Novartis 'tho kev siRNA roj-txo cov tshuaj Leqvio (inclisiran) tau pom zoo rau thawj zaug hauv lub ntiaj teb!

Novartis tsis ntev los no tshaj tawm tias Cov European Commission (EC) tau pom zoo Leqvio (inclisiran) raws li kev pabcuam rau kev tswj hwm kev noj zaub mov rau kev kho mob rau cov neeg laus thawj hypercholesterolemia (heterozygous tsev neeg thiab tsis-tsev neeg) lossis Mixed dyslipidemia, tshwj xeeb: (1) Leqvio ua ke nrog statins lossis statins thiab lwm txoj kev kho lipid-txo qis raug siv los kho cov neeg mob uas tsis tuaj yeem ua tiav LDL-C cov hom phiaj kho tom qab tau txais qhov kev tiv thaiv siab tshaj plaws ntawm statins; (2) Leqvio koom ua ke nrog lwm cov kev kho mob lipid-txo qis rau kev kho mob ntawm cov neeg mob uas tsis haum siab lossis siv tshuaj tiv thaiv kom tsis txhob mob rau statins.

Leqvio yog muab los ntawm subcutaneous kev txhaj tshuaj. Tom qab txhua txoj kev tswj hwm hauv 0th thiab 3 hlis, nws raug tswj hwm ib zaug txhua 6 lub hlis nyob rau lub sijhawm tswj xyuas, thiab tsuas yog 2 hnoos hauv ib xyoos. Piv nrog rau kev txo cov roj ua kom ntshav qab zib nyob rau hauv kev ua lag luam, Leqvio cia siab kom txhim kho kev ua kom ntev mus ntev.

Nws tsim nyog teev tias nrog kev pom zoo no, Leqvio tau dhau los ua lub ntiaj teb' s thawj zaug thiab tsuas yog muaj kev cuam tshuam me me RNA (siRNA) cov roj-txo qis (LDL-C) txoj kev kho. Cov tshuaj nquag ua haujlwm ntawm tshuaj yeeb yaj kiab yog inclisran, uas yog tus tho kev siRNA tshiab nrog kev siv ua haujlwm tshiab. Los ntawm RNA cuam tshuam (RNAi), nws muaj peev xwm ua tau zoo thiab txo tus mob atherosclerotic mob plawv (ASCVD). , Qib siab LDL-C hauv cov neeg mob ASCVD muaj kev pheej hmoo sib npaug, cov kab mob siab me me nyob hauv tsev neeg (HeFH). Cov kab mob no yog qhov tseem ceeb ua rau lub plawv nres thiab mob hlab ntsha tawg, thiab thaum kawg tuaj yeem ua rau tuag.

Hauv Tebchaws Europe, kab mob plawv (CVD) tua tau 3.9 lab tib neeg txhua xyoo. Txawm hais tias siv cov statins dav dav, 80% ntawm cov neeg mob uas muaj pheej hmoo ua tsis tau raws li LDL-C lub hom phiaj tau pom zoo raws li cov lus qhia. Cov ntaub ntawv soj ntsuam qhia pom tias hauv cov neeg mob tau txais ntau tshaj plaws kev kho mob lipid-txo qis kev kho tab sis nrog nce LDL-C, Leqvio tuaj yeem txo qis LDL-C, thiab nws qhov kev nyab xeeb zoo ib yam li cov placebo. Los ntawm kev tshwj xeeb tshaj tawm ob zaug ib xyoos kev noj tshuaj, Leqvio tuaj yeem sib dhos tau rau cov neeg mob' mus kuaj mob tsis tu ncua, txhim kho kev ua raws cai thiab txhim kho kev kuaj mob ntawm tus neeg mob.

Qhov kev pom zoo no, raws li cov txiaj ntsig ntawm ORION cov kev tshawb fawb soj ntsuam phiaj xwm, suav nrog kev sim qib III, koom nrog ntau dua 3,600 tus neeg mob tau txais qhov kev kho mob siab tshaj plaws ntawm statins, ntsuas kev nyab xeeb, ua tau zoo thiab tiv taus ntawm inclisiran Cov txiaj ntsig tau pom tias hauv cov neeg mob cov neeg laus uas muaj ASCVD, ASCVD kev pheej hmoo sib npaug thiab / lossis HeFH, inclisiran subcutaneous txhaj tshuaj ib xyoos ob zaug tom qab pib siv 2 koob tshuaj (0 hli thiab 3 hlis) tuaj yeem txo thiab txo LDL -C: Sib piv nrog cov tshuaj placebo , LDL-C qib tau txais txiaj ntsig zoo thiab txuas ntxiv tus nqi nce mus txog 52% (p<>

Tsis tas li ntawd, nrog kev kho mob inclisiran, LDL-C qib poob rau 17 lub hlis, thiab nws txoj kev nyab xeeb thiab tiv taus zoo ib yam li cov tshuaj placebo. Kev sojntsuam ntxiv tomqab ntawd pom tias cov neeg mob tau txais tus kabmob tsis txaus ntseeg tau muaj kev sib txawv: 88% ntawm cov neeg mob tau mus txog cov kev taw qhia pom zoo (pom muaj nuj nqis) ntawm txhua lub sijhawm thaum kawm.

inclisiran yog ib tug tho kev siRNA roj-txo cov tshuaj tsim los ntawm Lub Chaw Tsim Tshuaj Tshuaj (TMC) lub tuam txhab tshuaj. Novartis tau yuav TMC rau US $ 9.4 nphom hauv Kaum Ib Hlis 2019 thiab suav nrog inclisiran. Tam sim no, inclisiran tseem muaj kev soj ntsuam los ntawm Asmeskas FDA.

Inclisiran yog thawj qhov kev kho mob ntshav qis-txo qis hauv cov siRNA qeb, hom phiaj ntawm proprotein convertase subtilisin 9 (PCSK9), uas yog lub cev' s tseem ceeb mechanism rau tswj LDL-C. PCSK9 protein tuaj yeem txo lub siab muaj peev xwm tshem tawm cov roj lipoprotein tsawg (LDL-C) los ntawm cov ntshav, thiab LDL-C raug lees paub tias yog qhov muaj kev pheej hmoo loj rau cov kab mob plawv (CVD). PCSK9 lub hom phiaj muab cov qauv kev kho mob tshiab los tawm tsam LDL-C, uas tau pom tias yog qhov kev nce qib loj tshaj plaws hauv thaj teb ntawm lipid-txo qis tom qab statins (xws li Lipitor).

Inclisiran yog ib hom siRNA uas siv cov txheej txheem ntuj ntawm tib neeg RNA cuam tshuam los khi rau mRNA encoding PCSK9 protein kom txo mRNA qib thiab tiv thaiv lub siab los ua PCSK9 protein los ntawm RNA cuam, thiaj li ua kom lub siab muaj peev xwm tshem LDL-C los ntawm cov ntshav, thiab Paub qhov txo ntawm LDL-C qib.

Txog tam sim no, ob lub tshuaj monoclonal tshuaj tiv thaiv lub hom phiaj rau qhov kev txwv ntawm PCSK9 protein tau pom zoo rau kev ua lag luam, uas yog Amgen's Repatha thiab Sanofi / Regeneron tus Praluent. Tsis zoo li monoclonal antibody PCSK9 inhibitor tshuaj, raws li ib qho tshuaj RNAi, inclisiran ua haujlwm los ntawm kev kaw ncaj qha tsim cov protein ntawm PCSK9 hauv lub siab.

Txawm hais tias poob qis dua lwm tus PCSK9 inhibitors, qhov yooj yim ntawm inclisiran' s txij nkawm lub sijhawm yuav tsum tau tsuas yog ob lub subcutaneous cov thawj coj hauv ib xyoos, uas muab nws txoj kev lag luam zoo rau hauv kev lag luam roj-txo cov tshuaj lag luam. Yav tas los Credit Suisse tau kwv yees tias inclisiran' s thoob ntiaj teb kev muag txhua xyoo hauv 2024 yuav mus txog 1,13 billion Asmeskas las.