj kev txhim kho zoo mob hnyav kawg qhov kawg. BTD-tau txais cov tshuaj tuaj yeem tau txais kev cob qhia ze dua nrog rau qib siab FDA cov tub ceev xwm thaum tshawb fawb thiab kev txhim kho kom ntseeg tau tias cov neeg mob tau txais cov kev kho mob tshiab nyob rau lub sijhawm luv.

FDA tau tso cai rau iptacopan lub BTD rau kev kho PNH raws li cov txiaj ntsig zoo ntawm kev kawm ntu II txuas ntxiv ntawm Txoj Haujlwm 2. Cov ntaub ntawv qhia tau hais tias iptacopan ua tau zoo hauv PNH cov neeg mob uas tseem muaj ntshav siab thiab vam khom ntshav ntxiv txawm tias tau txais cov qauv saib xyuas kev tiv thaiv kev kho mob, thiab PNH cov neeg mob uas tsis tau yav tas los tau txais anti-C5 naive therapy (anti-C5 naive) raws li kev kho mob monotherapy Ntawm cov txiaj ntsig kho.

PNH yog ib qho kab mob ntshav muaj sia uas tsis muaj sia nyob uas muaj tus kabmob muaj ntshav ntau, ua rau lub cev txhaws, thiab cov leeg pob txha tsis zoo, ua rau ntshav khov, nkees, thiab lwm cov tsos mob cuam tshuam, uas tuaj yeem cuam tshuam lub neej zoo ntawm cov neeg mob. Txawm hais tias tus txheej txheem tam sim no ntawm kev kho yog los tiv thaiv C5 txoj kev kho Soliris (eculizumab) lossis Ultomiris (ravulizumab), ntau ntawm PNH cov neeg mob tseem muaj ntshav liab thiab nyob ntawm tso ntshav hloov.

FDA' s tsis tshua muaj mob rau kab mob kev nkeeg (RPD) yog rau cov mob hnyav lossis muaj mob hnyav uas yuav cuam tshuam rau tsawg dua 200,000 cov neeg hnub nyoog qis dua 18 xyoo. C3G yog qhov tsis tshua muaj tshwm sim thiab hnyav rau thawj hom glomerulonephritis, tus cwj pwm tsis txaus ntseeg ntawm kev ua tiav ntawm cov kev cai.

C3G feem ntau yog kuaj rau cov neeg hluas thiab cov neeg laus. Qhov kwv yees ntawm tus kab mob yog tsis zoo. Li ntawm 50% ntawm cov neeg mob pib mob rau cov mob raum ntu kawg (ESRD) tsis pub dhau 10 xyoo, thiab 50-70% ntawm cov neeg mob rov qab tom qab hloov raum. Thoob Ntiaj Teb, txhua xyoo qhov tshwm sim ntawm C3G yog 1-2 ntu ib lab. Muaj li ntawm 10,000 leej muaj mob hauv Tebchaws Meskas, kwv yees li 10,500 kis nyob sab Europe, muaj txog 3,200 kis nyob rau tebchaws Nyij Pooj, thiab muaj txog li 32,000 tus neeg hauv Suav teb.

The Phase II cov ntaub ntawv zoo ntawm iptacopan rau kev kho PNH tau tshaj tawm ntawm European Association of Blood thiab Bone Marrow Transplantation (EBMT) lub rooj sib tham thaum Lub Yim Hli xyoo no. Cov txiaj ntsig ntawm Ntu II ncua sij hawm tshuaj xyuas rau kev kho mob C3G tau nthuav tawm ntawm Asmeskas Cov Neeg Tebchaws Xawsxaws (ASN) thaum Lub Kaum Hli xyoo Tshaj tawm ntawm qhov kev sib tham txhua xyoo. Novartis tau npaj los pib Theem III soj ntsuam hauv ntau qhov ntsuas.