Tebchaws Asmeskas FDA Pom Zoo ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) Kev Tshawb Fawb Kev Pov Thawj!

Alkeus Pharmaceuticals tsis ntev los no tshaj tawm tias Asmeskas Khoom Noj thiab Tshuaj Yeeb Tshuaj (FDA) tau tso cai ALK-001 (C20-D3-vitamin A) qhov kev txhim kho kev kho (BTD) rau kev kho Stargardt' Kab Mob (STGD) . Nws tsim nyog hais tias ALK-001 tsuas yog tshuaj pom zoo rau kev kho mob BTD ntawm Stargard' tus kab mob. Tam sim no, tsis muaj kev pom zoo kho mob rau Stargard' tus kab mob. Yav dhau los, FDA tau tso cai ALK-001 Orphan Drug Designation (ODD).

BTD yog ib txoj kev tshuaj xyuas tshuaj tshiab ntawm FDA, uas muaj lub hom phiaj txhawm rau txhawm rau txhim kho thiab tshuaj xyuas cov tshuaj tshiab rau kev kho mob hnyav lossis muaj kev phom sij rau lub neej, thiab muaj cov ntaub ntawv pov thawj ua ntej sib piv nrog cov tshuaj kho mob tam sim no, cov tshuaj tshiab uas tuaj yeem ua tau muaj peev xwm txhim kho qhov xwm txheej ntawm tus kab mob. BTD-tau txais cov tshuaj tuaj yeem tau txais cov lus qhia ze rau suav nrog cov kws lis haujlwm laus hauv FDA thaum tshawb fawb thiab kev txhim kho, thiab tsim nyog rau kev tshuaj xyuas thiab muaj peev xwm tshuaj xyuas thawj zaug thaum tshuaj xyuas kom ntseeg tau tias cov neeg mob tau txais kev kho mob tshiab hauv lub sijhawm luv tshaj.

ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) yog cov tshuaj hloov pauv vitamin A siv los kho ntau yam kab mob ntawm lub paj hlwb. Cov tshuaj tau noj ib hnub ib zaug, thiab cov ntaub ntawv kho mob qhia tias ALK-001 tuaj yeem ncua kev nyab xeeb ntawm kev loj hlob ntawm Stargard tus kab mob thaum tswj hwm qhov muag ib txwm muaj.

Stargard' tus kab mob yog kab mob kis tau tus kab mob retinal degenerative uas tuaj yeem ua rau tsis pom kev ploj thiab dig muag. Nov yog kab mob tsawg thiab loj. Cov tsos mob feem ntau pib thaum menyuam yaus lossis thaum hluas. Yuav luag txhua tus neeg mob kuaj pom tus kab mob no yuav dig muag raug cai.

FDA tau tso cai ALK-001 BTD raws li kev tshuaj xyuas cov ntaub ntawv los ntawm Phase 2 ob-dig muag randomized-placebo-controlled clinical trial. Cov ntaub ntawv los ntawm qhov kev sim no thiab lwm yam kev tshawb fawb txuas ntxiv xav tias yuav tshaj tawm tom qab xyoo no.

Ntxiv rau Starger' tus kab mob, kev sim tshuaj kho mob ntawm ALK-001 rau kev kho cov neeg mob uas muaj hnub nyoog qhuav ntsig txog macular degeneration (AMD) tseem tab tom ua. Hauv Tebchaws Meskas, AMD yog tus lej ua rau qhov muag tsis pom kev.

Dr. Leonide Saad, CEO ntawm Alkeus Pharmaceuticals, tau hais tias:" Ua tiav qhov kev kho tau zoo yog qhov hloov pauv tseem ceeb hauv kev ua haujlwm ntawm Stargard' Cov txiaj ntsig ntawm peb Theem 2 kev sim tshuaj yog kev tswj hwm xa rau ALK-001 rau kev kho mob ntawm Stargard' tus kab mob. Thiab kev pom zoo muab lub hauv paus ruaj khov. Peb tos ntsoov yuav ua haujlwm nrog FDA thiab lwm lub koomhaum tswj hwm kom peb tuaj yeem nqa ALK-001 rau cov neeg mob sai li sai tau."