Thawj MC4R agonist Imcivree muaj qhov ua tau zoo los kho kev rog nrog MC4R qhov chaw tsis xws luag!

Cov Tshuaj Kho Cov Khoom Siv Ncaj Qha yog lub tuam txhab biopharmaceutical tsom rau kev tsim kho thiab kev lag luam kev kho mob ntawm cov kev mob rog tsis tshua muaj rog. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm cov ntaub ntawv pov thawj zoo-ntawm-cov tswv yim tshiab los ntawm ntau pawg neeg sib txawv ntawm Ntu 2 kawm txog pob tawb. Kev sim tshuaj yog ntsuas Imcivree (setmelanotide) los kho cov neeg mob uas tsis tshua muaj rog rog uas tshwm sim los ntawm kev hloov caj ces ntawm txoj kev hloov hauv MC4R.

Imcivree yog tus melanocortin 4 (MC4) receptor agonist, uas yog thawj-chav qhia siv tshuaj ua kom ncaj qha los daws teebmeem kev rog tshwm sim los ntawm kev muaj mob caj ces nyob hauv MC4 receptor pathway hauv paus. Thaum Lub Kaum Ib Hlis 2020, Imcivree tau pom zoo los ntawm Asmeskas FDA rau kev tswj hwm lub sijhawm ntev ntawm cov menyuam rog thiab cov neeg laus hnub nyoog ≥ 6 xyoo. Tshwj xeeb: kev tshuaj ntsuam kab mob tau lees tias nws tau tsim los ntawm pro-opioid melanocyte corticosteroid (POMC), Kev rog dhau los ntawm kev tsis xws luag ntawm proprotein convertase subtilisin / kexin1 hom (PCSK1) lossis leptin receptor (LEPR).

Cov tshuaj nquag ua hauj lwm ntawm Imcivree yog setmelanotide, uas yog ib tug neeg tho kev, oligopeptide MC4R agonist tsim rau kev kho mob los ntawm kev mob rog tsis tshua muaj rog. MC4R yog ib qho tseem ceeb ntawm cov roj ntsha tseem ceeb uas lub cev ua ywj siab rau kev tswj hwm kev siv lub zog thiab kev qab los. Kev hloov caj ces tuaj yeem cuam tshuam qhov kev ua haujlwm ntawm MC4R, uas yuav ua rau muaj kev tshaib plab heev (hyperappetite) thiab pib ua rau lub cev rog heev. Tam sim no, setmelanotide raug txhim kho raws li lub hom phiaj kho kom rov qab ua haujlwm ntawm txoj haujlwm ntawm MC4R txoj kev puas tsuaj, rov tsim lub zog siv thiab kev tswj hwm kev noj qab haus huv hauv cov neeg mob uas tsis tshua muaj rog rog, txo kev tshaib plab, thiab txo qhov hnyav. Ua ntej kev pom zoo ntawm Imcivree, tsis muaj ib txoj kev kho tshuaj kho los kho cov kab mob rog rog tsawg no.

Thaum kawg lub Kaum Ib Hlis 2020, Imcivree tau pom zoo los ntawm Asmeskas FDA rau kev tswj xyuas qhov hnyav ntev ntev ntawm cov menyuam muaj rog thiab cov neeg laus hnub nyoog ≥ 6 xyoo. Tshwj xeeb: kev tshuaj ntsuam kab mob tau lees tias nws tau tsim los ntawm pro-opioid melanocyte corticosteroid (POMC), Kev rog dhau los ntawm kev tsis xws luag ntawm proprotein convertase subtilisin / kexin1 hom (PCSK1) lossis leptin receptor (LEPR).

Nrog kev pom zoo no, Imcivree dhau los ua thawj zaug pom zoo los ntawm FDA pom zoo tshuaj los kho cov kev rog rog tsis tshua muaj neeg muaj. Tam sim no, Imcivree tseem tab tom ua qhov kev tshuaj ntsuam xyuas nrawm los ntawm European Medicines Agency (EMA). Hauv Tebchaws Meskas thiab European Union, setmelanotide tau txais Kev Tso Cai Tshuaj Yeeb Tshuaj Kho Mob (ODD) rau kev kho mob ntawm POMC thiab LEPR-cov rog tsis txaus, thiab ntxiv rau Kev Tsoo Tshuaj (BTD) thiab Kev Tsim Tshuaj Ua Ntej Tshuaj (PRIME) feem.

Nws yog tsim nyog teev tias thaum pom zoo Imcivree, FDA kuj tseem xa tawm tsis tshua muaj kab mob ntsig txog tus kab mob tseem ceeb rau kev tshuaj xyuas (PRV) mus rau lub suab nrov nrov rau lub tuam txhab rau nws cov txiaj ntsig zoo. Cov PRV no tuaj yeem siv nrawm rau kev pom zoo rau daim ntawv thov yav tom ntej, lossis nws tuaj yeem raug muag rau lwm tus neeg sab nrauv. Ob qhov kev hloov pauv PRV tsis ntev los no raug nqi kwv yees li $ 90 lab.

Cov neeg mob uas rog dhau vim lub cev tsis muaj zog hauv POMC, PCSK1, lossis LEPR pib tawm tsam nrog kev tshaib nqhis thiab tsis txaus siab txij li lub hnub nyoog ntxov, uas tuaj yeem ua rau muaj kev rog thaum ntxov. FDA' s kev pom zoo ntawm Imcivree yog raws li cov txiaj ntsig ntawm kev tshawb fawb ntau tshaj plaws rau hnub rau kev rog tshwm sim los ntawm qhov tsis xws luag hauv POMC, PCSK1 lossis LEPR. Hauv theem 3 kev soj ntsuam, 80% thiab 45.5% ntawm cov neeg mob rog dhau los ntawm POMC lossis PCSK1 tsis txaus thiab LEPR tsis txaus, feem, poob ntau dua 10% ntawm lawv lub cev nyhav tom qab tau txais Imcivree rau ib xyoos.

Thaum Lub Kaum Ob Hlis 2020, theem tseem ceeb 3 kawm ntsuas ntsuas Imcivree rau kev kho mob tsis txaus siab kev tshaib plab thiab kev rog rog hnyav hauv cov neeg mob Bardet-Biedl syndrome (BBS) thiab Alström syndrome tau ua tiav. Cov txiaj ntsig tau pom tias txoj kev tshawb no tau mus txog qhov pib qhov kawg thiab tag nrho cov ntsiab lus tseem ceeb Cov chaw txuas ntxiv theem ob: cov ntaub ntawv tseem ceeb thiab thaj chaw kho mob txo qis hauv tus neeg mob hnyav thiab cov qhab nia tshaib plab. Txhua tus neeg teb cov lus kawg yog cov neeg mob BBS. Muaj 3 tus neeg mob evaluable nrog Alstrom syndrome, tab sis lawv tsis muaj leej twg ntsib qhov kawg. Lub hom phiaj yauv ua kom tiav cov kev xa cov ntaub ntawv thov kev tswj hwm rau kev kho mob setmelanotide BBS rau Asmeskas FDA thiab EU EMA nyob rau xyoo thib ob ntawm 2021. Lub tuam txhab npaj txiav txim siab txoj kev txhim kho ntawm setmelanotide hauv Alstrom syndrome tom qab ua tiav kev soj ntsuam ntawm cov ntaub ntawv kawg ntawm mus sib hais.