EU tau tso cai tshuaj xyuas nrawm ntawm ganaxolone: ​​kho mob qaug dab peg ntsig txog CDKL5 tsis muaj (CDD)!

Marinus Pharma yog lub tuam txhab kws tshuaj mob siab rau tsim kho txoj kev kho tshiab los kho kab mob vwm. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias European Cov Koom Haum Tshuaj (EMA) Pawg Neeg Saib Xyuas Khoom Kho Mob rau Kev Siv Tib Neeg (CHMP) tau pom zoo thov kom ntsuas nrawm ntawm nws cov tshuaj siv tshuaj ganaxolone rau kev kho mob qaug dab peg cuam tshuam nrog CDKL5 deficiency (CDD). Nws yog kab mob vwm uas tsis tshua muaj neeg muaj kab mob vwm.

Thaum cov khoom lag luam kws tshuaj cia siab tias yuav muaj txiaj ntsig zoo rau kev noj qab haus huv rau pej xeem thiab kev kho mob tshiab, CHMP yuav tso cai ntsuas nrawm dua. Thaum Daim Ntawv Pom Zoo Tso Cai Ua Lag Luam (MAA) raug xa thiab txheeb xyuas, qhov kev tshuaj xyuas nrawm yuav ua rau lub sijhawm tshuaj xyuas luv dua los ntawm 210 hnub txog 150 hnub.

Thaum lub Yim Hli pib, Marinus tau xa Daim Ntawv Thov Tshuaj Tshiab (NDA) mus rau Asmeskas Khoom Noj thiab Tshuaj Yeeb Tshuaj (FDA) rau kev siv ganaxolone los kho mob qaug dab peg CDD. Marinus tau thov FDA kom ua qhov kev tshuaj xyuas ua ntej. FDA yuav tshaj tawm NDA ua daim ntawv ceeb toom ua ntej kawg ntawm peb lub hlis thib peb ntawm 2021.

CDKL5 tsis muaj peev xwm (CDD) yog kab mob hnyav thiab tsis tshua muaj tshwm sim los ntawm kev hloov pauv hauv cyclin-dependent kinase-like 5 (CDKL5) noob nyob ntawm X chromosome. CDD yog tus cwj pwm los ntawm kev pib ntxov, nyuaj rau tswj qaug dab peg, thiab ua rau muaj kev txhim kho puas hlwb loj heev. Tam sim no, tsis muaj kev pom zoo kho tshwj xeeb rau CDD.

Ganaxolone tshuaj qauv

Ganaxolone yog qhov ua tau zoo allosteric modulator ntawm GABAA receptors. Kev npaj txhaj tshuaj thiab qhov ncauj yog tam sim no tau tsim los ua kom muaj kev kho ntau ntawm cov neeg laus thiab menyuam yaus hauv cov neeg mob hnyav thiab mob hnyav. Ganaxolone ua haujlwm tiv thaiv kab mob vwm thiab tiv thaiv kev ntxhov siab los ntawm kev ua ntawm synapses thiab ntxiv-synaptic GABAA receptors. Rau ntau dua 2 xyoos, ganaxolone tau kawm ntau yam kev qhia, qib kev kho mob ntsig txog qib thiab kev npaj kho mob ntau dua 1,800 tus menyuam thiab cov neeg laus.

Daim ntawv tso cai ua lag luam (MAA) rau ganaxolone los kho CDD ntsig txog kev qaug dab peg yuav raug txhawb los ntawm cov ntaub ntawv los ntawm Phase 3 Marigold mus sib hais. Qhov no yog ob-qhov muag tsis pom cov tshuaj tswj tau sim hauv 101 tus neeg mob. Hauv kev sim, qhov nruab nrab zaus ntawm qhov qaug dab peg loj hauv pawg kho mob ganaxolone tau raug txo los ntawm 30.7% dhau 28 hnub, thaum cov pab pawg placebo tau txo los ntawm 6.9%, mus txog qhov kawg ntawm qhov kev sim (p=0.0036). Hauv Marigold qhib daim ntawv lo txuas ntxiv kev kawm, cov neeg mob uas tau txais ganaxolone tsawg kawg 12 lub hlis (n=48) txo qhov nruab nrab zaus ntawm qhov qaug dab peg loj ntawm lub cev los ntawm 49.6%. Hauv theem 3 qhov kev sim no, ganaxolone feem ntau tau ua zoo, thiab nws txoj kev nyab xeeb tau zoo ib yam nrog kev sim tshuaj yav dhau los. Qhov tshwm sim tsis zoo tshaj plaws yog tsaug zog.

Kimberly McCormick, Marinus Tus Lwm Thawj Coj Tus Thawj Coj thiab Tus Thawj Saib Xyuas Haujlwm, tau hais tias: "Peb ntseeg tias EMA qhov ntsuas nrawm dua qhia txog lub peev xwm ntawm ganaxolone hauv kev hais daws kev kho mob tsis xav tau ntawm CDD cov neeg mob thiab tsev neeg. Peb npaj yuav xa daim ntawv thov tso cai ua lag luam (MAA) txog rau thaum kawg ntawm peb lub hlis thib peb. ) Thiab tos ntsoov yuav koom tes nrog EMA thaum tshuaj xyuas tsab ntawv thov los ntawm EMA. Yog pom zoo, peb txoj kev koom tes nrog Orion yuav txhawb nqa peb coj ganaxolone mus rau European lag luam sai li sai tau kom tau txais txiaj ntsig CDD cov neeg mob."