Tsoom Fwv Asmeskas FDA pom zoo Palynziq Daim Ntawv Qhia Hloov Kho: Cov Koob Tshuaj Ntau Tshaj Yog Nce 60mg!

BioMarin yog lub tuam txhab kev siv tshuaj biotechnology thoob ntiaj teb mob siab rau kev tsim kho thiab ua lag luam ntawm cov kev kho mob tshiab rau kev kho mob rau cov neeg mob uas muaj mob hnyav thiab ua rau tuag taus thiab muaj mob thiab muaj ntshav tsawg. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias Asmeskas Chaw Tswj Xyuas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) tau pom zoo ntxiv cov ntawv tso cai cov khoom siv roj ntsha (sBLA), uas yuav tso cai rau Palynziq (pegvaliase-pqpz) txhaj tshuaj los kho cov neeg laus cov neeg mob phenylketonuria (PKU) Cov koob tshuaj tau nce ntxiv txog 60 mg. Sij hawm dhau los, qhov siab tshaj plaws qhov tau tso cai ntawm cov tshuaj yog 40 mg. Hauv theem III PRISM kawm, 19% ntawm cov neeg mob yuav tsum tau txhaj tshuaj 60 mg los teb rau kev kho mob Palynziq kom txaus.

Palynziq daim ntawv nthuav dav suav nrog: (1) Lub sij hawm ntev cov ntaub ntawv tau siv ntxiv, ua pov thawj tias phenylalanine (Phe) tau txo qis txuas rau 3 xyoos; (2) Cov ntaub ntawv tshaj 6 xyoo txuas ntxiv txhawb nqa kev nyab xeeb zoo. Palynziq' s daim ntawv qhia cov tshuaj tau hloov kho tshiab: Siv rau hauv tus neeg mob' s lub siab ntev rau Palynziq thiab kev noj zaub mov protein ntau, cov tshuaj txij nkawm tau tso cai ua kom muaj ntshav Phe tswj (ntshav Phe concentration yog tsawg dua lossis sib luag 600μmol / L).

Palynziq yog pegylated recombinant phenylalanine ammonia lyase (PAL). Nws yog thawj zaug thiab tsuas yog PKU enzyme hloov txoj kev kho mob rau lub hom phiaj ua qhov pib ntawm PKU los ntawm kev pab lub cev kom decompose Phe. Hauv Tebchaws Meskas, Palynziq tau pom zoo los ntawm FDA thaum lub Tsib Hlis 2018. Nws yog qhia rau kev siv rau cov neeg mob cov neeg laus nrog PKU uas nws cov ntshav Phe siab tshaj li 600 μmol / L raws li kev tswj hwm tam sim no los txo cov ntshav Phe concentration.

Palynziq yog BioMarin' s thib ob tshuaj tso cai los kho PKU. Lub tuam txhab tseem tau tshaj tawm tsis ntev los no hais tias PKU kev kho tus kheej BMN307 thoob ntiaj teb Phearless Theem 1/2 kev kawm tau muab thawj tus neeg koom nrog tshuaj kho, uas muaj peev xwm dhau los ua lub tuam txhab' s thib peb PKU kev kho. BMN307 tau tso cai Ceev Cov Txheej Txheem (FTD) hauv Tebchaws Asmeskas thiab Orphan Tshuaj Muaj Cai (ODD) hauv Tebchaws Meskas thiab European Union.

Qhov hloov daim ntawv lo lub sij hawm ntev no yog ua raws cov txiaj ntsig ntawm kev tshawb pom peb lub xyoo ntawm txoj kev kawm txuas ntxiv daim ntawv lo. Txoj kev tshawb no qhia tau tias ntawm 86 cov neeg mob uas tau txais Palynziq kev kho mob tsawg kawg 2 xyoos, ntawm 2-lub sijhawm lub sijhawm: 2 feem peb (66%) ntawm cov neeg mob tau muaj ntshav theem Phe360μmol / L, nyob rau hauv kab nrog rau American Society for Medical Genetics thiab Genomics (ACMG) pom zoo rau lub hom phiaj Phe nyob rau hauv cov lus qhia, 50% ntawm cov neeg mob tau ntshav qib levels120μmol / L. Ntawm 77 cov neeg mob kho tsawg kawg yog 3 xyoos, 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) cov ntshav Phe tsawg dua lossis sib luag ntawm 600, 360, 120 μmol ntawm lub sijhawm 3-xyoo. / L. Lwm cov ntaub ntawv kev nyab xeeb nrog kev soj qab taug qab ntau dua 6 xyoo yog ua raws Palynziq' s yav dhau los cov ntaub ntawv kev nyab xeeb thiab tsis muaj dab tsi ua rau koob tshuaj.

Jean-Jacques Bienaimé, Tus Thawj Coj thiab CEO ntawm Biomarin tau hais tias: "BioMarin zoo siab tias FDA tau lees paub qhov tseem ceeb ntawm kev muab ntau txoj kev xaiv rau cov neeg mob PKU. Nyob rau hauv txoj kab nrog European daim ntawv lo, Palynziq tam sim no siv txog 60mg hauv Tebchaws Meskas. Biomarin Peb tau mob siab los muab cov kev kho mob tshiab muaj txiaj ntsig rau PKU pab pawg. Raws li ntau tshaj 15 xyoos ntawm kev tshawb nrhiav thiab kev txhim kho, peb tau pib thawj ob PKU tshuaj. Peb tseem yuav ua haujlwm txuas ntxiv kom nkag siab ntxiv txog kev ua tau zoo thiab kev nyab xeeb ntawm peb txoj kev kho PKU rau cov neeg pw ua ke."

PKU yog ib qho kev mob tsis tshua muaj keeb kwm uas tau tshwm sim thaum yug los thiab muaj ntau yam kev mob lom rau lub hlwb. Nws yog tus cwj pwm los ntawm nws lub cev tsis ua rau phenylalanine (Phe), uas yog cov amino acid pom nyob hauv cov protein ntau. Cov. Yog tias tsis kho, qib siab ntawm Phe yuav lom rau lub hlwb, thiab yuav ua rau mob hlwb thiab neuropsychiatric teeb meem loj, cuam tshuam rau tib neeg' s txoj kev xav, kev xav thiab tus cwj pwm, thiab yuav ua rau kev nyuaj siab, ntxhov siab, thiab kev coj tus cwj pwm uas cuam tshuam lub neej zoo. Vim tias qhov mob hnyav ntawm cov tsos mob no, hauv ntau lub teb chaws, cov menyuam yaus tau soj ntsuam thaum yug los kom ntseeg tau tias lawv tau raug kuaj thiab tau txais kev kho mob thaum ntxov kom tsis txhob muaj kev xiam oob qhab thiab lwm yam teeb meem. Cov neeg mob PKU xav tau kev tswj hwm lub neej ntev ntev, suav nrog kev ua kom nruj rau cov khoom noj khoom siv kho mob niaj hnub thiab cov khoom noj mis nyuj tov kom tsis txhob muaj cov tshuaj Phe nyob rau hauv feem ntau cov zaub mov.