Sanofi Cablivi pom zoo los ntawm Canada rau kev kho mob ntawm kev nrhiav kom tau cov neeg muaj mob thrombocytopenic purpura (aTTP)!

Sanofi tsis ntev los no tshaj tawm tias Kev Noj Qab Haus Huv Canada tau pom zoo Nanobody tshuaj Cablivi (caplacizumab) los ntawm cov txheej txheem kev tshuaj xyuas ua ntej, ua ke nrog kev sib pauv ntshav thiab kev siv tshuaj tiv thaiv kab mob rau cov neeg muaj mob thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) Kev Kho Mob ntawm cov neeg laus. aTTP yog cov ntshav tsis tshua muaj tshwm sim uas ua rau mob txhaws hauv cov hlab ntshav thoob plaws lub cev, uas tuaj yeem ua kev puas tsuaj rau cov kabmob uas tseem ceeb thiab tuaj yeem ua rau muaj kev phom sij. Cablivi yog thawj cov tshuaj pom zoo los ntawm Canada los kho tshwj xeeb aTTP.

Cablivi yog lub ntiaj teb' s thawj zaug pom zoo Nanobody siv tshuaj yaj yeeb thiab thawj cov tshuaj tshwj xeeb los kho aTTP. Cablivi tuaj yeem tiv thaiv kev tsim cov microthrombi (ntshav txhaws) hauv lub cev, ua kom cov neeg mob rov zoo sai dua, txo qee qhov kev cuam tshuam nrog aTTP, thiab txo tus nqi ntawm kev mob rov qab los.

Cablivi tau tsim los ntawm Belgium biotechnology Ablynx, thiab Sanofi yuav Ablynx rau $ 4.8 nphom hauv Lub Ib Hlis 2018. Cablivi tau pom zoo nyob hauv European Union thaum Lub Yim Hli 2018 thiab Tebchaws Asmeskas thaum Lub Ob Hlis 2019. Hauv Tebchaws Meskas thiab European Union, Cablivi muaj tau tso cai rau tus menyuam ntsuag cov peev xwm kho mob rau kev kho mob ntawm aTTP, thiab tau tso cai soj ntsuam xyuas kev ua ntej thiab kev soj ntsuam kev tsim nyog hauv tebchaws Meskas. Cablivi tam sim no yog ib feem ntawm Sanofi qhov kev lag luam kws kho mob thoob ntiaj teb hauv Sanofi Genzan's franchise tsis tshua muaj ntshav ntshav khov.

Dr. Katerina Pavenski, kws kho mob hematologist ntawm Toronto's St. Michael lub Tsev Kho Mob tau hais tias: Txawm hais tias cov kev xaiv kho tam sim no tau txhim kho tus neeg mob txoj kev kwv yees, cov kev mob tshwm sim tseem ua rau tuag. Hauv cov kev tshawb fawb soj ntsuam, Cablivi tuaj yeem ua kom platelet rov qab thiab kho kab mob, thiab muaj qhov cuam tshuam loj ntawm cov kab mob cuam tshuam. Kev pom zoo no yuav muab cov kev xaiv kho mob tseem ceeb rau peb los pab txhim kho qhov kwv yees ntawm cov neeg mob aTTP."

aTTP yog lub neej muaj sia, lub cev ua rau lub cev tsis ua hauj lwm rau lub cev tsis txaus ua kom muaj ntshav txhaws hauv cov ntshav me me thoob plaws lub cev, ua rau cov mob ntshav thiav ntshav ntau heev (muaj platelet tsawg heev) thiab microangiopathy hemolytic anemia (Plawv ntshav liab vim muaj kev puas tsuaj rau cov ntshav (hemolytic), cov nqaij mos ischemia (muaj ntshav tsis txaus rau qee yam muaj sia) thiab cov khoom hauv nruab nrog cev, tshwj xeeb tshaj yog lub hlwb thiab lub plawv. Txawm hais tias tau txais cov qauv kev saib xyuas tam sim no, suav nrog kev hloov ntshav ib zaug ib zaug (PEX) thiab kev siv tshuaj tiv thaiv kab mob, cov neeg mob tseem ntsib teeb meem kev phom sij, rov ua dua, thiab tuag, thiab aTTP ntu tseem cuam tshuam txog li 20% lub neej ntsig txog, feem ntau tuag tshwm sim nyob rau hauv 30 hnub ntawm kev kuaj mob.

Cov tshuaj muaj tshuaj lom neeg ntawm Cablivi yog caplacizumab, uas yog lub zog thiab xaiv bivalent los tiv thaiv hemophilia yam (vWF) nanobody, uas tuaj yeem thaiv kev cuam tshuam ntawm ultra loj vWF multimer (ULvWF) thiab platelets, lub hom phiaj platelets Cov kev sib sau ua ke thiab cov kev tsim kho tom qab thiab tsub zuj zuj. ntawm microclots muaj qhov tshwm sim tam sim ntawd. Hauv cov neeg mob aTTP, qhov ntshav me me no tuaj yeem ua rau mob thrombocytopenia heev, cov nqaij mos ischemia, thiab kev ua haujlwm hauv lub cev tsis ua haujlwm. Cablivi' s cuam tshuam tam sim (cov nyhuv tam sim), thaum rhuav tshem cov txheej txheem muaj mob, tuaj yeem tiv thaiv aTTP cov neeg mob los ntawm kev soj ntsuam kab mob.

Kev pom zoo ntawm Cablivi yog raws cov ntaub ntawv los ntawm Theem III soj ntsuam kawm HERCULES (NCT02553317). Txoj kev tshawb no yog kev tshawb fawb txog kev xaiv, muaj ob lub qhov muag dig, qhov chaw tshuaj xyuas, thiab 145 tus neeg mob laus uas muaj aTTP tau cuv npe. Nyob hauv txoj kev tshawb no, cov neeg mob tau muab faib rau Cablivi lossis cov placebo thaum tau txais cov qauv kev saib xyuas (kev hloov ntshav ntshav thiab kev siv tshuaj tiv thaiv kab mob).

Cov txiaj ntsig ntawm txoj kev tshawb fawb pom tau tias: (1) Hais txog qhov pom ntawm qhov pib lub ntsiab, Cablivi ua ke nrog cov qauv kev saib xyuas kev noj qab haus huv ua rau lub sijhawm luv luv rau platelet suav normalization piv rau cov placebo + cov txheej txheem kev saib xyuas (p=0.01); nyob rau lub sijhawm tshwj xeeb thaum lub sijhawm kawm, Cablivi pab pawg kho mob yog 1.55 npaug feem ntau yuav ua tiav platelet ntau dua li cov pab pawg placebo. (2) Lub sijhawm tshawb fawb tag nrho, Cablivi ua ke nrog cov qauv kev saib xyuas zoo txo ​​qis aTTP-ntsig txog cov neeg tuag, aTTP kev rov ua dua, lossis tsawg kawg qhov kev cuam tshuam loj los ntawm 74% (p< 0.001)="" piv="" rau="" cov="" placebo="" +="" kev="" tswj="" hwm="" tus="" qauv.="" (3)="" lub="" sijhawm="" tshawb="" fawb="" tag="" nrho,="" piv="" nrog="" cov="" placebo="" +="" cov="" qauv="" kev="" saib="" xyuas="" kev="" noj="" qab="" haus="" huv,="" cablivi="" ua="" ke="" nrog="" cov="" txheej="" txheem="" kev="" saib="" xyuas="" zoo="" tseem="" ceeb="" txo="" tsawg="" tus="" attp="" kev="" rov="" muaj="" dua="" 67%="">< 0.001).="" (4)="" lub="" sijhawm="" tshawb="" fawb="" tag="" nrho,="" 0="" muaj="" tus="" kab="" mob="" refractory="" tau="" tshwm="" sim="" hauv="" pawg="" kho="" mob="" cablivi="" thiab="" 3="" kab="" mob="" refractory="" tau="" tshwm="" sim="" hauv="" pawg="" placebo,="" txawm="" hais="" tias="" tsis="" muaj="" qhov="" sib="" txawv="" ntawm="" cov="" ntsiab="" lus="" tau="" muaj="" (p="0.06)." (5)="" piv="" nrog="" cov="" pab="" pawg="" placebo,="" cov="" neeg="" mob="" hauv="" cablivi="" kho="" pab="" pawg="" neeg="" ib="" txwm="" muaj="" peb="" qhov="" khoom="" ua="" puas="" tsuaj="" rau="" lub="" cev="" (lactate="" dehydrogenase,="" plhaw="" plawv="" troponin="" i,="" thiab="" ntshav="" dej="" creatinine)="" ua="" ntej="" (vim="" kev="" soj="" ntsuam="" stratified="" kev="" ntsuas,="" p="" tsis="" muaj="" qhov="" tseem="" ceeb="" tau="" pom).="" (6)="" piv="" nrog="" cov="" pab="" pawg="" placebo,="" kev="" siv="" ntshav="" sib="" pauv="" hauv="" cov="" neeg="" mob="" hauv="" pawg="" cablivi="" kev="" kho="" mob="" muaj="" qhov="" chaw="" kho="" mob="" tseem="" ceeb="" (txhais="" tau="" tias="" yog="" 5.8="" hnub="" vs="" 9.4="" hnub,="" txo="" 38%),="" thiab="" hauv="" chav="" saib="" xyuas="" mob="" siab="" (65%="" txo)="" thiab="" tsev="" kho="" mob="" (qhov="" kom="" tsawg="" dua="" 31%)="" lub="" sijhawm="" nyob="" yog="" luv="" dua.="" (7)="" kev="" nyab="" xeeb="" ntawm="" cablivi="" zoo="" ib="" yam="" nrog="" cov="" lus="" ceeb="" toom="" yav="" dhau="" los="" thiab="" muaj="" raws="" li="" nws="" cov="" txheej="" txheem="" ntawm="" kev="" ua,="" suav="" nrog="" kev="" pheej="" hmoo="" los="" ntshav;="" cov="" kev="" los="" ntshav="" feem="" ntau="" pom="" tshwm="" sim="" yog="" los="" ntshav="" thiab="" los="">