Vertex's Triple Therapy Trikafta Tau Muab Cov Kev Ntsuas Xyuas Ua Ntej Tau Los Ntawm Tsoom Fwv Teb Chaws Asmeskas FDA, Txuas Ntxiv rau Cov Neeg Siv Hauv Hnub Nyoog (6-11 Xyoo)!

Cov Tshuaj Ua Lag Luam Vertex yog lub ntiaj teb ua thawj coj hauv kev kho mob cystic fibrosis (CF). Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias Asmeskas Chaw Tswj Xyuas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) tau lees txais nws daim ntawv thov tshuaj tshiab (sNDA) kom nthuav dav kev siv triple kho Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor thiab ivacaftor) kom muaj tsawg kawg ib F508del hauv CFTR caj ces. 6-11-xyoo-laus CF cov neeg mob uas muaj kev hloov lossis kev hloov tshwj xeeb hauv CFTR caj ces thiab teb rau Trikafta kev kho mob raws li cov ntaub ntawv hauv vitro. FDA tau tso cai rau SNDA txoj kev ntsuam xyuas ua ntej thiab tau tsim Daim Ntawv Qhia Tshuaj Rau Cov Neeg Siv Tshuaj (PDUFA) hnub tim lub Rau Hli 8, 2021.

Hauv Tebchaws Meskas, Trikafta tau txais kev pom zoo rau kev siv hauv CF tus neeg mob ≥ 12 xyoos uas muaj yam tsawg ib F508del hloov lossis ib qho hloov pauv tshwj xeeb hauv CFTR cov noob thiab raws li hauv cov ntaub ntawv hauv vitro uas hloov mus rau Trikafta kho.

Carmen Bozic, MD, Tus Lwm Thawj Coj Tus Thawj Coj thiab Tus Thawj Saib Xyuas Kev Noj Qab Haus Huv ntawm Vertex tau hais tias:" Yog tias siv tau kev pom zoo, peb yuav muaj sijhawm los siv Trikafta los kho lub hauv paus rau tus kabmob thaum ntxov lub neej, thiab yuav muaj txiaj ntsig kwv yees li ntawm 1,500 menyuam nrog CF. Thawj zaug tau txais txij li xyoo 2019 Txij li Trikafta' s txoj cai pom zoo, peb tau sib zog ua haujlwm kom coj cov tshuaj no rau cov neeg mob tos sai li sai tau. Peb cia siab tias yuav koom tes nrog lub koomhaum los tshuaj xyuas cov ntawv thov hauv lub hlis tom ntej."

Vertex tseem yuav npaj xa cov ntawv thov kev tso cai muag khoom lag luam (MAA) hloov mus rau European Medicines Agency (EMA) nyob rau thawj ib nrab ntawm 2021 rau CF cov menyuam hnub nyoog 6-11. Lub tuam txhab tseem npaj yuav xa cov ntawv thov cov pab pawg muaj hnub nyoog hauv lwm cov khw muag khoom xws li Canada thiab Australia nyob rau lub hlis tom ntej. Trikafta' s daim ntawv thov rau kev thov nthuav yog txhawb los ntawm cov ntaub ntawv los ntawm kev kawm thoob ntiaj teb Theem 3 kawm. Txoj kev tshawb no tau ua nyob rau hauv 6-11-xyoo-laus CF cov neeg mob nrog 2 daim ntawv F508del hloov pauv, lossis 1 daim ntawv F508del hloov pauv thiab ib qho kev hloov pauv tsawg, thiab tshuaj xyuas qhov ua tau zoo thiab kev nyab xeeb ntawm Trikafta.

Cystic fibrosis (CF) yog ib hom mob muaj tsawg heev, txo neeg txoj sia muaj feem cuam tshuam rau thaj tsam li 75,000 tus neeg thoob ntiaj teb. CF yog ib qho kev tawm tsam, muaj ntau hom kab mob uas cuam tshuam rau lub ntsws, daim siab, lub plab zom mov, kev ua pa, lub qog ua hws, qab zib, thiab kab mob yug menyuam. Tus mob CF yog tshwm sim los ntawm qee qhov kev hloov pauv hauv CFTR cov noob uas ua rau CFTR protein ua haujlwm tsis zoo los yog muaj kev tshem tawm. Cov menyuam yuav tsum muaj 2 caj ces ua raws li CFTR cov roj (ib qho rau ib tus niam txiv) txhawm rau txhim kho CF.

Txawm hais tias muaj ntau yam sib txawv ntawm CFTR kev sib hloov uas tuaj yeem ua tus kabmob, feem ntau tus neeg mob CF muaj tsawg kawg ib F508del hloov tau. Cov kev hloov tau tuaj yeem txiav txim siab los ntawm kev kuaj keeb kwm lossis keeb kwm genotyping. CFTR protein feem ntau tswj kev thauj mus los ion hauv cov cell membrane, thiab cov noob hloov tau tuaj yeem ua rau kev rhuav tshem lossis ploj ntawm txoj haujlwm ntawm cov khoom protein. Thaum cov thauj ion nyob rau hauv lub cell cell cuam tshuam, viscosity ntawm mucus txheej rau qee yam kabmob yuav tuab. Ib qho ntawm cov haujlwm tseem ceeb ntawm tus kabmob yog kev tsub zuj zuj ntawm cov hnoos qeev hauv lub ntsws ua pa, uas ua rau ua pa nyuaj, mob ntsws ntev, thiab ua rau mob ntsws ua rau lub siab, thaum kawg ua rau tuag. Lub hnub nyoog nruab nrab ntawm kev tuag rau tus neeg mob CF yog nyob rau lawv lub sijhawm thaum ntxov 30s.

Txog tam sim no, Vertex tau teev tseg 4 tshuaj CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor thiab ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor thiab ivacaftor, tshuaj muaj peev xwm), yog kwv yees li 40,000 tus neeg mob thoob ntiaj teb, suav txog kwv yees li 50% ntawm txhua tus neeg mob CF. Txoj kev kho tshiab pom zoo Triple Trikafta thaum xaus 2019 yuav nthuav dav txoj kev kho mob mus rau 90% ntawm CF tus neeg mob thoob ntiaj teb.

Lub koom haum tshawb fawb kev lag luam tshuaj EvaluatePhamra tso tawm tsab ntawv tshaj tawm hais tias Trikafta yuav dhau los ua ib qho ntawm' s zoo tshaj plaws tshuaj TOP10 nyob rau xyoo 2026, nrog muag txog 8.739 txhiab daus las US, thiab kev tsim kho txhua xyoo ntawm 54.3% xyoo 2019 -2026.