BMS thawj erythrocyte maturation tus neeg sawv cev Reblozyl qhov tseem ceeb theem III soj ntsuam pom zoo txo ​​lub nra ntawm kev hloov ntshav!

Bristol-Myers Squibb (BMS) thiab Acceleron Pharmaceuticals tau tshaj tawm tsis ntev los no hais tias cov txiaj ntsig ntawm theem tseem ceeb III BELIEVE kawm txog kev soj ntsuam cov ntshav liab lub cev tsis taus kev ua haujlwm Reblozyl (luspatercept) hauv kev kho mob beta thalassemia tau tshaj tawm hauv xov xwm thoob ntiaj teb kev kho mob GG. quot; New England Journal of Medicine" (NEJM)). Cov ntawv sau npe yog: Ntu 3 Kev Ntsuas ntawm Luspatercept hauv Cov Neeg Mob Nrog Hloov Hloov-Tso Tawm β-Thalassemia.

Cov txiaj ntsig tau pom tias cov neeg mob hauv Reblozyl pawg neeg kho mob tau txo lub nra hnyav dua los ntawm cov ntshav hloov mus piv nrog cov pab pawg placebo. Raws li cov txiaj ntsig ntawm txoj kev tshawb fawb no, Reblozyl tau pom zoo los ntawm Asmeskas FDA rau lub Kaum Ib Hlis 2019 rau kev kho mob ntshav liab ntshav hauv cov neeg mob cov neeg mob beta thalassemia xav tau kev ua kom tsis tu ncua los ua cov ntshav liab.

Reblozyl yog thawj FDA pom zoo siv tshuaj los kho beta thalassemia cuam tshuam ntshav liab, thiab nws yog thawj zaug thiab tsuas yog FDA pom zoo kab mob ntshav liab txaus rau lub cev, sawv cev rau cov chav kawm tshiab ntawm txoj kev kho mob uas pab cov neeg mob txo cov ntshav liab los ntawm kev tswj cov theem lig. ntawm cov ntshav liab lub qe ntshav kom loj hlob Txoj kev lis ntshav lub nra. Nws yuav tsum raug sau tseg tias Reblozyl tsis haum yuav hloov chaw rau kev mob ntshav liab rau cov neeg mob uas yuav tsum kho cov ntshav tsawg kom sai.

BELIEVE yog ib qho kev kawm txog ob lub qhov muag tsis pom kev, muab cov ntshav tso rau hauv lub cev, qhov kev tshawb nrhiav ntau yam ntawm cov neeg laus uas tau hloov ntshav ntawm lub cev tha-thalassemia uas xav tau kev hloov ntshav liab ntau zaus (6-20 units ntawm cov ntshav liab yuav hloov ntshav txhua 24 lub lis piam , Thiab nyob rau lub sijhawm no, tsis muaj lub sijhawm ntshav ntxiv tsis pub dhau 35 hnub). Hauv txoj kev tshawb nrhiav, cov neeg mob tau txais lub luag haujlwm kom tau txais Reblozyl ua ke nrog kev txhawb nqa zoo tshaj plaws (BSC) lossis cov tshuaj placebo ua ke nrog BSC. Hauv txoj kev tshawb fawb no, BSC suav nrog: kev mob ntshav liab, ntshav chelating tshuaj, tshuaj tua kab mob, tshuaj tua kab mob, tshuaj tua kab mob, thiab / lossis khoom noj muaj txiaj ntsig raws li xav tau.

Cov txiaj ntsig tau pom tias thaum lub sijhawm 1 {{1 3}} - {{1 5}} 4 lub lis piam, qhov feem pua ​​ntawm cov neeg mob uas cov ntshav liab tau hloov lub nra yog txo los ntawm> ; {{{1}}% (tsawg kawg {{{{{1 5}}}} pawg) los ntawm lub hauv paus theem tau pom ntau dua nyob rau hauv Reblozyl kho pawg tshaj qhov pab pawg placebo, mus txog qhov kev tshawb nrhiav&# {{{{1 3}}}}; s lub ntsiab lus kawg. Ntxiv rau, qhov kev tshawb nrhiav tseem tau ntsib txhua qhov tseem ceeb ntawm kev ua tiav theem kawg: cov neeg mob uas txo qis hauv erythrocyte hloov lub nra> 1 4}}}} - 49, cov neeg mob uas txo qis erythrocyte hloov ntshav lub nra> {{{{{19 {} 19 {} {23-}}}}}} }% nyob rau lub limtiam 1 {{1 3}} - {1 5}} 4 lossis {{{19 {} 3}} {{{19 } 4}}}} - - 4 {{2 1}} Hauv kev faib ua feem, Pawg Reblozyl kho tau siab dua pawg placebo. Hauv qhov kev tshawb nrhiav no, qhov xwm txheej tsis zoo tshaj plaws (txhua qib) hauv Reblozyl pawg kho mob tau ntau dua 5% ntau dua li cov uas nyob hauv pawg placebo: mob pob txha ({{1 0}}. { {{{{{19 {}}}}}}}}% vs {{{{19 {} 19}}, {{{{19 {}}}}}, {{{1 3}}%), kiv taub hau ( {{1 4}}. {{1 5}}% vs {{{19 {} 19} {1} {23-x} v-V {{23}. .} {} {} 19}} {{2} 2}}}}%), thiab tawg ({1 5 {1 5 } {}}}}. 1% vs {{1 5}}. {{{{23 {} 1}}%), mob ntshav qab zib ({{{{{19 {} 19}} }}. {{{1 5}}% vs 0%).

Reblozyl' s lub tshuaj kws ua haujlwm tau zoo yog luspatercept, uas yog thawj cov chav tsim muaj cov ntshav liab ua kom sib luag (EMA) uas tswj txoj kev loj hlob ntawm cov qe ntshav liab lig. Cov tshuaj yog soluble fusion protein. Fc sau ntawm tib neeg IgG 1 yog fused nrog kev rho npe ntxiv ntawm activin IIB hom receptor (ActRIIB). Raws li ligand ntxiab, nws tuaj yeem tswj lig RBC lig kom dhau los ntawm hom phiaj. Lub ligand ntawm qhov hloov kev loj hlob (TGF) -β superfamily txo txoj haujlwm ntawm Smad 2 / 3 taw qhia txoj hauv kev, txhim kho lub cim ntawm cov ntshav liab tsis txaus, txhawb txoj kev loj hlob ntawm cov ntshav liab lig cov hlwb, thiab nce qib hemoglobin ntau ntau.

Luspatercept tau tsim thoob plaws ntiaj teb los ntawm Shinki (tau los ntawm BMS) hauv kev koom tes nrog Acceleron Pharmaceuticals. Tam sim no, cov tog neeg tseem tab tom ntsuam xyuas lub peev xwm ntawm luspatercept rau kev kho mob ntawm erythropoiesis cov tshuaj tua kab mob (ESA), cov neeg mob MDS uas tsis muaj kev phom sij (kev kawm III COMMANDS), tsis-hloov ntshav beta thalassemia (Theem II BEYOND txoj kev kawm), thiab myelofibrosis. Kev lag luam kuj tseem muaj kev cia siab zoo txog Luspatercept' Thaum kawg ntawm xyoo tas los, EvaluatePharma tau tshaj tawm tsab ntawv ceeb toom" Vantage 2019 Saib Ua Ntej", uas suav rau 20 tseem ceeb tshaj R& D ua cov haujlwm hauv ntiaj teb. Luspatercept qeb siab 18 th nrog tus nqi tam sim no (NPV) ntawm Teb Chaws Asmeskas $ 3. 1 nphom.

Tam sim no, Reblozyl' s lwm biologics daim ntawv tso cai thov (BLA) rau kev kho mob ntawm myelodysplastic syndrome (MDS) yog tam sim no tau tshuaj xyuas los ntawm FDA. RS) thiab xav kom muaj qhov infusion ntawm cov ntshav liab (RBC) rau qhov kev pheej hmoo tsawg kawg rau kev mob nyav me-mob myelodysplastic syndrome (MDS)-cuam tshuam nrog cov neeg mob ntshav siab. Tus nqi tshuaj rau cov tshuaj siv (PDUFA) hom phiaj hnub tim yog Lub Plaub Hlis 4, 2020.

Nyuam qhuav pib, cov kws tshuaj ntsuam los ntawm nto moo Wall Street peev nyiaj hauv tuam txhab Jefferies taw qhia tias yog tias qhov mob ntshav qab zib myelodysplastic syndrome (MDS) tseem muaj kev pom zoo los ntawm FDA, Reblozyl' s xyoo muag ncov yuav ncav cuag 2 nphom US las.