Novartis lub zog thiab xaiv qhov muaj txiaj ntsig B inhibitor iptacopan txo cov proteinuria ntau ntau!

Novartis tsis ntev los no tau tshaj tawm cov txiaj ntsig zoo ntawm kev ntsuas tshuaj ib ntus ntawm qhov qhib-daim ntawv qhia Phase II kawm (NCT03832114) ntawm iptacopan (LNP023) hauv kev kho mob C3 glomerulopathy (C3G).

Cov ntaub ntawv los ntawm 12 cov neeg mob C3G pom tias siv 24-teev tso zis protein / creatinine piv (UPCR) kev soj ntsuam, tom qab 12 lub lis piam ntawm kev kho mob, iptacopan txo qis proteinuria los ntawm 49% piv nrog cov txiaj ntsig tseem ceeb (p=0.0005). Iptacopan cuam tshuam loj heev rau cov kev ua ntawm cov khoom siv sib ntxiv rau cov kab mob thiab txhim kho ntshav C3 ntau ntau. Ib qho ntxiv, iptacopan tswj lub raum muaj nuj nqi los ntawm eGFR (kev kwv yees glomerular filtration tus nqi) kev ntsuas ntawm 12 lub lim tiam. Cov nyhuv no tau pauv mus rau qhov kev kawm txog ncua sijhawm ntev (NCT03955445) hauv 7 cov neeg mob uas tau txais tag nrho 6 lub hlis ntawm kev kho tau raug tswj hwm.

Hauv kev kawm qib II no, iptacopan tseem qhia txog kev nyab xeeb zoo thiab kev ua siab ntev. Tsis muaj tus neeg mob tuag, tsis muaj qhov tshwm sim tsis zoo uas xav tias yuav cuam tshuam nrog iptacopan, thiab tsis muaj qhov xwm txheej tsis zoo uas ua rau tsis muaj kev kho mob.

Tus thawj coj tshawb fawb txog kev tshawb fawb, Dr. Edwin Wong, tus kws pab tswv yim txog kev mob hlwb ntawm Newcastle-Anton-Tyne NHS Foundation Trust thiab National Renal Complement Therapy Center ntawm Newcastle University tau hais tias:" Proteinuria qhia tias muaj mob hauv lub raum. Cov txiaj ntsig ntawm txoj kev kawm no Nws qhia tau hais tias iptacopan tuaj yeem txo proteinuria ntau hauv cov neeg mob C3G. Cov ntaub ntawv tseem hais ntxiv tias iptacopan tuaj yeem muaj zog thiab tshwj xeeb ntxiv rau txoj hauv kev hloov kho, muaj lub hom phiaj tseem ceeb ntawm tus kabmob no, thiab tuaj yeem muab ntau qhov kev npaj kho mob rau cov neeg mob C3G. Muaj cov kev xav tau kev kho mob uas tsis tseem ceeb ntawm cov neeg mob no."

John Tsai, Ntiaj teb lub taub hau ntawm Kev Tsim Yeeb Tshuaj thiab Tus Thawj Saib Xyuas Kev Noj Qab Haus Huv ntawm Novartis Pharmaceuticals, tau hais tias:" iptacopan yog lub cuab tam zoo tshaj plaws hauv peb cov raj xa dej nephrology. Cov ntaub ntawv no qhia tau tias cov tshuaj muaj peev xwm txhim kho lub neej ntawm cov neeg mob C3G."

Tus qauv tshuaj lom neeg ntawm iptacopan (daim duab duab: medchemexpress.cn)

iptacopan yog thawj-hauv-hauv chav kawm, qhov ncauj, muaj zog, xaiv, me me qauv, thiab thim rov qab B inhibitor. Qhov B yog qhov tseem ceeb serine protease nyob rau hauv lwm txoj kev ntawm kev ua kom tiav. Iptacopan tuaj yeem tsom lub hauv paus rau C3 glomerulopathy (C3G). Nyuam qhuav tsis ntev los no, Lub Chaw Haujlwm Tshuaj Tiv Thaiv European European (EMA) tau tso cai iptacopan thawj cov npe tshuaj (PRIME).

C3G yog qhov tsis tshua muaj tshwm sim thiab hnyav rau thawj hom glomerulonephritis, tus cwj pwm tsis txaus ntseeg ntawm kev ua tiav ntawm cov kev cai. Kev muaj mob txhua xyoo ntawm tus kabmob thoob ntiaj teb yog 1-2 ntu ib lab. Muaj li ntawm 10,000 leej muaj mob hauv Tebchaws Meskas, kwv yees li 10,500 kis nyob sab Europe, muaj txog 3,200 kis nyob rau tebchaws Nyij Pooj, thiab muaj txog li 32,000 tus neeg hauv Suav teb. C3G feem ntau yog kuaj rau cov neeg hluas thiab cov neeg laus. Qhov kwv yees ntawm tus kab mob yog tsis zoo. Li ntawm 50% ntawm cov neeg mob pib mob rau cov mob raum ntu kawg (ESRD) tsis pub dhau 10 xyoo, thiab 50-70% ntawm cov neeg mob rov qab tom qab hloov raum.

Ntxiv nrog rau C3G, iptacopan kuj tseem tau tsim kho kom zoo ib yam rau kev kho mob ntawm lwm cov kab mob hauv lub raum uas tau koom nrog kev ua tiav thiab muaj cov kev xav tau tsis txaus ntseeg, suav nrog IgA nephropathy (IgAN), atypical hemolytic uremic syndrome, thiab mob ntsws nephropathy. Ntxiv rau, Novartis tseem tab tom kawm txog kev ua haujlwm ntawm iptacopan hauv kev kho mob ntawm paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH).

Raws li cov lus qhia zoo theem II tso tawm ntawm European Association rau Ntshav thiab Pob Txha Hloov Hloov Hlawv (EBMT) lub rooj sib tham thaum Lub Yim Hli 10, Novartis npaj yuav pib xaiv, muaj tshuaj tiv thaiv zoo, qhib cov ntawv cim theem III kev sim hauv lub Kaum Ob Hlis 2020 kom ntsuas kev cuam tshuam ntawm iptacopan Ua tau zoo thiab muaj kev nyab xeeb rau PNH cov neeg mob (txawm hais tias siv tshuaj tiv thaiv anti-C5).

Hauv ntau cov kabmob uas muaj kabmob, iptacopan muaj lub peev xwm dhau los ua thawj txoj kab mob kev nruam kab mob kom ncua kev mob. Raws li cov ntaub ntawv ua ntej los ntawm Ntu 2 kev sim, iptacopan tau tso cai rau Chaw Tsim Tshuaj Yeeb Tshuaj Kho Mob (ODD) rau kev kho mob C3G los ntawm Asmeskas FDA thiab EU EMA.