FDA pom zoo Fintepla

Lub Rau Hli 27, FDA tau pom zoo Zogenix' s raj nplaim amphetamine qhov ncauj Fintepla (yav dhau los ZX008) rau Dravet mob tshwm sim ntau dua 2 xyoos. Qhov kev pom zoo no yog ua raws li kev sib tw ntawm ob lub qhov muag dig muag ob qho kev tswj hwm. Fintepla txo tus naj npawb ntawm spasticities nyob rau ib hlis los ntawm 50-60% piv nrog cov placebo ntawm tus qauv kho mob tom qab, thiab tus nqi ntawm txo tus mob epilepsy los ntawm tsawg kawg 50% tseem nce siab dua cov placebo. Txawm hais tias kev soj ntsuam kab mob ntawm tag nrho ntau dua 700 tus neeg tsis pom tias qhov tshuaj no ntawm Fintepla ua rau muaj kev mob plawv, tab sis vim yog Fen-Phen tus neeg mob niaj hnub no, kev pom zoo no muaj ob qho dub ntawm lub plawv mob ntsws (VHD) thiab mob ntsws ntsig ntshav (PAH) Lub thawv ceeb toom tias cov khoom lag luam xav tau muag los ntawm REMS system. Fintepla tau txais kev pom zoo ua ntej los ntawm FDA thiab kev tsim nyog ua tub ntsuag. Niaj hnub no ZGNX thawj zaug tau txais kev pom zoo rau Fintepla kom nce ntxiv 24%, tab sis tom qab ntawd cov neeg nqis peev txhawj xeeb txog lub thawv dub ceeb toom ua rau ZGNX plam qis dua 13% los kaw.

Qhov tshuaj ntsuam qhov muag tshuaj

Tus kab mob Dravet' s yog ib tus mob sib kis mob yooj yim uas muaj kwv yees li ntawm 1 txog 20,000 txog 20,000. Feem ntau ntawm cov kab mob no tshwm sim los ntawm kev tsis sib hloov ntawm cov noob hu ua SCN1A (encoding an ion channel), tab sis tsis muaj tshuaj los hloov cov kab mob rau cov phiaj no, thiab cov tshuaj uas tau muag lag luam yeej tswj cov tsos mob. GW Pharma tau pib ua haujlwm cannabisdiol (CBD) kev npaj xyoo ua ntej. Sage cov tshuaj tom qab kev nyuaj siab tom qab, cov neurosteroid hormone Zulresso, kuj tau sim hauv tus kab mob no, thiab Fintepla yog 5HT receptor agonist. Pom tias cov tshuaj no tsis cuam tshuam txog SCN1A.

Fintepla yog ib qho ntawm cov Fen-Phen, amphetamine, cov tshuaj no tau ua rau muaj kev phom sij loj heev rau cov neeg mob rog thiab thawj qhov chaw tsim tshuaj paus Wyeth. Lwm qhov kev foob dua, zoo ib yam li Yeeb Sam Phiaj tus yeeb tshuaj, tseem tab tom ua. Xyoo tas los, lub tuam txhab Fabkis cov tshuaj Servier tau raug liam ntawm kev tshaj tawm cov tshuaj. Muaj ntau cov piv txwv ntawm kev tshem tawm cov tshuaj los ntawm kev ua lag luam, thiab qhov muaj npe nrov tshaj plaws yog kev tawm tsam. Cov tshuaj uas ua rau ntau dua 10,000 foob tus me nyuam kev phom sij tom qab los ua cov tshuaj zoo rau ntau tus mob myeloma. Nws yooj yim derivative Revlimid yog tam sim no huab tais ntawm cov tshuaj me me molecule. Lwm qhov analog, Pomalyst, tau pom zoo rau Kaposi' s sarcoma lub hli tas los. Cov. Lub COX2 inhibitor Wanluo, uas ib zaug ua rau ob qho tib si ua rau Merck' s kev lag luam thiab lub koob npe nrov, tseem xav tias yuav rov qab mus rau cov dej ntws thiab pas dej tsis ntev los no, thiab tau npaj siab siv rau hemophilic arthropathy tshwm sim los ntawm kev sib koom ua ke hauv cov neeg mob hemophilia.

Tus kab mob Dravet' s yog ib tus mob sib kis mob yooj yim uas muaj kwv yees li ntawm 1 txog 20,000 txog 20,000. Feem ntau ntawm cov kab mob no tshwm sim los ntawm kev tsis sib hloov ntawm cov noob hu ua SCN1A (encoding an ion channel), tab sis tsis muaj tshuaj los hloov cov kab mob rau cov phiaj no, thiab cov tshuaj uas tau muag lag luam yeej tswj cov tsos mob. GW Pharma tau pib ua haujlwm cannabisdiol (CBD) kev npaj xyoo ua ntej. Sage cov tshuaj tom qab kev nyuaj siab tom qab, cov neurosteroid hormone Zulresso, kuj tau sim hauv tus kab mob no, thiab Fintepla yog 5HT receptor agonist. Pom tias cov tshuaj no tsis cuam tshuam txog SCN1A. Fintepla yog ib qho ntawm cov Fen-Phen, amphetamine, cov tshuaj no tau ua rau muaj kev phom sij loj heev rau cov neeg mob rog thiab thawj qhov chaw tsim tshuaj paus Wyeth. Lwm qhov kev foob dua, zoo ib yam li Yeeb Sam Phiaj tus yeeb tshuaj, tseem tab tom ua. Xyoo tas los, lub tuam txhab Fabkis cov tshuaj Servier tau raug liam ntawm kev tshaj tawm cov tshuaj. Muaj ntau cov piv txwv ntawm kev tshem tawm cov tshuaj los ntawm kev ua lag luam, thiab qhov muaj npe nrov tshaj plaws yog kev tawm tsam. Cov tshuaj uas ua rau ntau dua 10,000 foob tus me nyuam kev phom sij tom qab los ua cov tshuaj zoo rau ntau tus mob myeloma. Nws yooj yim derivative Revlimid yog tam sim no huab tais ntawm cov tshuaj me me molecule. Lwm qhov analog, Pomalyst, tau pom zoo rau Kaposi' s sarcoma lub hli tas los. Cov. Lub COX2 inhibitor Wanluo, uas ib zaug ua rau ob qho tib si ua rau Merck' s kev lag luam thiab lub koob npe nrov, tseem xav tias yuav rov qab mus rau cov dej ntws thiab pas dej tsis ntev los no, thiab tau npaj siab siv rau hemophilic arthropathy tshwm sim los ntawm kev sib koom ua ke hauv cov neeg mob hemophilia. Nag hmo, nws tau hais txog tias kev siv tsis raug lossis qhov tsis zoo ntawm thawj cov tshuaj yuav muaj qhov tsis zoo rau tag nrho cov txheej txheem. Kev tso npe ntawm Fintepla tuaj yeem ua kom muaj kev nyab xeeb dua 5HT receptor agonists them sai sai rau kev kho tus mob hnyav no. Amphetamine, yog ib qho zoo dua qub ntawm Belviq, yog ua lag luam ua cov tshuaj poob phaus, tab sis nws yog thawj muag rau Eisai vim yog muag tsis zoo. Xyoo no, nws tau thov kom rho tawm los ntawm kev ua lag luam vim tias kev mob qog. Txawm hais tias Belviq pom muaj qib qog qis ntawm cov qog yuav dhau los ntawm kev tshuaj ntsuam yav dhau los, nws yog qhov zoo dua li Fintepla. Yog tias qhov koob tshuaj tau txo qis, nws tuaj yeem ua haujlwm rau mob vwm. Qhov yuav tsum nyab xeeb.

Kev siv daim ntawv qhia ntawm fluamphetamine ua ntej qhov xwm txheej thiab kev ntsuam xyuas tus cwj pwm hauv nees txaij tom qab tau ua lub luag haujlwm tseem ceeb hauv nws lub npe kom raug, tab sis qhov laj thawj tseem ceeb vim tias Dravet' s muaj mob hnyav dua li kev poob phaus thiab tuaj yeem tiv taus qee yam sab cuam ​​tshuam. Txawm tias ib yam tshuaj twg tsim nyog siv yog qhov pheej hmoo txaus thiab muaj txiaj ntsig zoo dua. ICU' s tshuaj kho mob xwm txheej ceev thiab ntshav qab zib uas muaj ntau dua kaum ob hom tshuaj muaj cov kev nyab xeeb sib txawv. Qhov pib ntawm Dravet cov neeg mob yog thaum ntxov (kwv yees li ib xyoos), nquag thiab mob heev, mob hnyav tuaj yeem ua rau tuag taus. Ntxiv mus, feem coob ntawm cov neeg mob tau ua rau qeeb qeeb ntawm kev txawj ntse tom qab pib mob vwm, uas yog lub nra hnyav. Xyoo tas los, Johnson& Johnson' s K hmoov npaj Spravato tau pom zoo rau kev nyuaj siab loj. Cov tshuaj no uas tau tsim kev puas tsuaj loj rau cov neeg mob tuaj yeem tsim kho dua tshiab. Nws qhia tau hais tias tsis muaj teeb meem txawm tias nws yog cov tshuaj yees siv zoo li metformin lossis thorn zoo li fenfluramine, nws siv sijhawm ntev thiab kev tshawb fawb nyuaj kom nrhiav tau cov khoom siv zoo tshaj plaws. Yog tias cov kev tshawb fawb txaus, tus ciam ntawm cov tshuaj thiab cov tshuaj yuav tsis loj npaum li qhov xav.