Acceleron / BMS TGF-β ligand cuab soterercept yeej hauv Asmeskas FDA kev sib tw ua kom tsis haum tshuaj!

Acceleron Pharma yog lub tuam txhab biopharmaceutical kom pom rau kev tshawb pom, kev txhim kho thiab kev ua lag luam ntawm TGF-β superfamily txoj kev kho rau kev kho mob hnyav thiab tsis tshua muaj mob. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias Asmeskas Chaw Tswj Xyuas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) tau tso cai rau soterercept (ACE) -011, ActRIIA-Fc) cov tshuaj so kom txaus (BTD) rau cov neeg mob ntshav siab (PAH) (WHO Pawg 1 )). Thaum lub Cuaj Hlis 2019, FDA kuj tau tso cai rau sotertercept ntsuag chaw haujlwm muaj tshuaj yaj yeeb (ODD).

Kev Tshawb Fawb Kev Tsim Yeeb Tshuaj (BTD) yog txoj kev tshuaj xyuas yeeb tshuaj tshiab tsim los ntawm FDA hauv 2012 txhawm rau txhim kho txoj kev txhim kho thiab tshuaj xyuas cov kev kho mob rau cov mob hnyav lossis tuag taus, thiab muaj cov ntawv ua pov thawj thawj zaug pom tias cov tshuaj sib piv tau rau cov tshuaj uas twb muaj lawm Cov tshuaj tshiab uas tuaj yeem hloov kho tus mob kom zoo. Tau txais cov tshuaj BTD tuaj yeem tau txais kev coj zoo dua nrog rau FDA cov neeg laus thaum lub sij hawm tshawb nrhiav thiab kev txhim kho. Txoj kev tshuaj ntsuam khw khw muag khoom tshiab no tsim nyog rau cov kev tshuaj xyuas thiab kev txheeb xyuas ua ntej kom ntseeg tau tias cov neeg mob tau txais cov kev kho mob tshiab nyob rau lub sijhawm luv.

sotatercept yog ib qho kev tshawb nrhiav tshuaj uas tsim los ua cov kev xaiv ligand cuab rau cov tswv cuab ntawm TGF-β superfamily kom thim rov qab tus tsav tseem ceeb ntawm PAH, BMPR-II cov paib. Hauv kev tshawb fawb txog PAH, kev thim rov qab yog thim rov qab cov leeg pob txha mos thiab txhim kho cov cim ntawm lub plawv tsis ua haujlwm.

Thaum kawg Lub Ib Hlis Ntuj xyoo no, Acceleron tshaj tawm cov ntsiab lus ntawm cov kev ntsuas sab saum toj ntawm Theem II PULSAR kev sim, qhia pom tias txoj kev tshawb no mus txog lub ntsiab lus tseem ceeb, qhov tseem ceeb theem ob kawg, thiab lwm yam kev kawm xaus. Cov xwm txheej tsis zoo yog ua tau zoo nrog cov xwm txheej dhau los ua tsis zoo ntawm kev soterercept hauv lwm cov kab mob. Raws li ib feem ntawm kev pom zoo muab ntawv cog lus nrog Xinji (uas tau los ntawm Bristol-Myers Squibb), soterercept tseem tau ntsuas hauv ntu II SPECTRA kev sim siab.

Nws tsim nyog teev tias nyuam qhuav tsis ntev los no, Reblozyl (luspatercept), lwm TGF-β ligand cuab cov tshuaj tsim los ntawm Acceleron thiab Xinji, tau pom zoo los ntawm Asmeskas FDA rau cov ntawv tshiab rau cov tsis tshua muaj mob myelodysplastic syndrome (MDS)) Cov neeg mob loj, kev kho mob ntawm anemia. Reblozyl yog thawj zaug thiab tsuas yog FDA pom zoo rau cov ntshav liab ua kom loj hlob ntawm lub ntsej muag, uas sawv cev rau cov chav kawm tshiab ntawm txoj kev kho uas pab cov neeg mob txo lub nra ntawm cov ntshav liab infusion los ntawm kev tswj lub sijhawm tom qab ntawm cov ntshav liab ua kom tiav. Hauv Tebchaws Meskas, Reblozyl tau pom zoo thawj zaug thaum Lub Kaum Ib Hlis 2019 rau kev kho mob ntshav tsis txaus rau cov neeg laus uas muaj beta thalassemia uas yuav tsum muaj ntshav liab ua ntu zus.

Nws tsim nyog teev tias Reblozyl yog thawj cov tshuaj pom zoo los ntawm FDA los kho beta thalassemia-anemia kev cuam tshuam, thiab nws tseem yog thawj FDA pom zoo rau erythrocyte hloov ntshav (RBC) thiab ib hom erythrocyte ntau txoj kev kho tshiab rau cov neeg mob MDS uas muaj tejyam kev kho txoj kev kho. Nws yuav tsum raug sau tseg tias Reblozyl tsis haum yog tias yuav hloov ntshav rau cov ntshav liab hauv cov neeg mob uas yuav tsum kho cov ntshav tsawg kom sai.

Reblozyl' s lub tshuaj kws ua haujlwm tau zoo yog luspatercept, uas yog thawj cov chav tsim muaj cov ntshav liab ua kom sib luag (EMA) uas tswj txoj kev loj hlob ntawm cov qe ntshav liab lig. Cov tshuaj yog soluble fusion protein. Fc sau ntawm tib neeg IgG 1 yog fused nrog kev rho npe ntxiv ntawm activin IIB hom receptor (ActRIIB). Raws li ligand ntxiab, nws tuaj yeem tswj lig RBC lig kom dhau los ntawm hom phiaj. Lub ligand ntawm qhov hloov kev loj hlob (TGF) -β superfamily txo txoj haujlwm ntawm Smad 2 / 3 taw qhia txoj hauv kev, txhim kho lub cim ntawm cov ntshav liab tsis txaus, txhawb txoj kev loj hlob ntawm cov ntshav liab lig cov hlwb, thiab nce qib hemoglobin ntau ntau.