Epidyolex Europe siv rau cov cim tshiab rau kev kho mob ntawm tus mob txhaws qa txha caj qaum (TSC) ntsig txog kev mob vwm

Lub tuam txhab tshuaj British GW Pharma yog lub ntiaj teb ua thawj coj hauv kev txhim kho cov nroj tsuag tshuaj ntsuab cannabinoid kho cov khoom lag luam, mob siab rau kev tshawb pom, kev txhim kho thiab kev lag luam ntawm cov tshuaj kho tshiab los ntawm cannabis. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tau tshaj tawm tias nws tau xa daim ntawv thov ua chav kawm hloov II mus rau European Medicines Agency (EMA) nrhiav kev pom zoo rau Epidyolex (cannabidiol, cannabidiol, CBD) qhov ncauj ua kua los npaj rau kev kho mob txhaws txhaws tus kabmob (TSC) ntsig txog qaug dab peg. Lub hli tas los, GW tseem xa Daim Ntawv Thov Ntxiv Tshuaj (sNDA) rau Asmeskas Chaw Tswj Xyuas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) nrhiav kev pom zoo rau cov tshuaj (Teb chaws Asmeskas lub npe lag luam: Epidiolex) rau tib qho ntsuas tau piav qhia saum toj no.

Yog tias tau txais kev pom zoo, qhov no yuav yog qhov qhia thib peb rau Epidyolex / Epidiolex hauv Asmeskas thiab Europe. Yav dhau los, cov tshuaj tau txais kev pom zoo nyob hauv Tebchaws Meskas thiab European Union rau cov neeg mob 2 hnub nyoog thiab laus dua, uas yog qhov chaw txuas rau kev kho mob vwm uas cuam tshuam nrog Lennox-Gastaut syndrome (LGS) thiab Dravet syndrome (DS. )). Hauv Tebchaws Meskas thiab European Union, Epidyolex / Epidiolex tau raug tso cai rau cov menyuam yaus tsim nyog rau kev kho mob rau kev kho mob ntawm DS, LGS, thiab TSC-cuam tshuam cov mob, txhua tus ntawm yog muaj tsawg, mob hnyav, thiab menyuam yaus thaum pib quav yeeb tshuaj muaj feem ntawm tus mob vwm. Cov.

TSC yog ib qho kab mob tsawg, mob hnyav, kis rau cov menyuam muaj hnub nyoog. Epilepsy yog hom mob hlwb feem ntau ntawm TSC. Xws li ob feem peb ntawm TSC cov neeg mob yuav ntsib kev qaug tshuaj yeeb qaug cawv. Muaj qhov xav tau loj rau cov kev kho mob tshiab hauv kev daws teeb meem ntsig txog TSC. Cov ntaub ntawv los ntawm lub sijhawm III kev tshawb fawb soj ntsuam pom tias Epidiolex txo qis txog TSC-cuam tshuam txog kev qaug dab peg (ob qho tib si foos thiab cov kab ke) thiab txhim kho tus neeg mob' s zuag qhia tag nrho kev mob piv rau cov placebo. Yog tias tau txais kev pom zoo, Epidiolex yuav muab cov kev kho mob tseem ceeb rau TSC cov neeg mob.

Cov kab mob ntsws hnoos qeev - TSC (Source: childneurologyfoundation.org)

Daim ntawv thov lub cim tshiab no yog nyob ntawm cov txiaj ntsig ntawm kev xaiv ib qho kev tiv thaiv, ua kom ob lub qhov muag dig, tshuaj placebo-tswj theem III qhov kev tshawb fawb. Tag nrho ntawm 224 tus neeg mob (hnub nyoog 1-65 xyoo) tau kuaj pom tias yuav tiv taus kev kho mob (refractory) hauv txoj kev tshawb no. Cov neeg mob no tau raug xaiv los txais Epidiolex 25 mg / kg / hnub (n= 75), Epidiolex 50 mg / kg / hnub (n= 73), placebo (n= 76), 16 lub lis piam ntawm kev kho mob (4-lub limtiam raug nplua lub sijhawm, 12-lub lim tiam txij nkawm). Lub ntsiab lus xaus yog qhov feem pua ​​hloov ntawm qhov pib hauv Epidiolex tiv thaiv cov placebo thaum kho mob piv nrog cov zaus ntawm TSC-txuam focal thiab systemic qaug dab peg. Cov kev ua yuam kev thib ob suav nrog: kev faib ua feem ntawm cov neeg mob nrog ≥ 50% txo ntawm qaug dab peg, feem ntawm cov neeg mob ≥ 50 feem pua ​​txo rau tag nrho cov qaug dab peg tsawg (suav nrog kev hnov ​​thiab faus) thiab tag nrho cov kev xav hloov ntawm cov xwm txheej ntawm cov ncauj lus / cov neeg saib xyuas (S / CGIC).

Cov txiaj ntsig tau pom tias txoj kev tshawb no mus txog qhov kawg. Piv nrog cov pab pawg placebo, qhov nquag ntawm TSC ntsig txog qaug dab peg hauv cov tshuaj tua kab mob Epidiolex raug txo qis: pawg Epidiolex 25 mg / kg / hnub kho pab pawg thiab pawg 50 mg / kg / hnub kho mob pawg txo los ntawm 49% los ntawm lub hauv paus. 48%, 27% txo nyob rau hauv cov placebo pawg (p=0. 0009, p=0. 00118) Cov.

Cov txiaj ntsig ntawm txhua qhov tseem ceeb kawg txhawb kev txhawb nqa qhov cuam tshuam ntawm lub ntsiab kawg. Tshwj xeeb: (2) Piv nrog cov placebo pawg, qhov feem pua ​​ntawm cov neeg mob hauv pawg tshuaj tua kab mob Epidiolex muaj txog 50% lossis ntau dua ntawm kev qaug dab peg ({{2}}% hauv pawg 2 5mg / kg / hnub pawg thiab 50 mg / kg / hnub pawg) 40%, 2 2% hauv cov placebo pawg, p=0.069 2 thiab p=0.0 2 4 5). (2) Piv nrog cov placebo pawg, 48% ntawm cov neeg mob nyob rau hauv ob pawg Epidiolex kev kho mob tau muaj qhov txo qis ntau dua ntawm tag nrho cov leeg chua leeg (suav nrog kev hnov ​​zoo thiab qaug dab peg), piv nrog rau {{0 }} 7% hauv pawg placebo (p=0. 0013 thiab p=0. 0018). (3) Raws li cov txiaj ntsig ntawm tus neeg mob / tus saib xyuas tag nrho kev saib xyuas (S / CGIC) kev nug cov lus nug, cov tswv yim qhia feem ntau los ntawm Epidiolex 2 5mg / kg / hnub pawg thiab Epidiolex 50 mg / kg / hnub pab pawg tau ua kom zoo dua qub los ntawm 69%, 6 2%, thiab kev nplij siab, feem. Cov pab pawg tshuaj ntau npaum cas yog 3 9% (p=0. 0074 thiab p=0. 0580). (4) Kev soj ntsuam ntxiv tau pom tias cov neeg mob Epidiolex muaj kev txo qis ntau dua ntawm cov neeg mob qaug dab peg ntau dua li cov neeg mob uas tau noj cov placebo (2 5 mg / kg / hnub kho pab pawg, 50 mg / kg / hnub kho pab pawg 5 2% thiab 50%, feem, thiab 3 2% nyob rau cov pab pawg placebo, p=0. 0076 thiab p=0. {0116).

Daim ntawv qhia txog kev nyab xeeb hauv qhov kev tshawb fawb no zoo ib yam nrog cov kev tshawb pom yav dhau los thiab tsis muaj kev qhia txog kev nyab xeeb tshiab. Qhov xwm txheej ntawm qhov tsis zoo (AE) yog 93% hauv pawg 25 mg / kg / hnub, 100% hauv pawg 50 mg / kg / hnub, thiab 95% hauv pawg placebo. Ob leeg koob tshuaj muaj ob qho muaj kev nyab xeeb, nrog rau 25 mg / kg / hnub cov nyom tsis zoo dua li 50 mg / kg / hnub. Qhov tshwm sim ntau tshaj plaws yog zawv plab, tsis qab los noj mov thiab tsaug zog.

Tuberous sclerosis (TSC) yog ib hom kab mob tsis tshua meej tshwm sim uas cuam tshuam rau 50, 000 tus neeg hauv tebchaws United States thiab ze txog 1 lab tib neeg thoob ntiaj teb. Thoob plaws ntiaj teb, tsawg kawg 2 TSC cov menyuam yug los txhua hnub, thiab nws raug kwv yees tias ib ntawm txhua 6000 menyuam mos yug tshiab. Tus kab mob feem ntau ua rau cov qog nqaij hlav hlav loj hauv cov plab hnyuv siab raum tseem ceeb, nrog rau lub hlwb, tawv nqaij, lub plawv, ob lub qhov muag, ob lub raum, thiab ntsws, thiab yog qhov tseem ceeb ua rau muaj mob ntsig txog kabmob. TSC feem ntau tshwm sim hauv thawj xyoo tom qab yug los, tshwm sim rau cov mob sib xws lossis mob pob ntseg, thiab cuam tshuam nrog kev pheej hmoo ntawm tus mob autism thiab kev xiam oob khab. Qhov mob hnyav heev yuav sib txawv. Hauv qee tus menyuam yaus, tus kabmob no muaj mob me me, hos lwm tus yuav muaj kev phom sij txog txoj sia. Li 85% ntawm cov neeg mob TSC muaj mob vwm thiab muaj peev xwm tsim tau refractory mus noj tshuaj. Ntau tshaj li 60% ntawm TSC cov neeg mob tsis tuaj yeem tswj cov qaug dab peg los ntawm cov qauv kev kho mob xws li cov tshuaj tiv thaiv kabmob, kev phais mob vwm, kev noj zaub mov ketogenic, lossis kev ua kom mob ntawm chaw mos. Hauv kev sib piv, 30-40% ntawm cov neeg mob qaug dab peg uas tsis muaj TSC tiv taus.

Epidyolex / Epidiolex yog qhov ncauj, siab-purity kua tawm ntawm CBD extract. CBD yog cov tshuaj tsis muaj hlwb uas muab los ntawm cov nroj tsuag cannabis thiab muaj ntau yam tshuaj muaj txiaj ntsig ntawm lub paj hlwb. Qhov ntau ntawm cov kev tshawb fawb tau pom tias CBD muaj cov kab mob ua rau cov mob ua kom zoo thiab ua rau cov kab mob ua kom tsis haum, thiab muaj cov kev mob tshwm sim tsawg dua li cov tshuaj antiepileptic uas twb muaj lawm.

Epidyolex / Epidiolex yog thawj cov tshuaj cog tshuaj cannabinoid pom zoo los ntawm Tebchaws Meskas thiab Europe los kho tus mob vwm, thiab nws tseem yog thawj thawj cov tshuaj tiv thaiv kabmob (AED). Hauv Tebchaws Meskas, Epidiolex tau pom zoo thaum Lub Rau Hli 2018. Hauv European Union, Epidyolex tau pom zoo thaum Lub Rau Hli 2019. Kev lag luam muaj kev cia siab zoo txog kev siv tshuaj' s lag luam kev cia siab. Clarivate tau kwv yees yav dhau los tias qhov muag hauv 2022 yuav txog $ 1. 2 nphom.

Tam sim no, GW Pharmaceuticals tau tsim kho Epidiolex / Epidyolex rau kev kho mob ntawm lwm yam mob uas tsis tshua suav nrog suav nrog TSC thiab Rett syndrome. GW tau tshaj tawm Sativex (nabiximols), lub ntiaj teb thawj zaug kev cog qoob loo cannabinoid tshuaj, uas tau txais kev pom zoo los ntawm ntau tus neeg sab nrauv Tebchaws Asmeskas rau kev kho mob ntawm spasticity hauv ntau yam sclerosis; Txhawm rau thov kev pom zoo FDA. Lub tuam txhab' s lub raj xa dej muaj cov neeg sib tw nrog cannabinoid, suav nrog rau kev kho mob ntawm kev mob vwm, mob vwm, mob hlwb, thiab mob schizophrenia.