Oxbryta Tus Kws Kho Mob Me Nyuam&Cov ntsiav tshuaj Dispersible tau muab tso ua ntej los ntawm Asmeskas FDA!

Kev Kho Mob Ntshav Hauv Ntiaj Teb (GBT) tsis ntev los no tshaj tawm tias Asmeskas Khoom Noj thiab Tshuaj Yeeb Tshuaj (FDA) tau lees txais daim ntawv thov tshuaj tshiab ntxiv (sNDA) thiab daim ntawv thov tshuaj tshiab (NDA) los ntawm Oxbryta (voxelotor). Ntawm lawv, sNDA nrhiav kom nrawm pom zoo los ntawm Oxbryta rau kev kho mob ntawm cov menyuam yaus uas muaj kab mob hu ua mob qog noj ntshav (SCD) hnub nyoog 4-11 xyoos; NDA nrhiav kev pom zoo Oxbryta, lub hnub nyoog tshiab uas tsim nyog tau faib cov ntsiav tshuaj hom haum rau cov menyuam yaus. FDA tau tso cai tshuaj xyuas ua ntej rau NDA thiab sNDA, thiab tau xaiv Txoj Cai Kev Siv Tshuaj Yeeb Tshuaj Fee (PDUFA) lub hom phiaj raws li lub Kaum Ob Hlis 25, 2021. Kev tshuaj xyuas ua ntej txhais tau tias lub sijhawm tshuaj xyuas rau NDA thiab sNDA yuav luv dua ntawm tus qauv 10 lub hlis. rau 6ay.

Tus kab mob Sickle cell (SCD) yog tus kab mob loj heev uas tuaj yeem ua rau lub cev puas tsuaj thiab ua rau lub neej muaj sia nyob luv, thiab nws yog qhov nyuaj los ntawm qhov sib txawv loj hauv kev nkag mus rau kev saib xyuas zoo. Hmoov zoo, tam sim no SCD tau nkag mus rau lub sijhawm kho tshiab.

Oxbryta yog thawj-hauv chav kawm, ib hnub ib hnub, tshuaj qhov ncauj uas ncaj qha txwv tsis pub hemoglobin polymerization, uas yog lub hauv paus ua rau mob thiab ua kom puas ntawm SCD cov qe ntshav liab. Tam sim no, Oxbryta ntsiav tshuaj daim ntawv tau txais kev pom zoo los ntawm Asmeskas FDA rau kev kho mob SCD cov neeg mob hnub nyoog 12 xyoos thiab laus dua. Raws li thawj cov tshuaj los kho lub hauv paus ua rau SCD, kev lag luam zoo heev txog Oxbryta' kev cia siab rau kev lag luam. Yav dhau los, lub koom haum tshawb fawb kev lag luam tshuaj EvaluatePharma tau tshaj tawm tsab ntawv tshaj tawm kwv yees tias Oxbryta yuav dhau los ua lub ntiaj teb&#cov tshuaj SCD muag zoo tshaj plaws, nrog kev muag khoom yuav nce mus txog 1.98 txhiab nyiaj daus las hauv xyoo 2024.

Hauv Tebchaws Meskas, kwv yees li ntawm 17,000 tus menyuam hnub nyoog 4 txog 11 xyoos raug kev txom nyem los ntawm SCD. Oxbryta' tus menyuam yaus sNDA thiab NDA yog raws cov ntaub ntawv los ntawm daim ntawv lo qhib-Phase 2a HOPE-KIDS 1 txoj kev tshawb fawb (GBT440-007). Ntawm European Hematology Association (EHA) 2021 kev sib tham online, kev tshuaj xyuas cov ntaub ntawv ntawm 45 SCD cov menyuam hnub nyoog 4 txog 11 xyoos qhia pom tias Oxbryta cov ntsiav tshuaj sib faib tau (cov ntsiab lus ntawm NDA) tau siv rau kev kho raws qhov hnyav tom qab ntawd, hemoglobin txuas ntxiv txhim kho sai sai, thiab hemolysis (lossis kev puas tsuaj ntawm cov ntshav liab) kuj tau txo qis.

NDA nrhiav kev pom zoo rau 300mg cov ntsiav tshuaj sib faib. Hom tshuaj ntsiav uas faib tau no suav nrog cov txiv hmab txiv ntoo, tsim los ua kom tawg hauv chav sov cov dej haus lossis lwm yam dej haus kom yooj yim rau nqos, thiab tso cai rau 4 txog 11 xyoos SCD cov menyuam los tswj cov tshuaj raws li lawv lub cev hnyav.

Thaum lub Plaub Hlis xyoo no, GBT tshaj tawm 72-lub lim tiam cov ntaub ntawv ntawm Phase 3 HOPE kev kawm. Cov txiaj ntsig tau pom tias cov neeg mob (hnub nyoog 12 txog 65 xyoos) kho nrog Oxbryta tau muaj kev txhim kho txuas ntxiv hauv qib hemoglobin, txo qis hemolysis, thiab txhim kho kev noj qab haus huv tag nrho. Cov txiaj ntsig no txhawb nqa kev siv Oxbryta mus ntev los txhawm rau txo qis hemolytic anemia thiab hemolysis hauv SCD cov neeg mob, yog li muaj peev xwm txo qis kev phom sij rau lub neej. HOPE txoj kev tshawb fawb yog SCD kev kho mob ntev tshaj plaws rau hnub sim. Cov txiaj ntsig no tau ua pov thawj ntxiv tias Oxbryta muaj peev xwm dhau los ua kev kho kab mob kom zoo thiab muaj txiaj ntsig zoo rau SCD cov neeg mob los ntawm kev txhim kho kev tsim hemolysis thiab ntshav tsis txaus ntawm SCD.

Ted W. Love, Thawj Tswj Hwm thiab CEO ntawm GBT, hais tias:" SCD yog tus kab mob loj heev. FDA lees txais Oxbryta' cov ntaub ntawv tswj hwm kev kho mob rau menyuam yaus nrog SCD txij li 4 txog 11 xyoos, ntxiv rau cov menyuam yaus nyiam Oxbryta cov ntsiav tshuaj sib faib tau. Qhov no yog kauj ruam tseem ceeb kom ua tiav lub hom phiaj ntawm kev thov Oxbryta rau txhua tus neeg mob SCD uas tsim nyog. Rau SCD cov menyuam hnub nyoog qis dua 12 xyoos, tam sim no muaj ob peb txoj kev kho mob, thiab SCD tuaj yeem ua rau muaj kev cuam tshuam ntau dua nyob hauv thawj ob peb xyoos ntawm lub neej. Lub cev puas. Muab qhov kev xav tau tsis txaus, peb txaus siab rau FDA qhov kev saib xyuas tseem ceeb ntawm kev kho mob rau lub zej zog SCD uas tsis saib xyuas ntev."

Voxelotor qauv qauv

Tus kab mob Sickle cell (SCD) yog mob hnyav, loj zuj zus, thiab ua rau cov kab mob caj ces tsis zoo uas ua rau muaj kev tsim khoom tsis zoo ntawm sickle hemoglobin (HbS) vim yog kev hloov pauv hauv β-globin gene. HbS ua rau cov qe ntshav liab mob thiab tsis yooj yim, ua rau muaj ntshav tsis txaus nyob ntev, kab mob vascular, tsis yooj yim thiab mob vascular occlusion crisis (VOC). Rau cov neeg laus thiab menyuam yaus nrog SCD, qhov no txhais tau tias muaj kev nyuaj siab thiab lwm yam hloov pauv lub neej lossis ua rau muaj kev phom sij rau lub neej xws li mob thoracic syndrome (ACS), mob hlab ntsha tawg thiab kis kab mob. Yog tias tus neeg mob muaj txoj sia nyob ntev, kab mob vascular, thiab lub cev puas tsuaj, qhov tshwm sim tuaj yeem ua rau mob ntshav siab, lub raum tsis ua haujlwm, thiab tuag ntxov.

Oxbryta yog thawj cov tshuaj pom zoo rau ncaj qha txwv tsis pub muaj mob hemoglobin polymerization los kho SCD. Hemoglobin polymerization yog lub hauv paus ua rau mob thiab ua kom puas ntawm SCD cov qe ntshav liab. Txoj kev mob hnyav tuaj yeem ua rau hemolytic anemia (kev puas tsuaj ntawm cov qe ntshav liab ua rau txo qis hauv qib hemoglobin), thaiv cov hlab ntshav thiab cov hlab ntshav me, uas cuam tshuam cov ntshav thiab cov pa oxygen thoob plaws lub cev. Kev txo cov pa oxygen rau cov nqaij thiab cov kabmob tuaj yeem ua rau muaj teeb meem rau lub neej, suav nrog mob hlab ntsha tawg thiab lub cev puas tsuaj.

Oxbryta' cov tshuaj ua haujlwm nquag hu uavoxelotor(yav dhau los GBT440), uas ua haujlwm los ntawm kev sib raug zoo ntawm hemoglobin rau oxygen. Txij li thaum oxygenated sickle hemoglobin tsis polymerize, voxelotor tuaj yeem thaiv polymerization thiab ua rau mob thiab ua rau cov qe ntshav liab puas tsuaj. Voxelotor tuaj yeem txhim kho hemolytic anemia thiab thauj oxygen, thiab muaj peev xwm hloov pauv ntawm SCD.

Oxbryta tau pom zoo los ntawm Asmeskas FDA thaum lub Kaum Ib Hlis 2019 rau kev kho mob ntshav tsis txaus hauv cov menyuam yaus thiab cov neeg laus nrog SCD hnub nyoog ≥12 xyoo. Oxbryta tau pom zoo los ntawm FDA' qhov tseem ceeb tshuaj xyuas channel, thiab nws tsuas yog siv sijhawm ntau dua 2 lub hlis txij li kev lees txais daim ntawv thov tshuaj tshiab (NDA) mus rau qhov pom zoo zaum kawg. Yav dhau los, FDA tau tso caivoxelotorkev tsim cov tshuaj tsim tawm (BTD), cov xwm txheej nrawm, kev tsim cov tshuaj menyuam ntsuag, thiab cov npe menyuam yaus muaj kab mob tsawg rau kev kho mob SCD. Raws li qhov xwm txheej ntawm kev pom zoo nrawm los ntawm Asmeskas FDA, GBT txuas ntxiv tshawb xyuas Oxbryta hauv HOPE-KIDS 2 txoj kev tshawb fawb, kev pom zoo tom qab pom zoo txoj kev tshawb fawb uas siv transcranial Doppler (TCD) cov ntshav ntws nrawm los ntsuas Oxbryta txo 2-15 Lub peev xwm ntawm menyuam yaus muaj kev pheej hmoo mob stroke.

Thaum Lub Ib Hlis xyoo no, European Medicines Agency (EMA) lees txais Oxbryta' s kev tso cai ua lag luam daim ntawv thov (MAA), uas nrhiav EMA los muab Oxbryta pom zoo tag nrho rau kev kho mob hemolytic anemia hauv kab mob qog noj ntshav (SCD) cov neeg mob hnub nyoog 12 xyoos thiab laus dua. Yav dhau los, EMA tau tso caivoxelotorQhov Muaj Cai Siv Tshuaj Ua Ntej Ua Ntej (PRIME) thiab Kev Tsim Nyog Tshuaj Yeeb Tshuaj rau kev kho mob SCD. GBT kuj tseem npaj nrhiav nrhiav kev pom zoo los nthuav tawm qhov ua tau siv Oxbryta los kho SCD rau cov menyuam hnub nyoog qis dua 4 xyoos hauv Tebchaws Meskas.