Tsoom Fwv Teb Chaws Asmeskas FDA Pom Zoo rau Tus Tso Khoom Siv Empaveli Los Saib Xyuas Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)!

Tsis ntev los no Apellis Pharmaceuticals tshaj tawm tias Tsoom Fwv Asmeskas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) tau pom zoo Empaveli (pegcetacoplan) rau kev kho mob ntawm paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) hauv cov neeg laus. Empaveli tau txais kev pom zoo los ntawm cov txheej txheem txheeb xyuas ua ntej, uas muaj peev xwm txhim kho PNH cov qauv kev saib xyuas thiab rov txiav txim siab PNH kev kho mob.

Nws tsim nyog teev tias Empaveli yog thawj zaug thiab tsuas yog C3 lub hom phiaj kho uas tau txais kev pom zoo kev tswj hwm. Cov tshuaj no haum rau: (1) PNH cov neeg laus laus uas tsis tau txais kev kho mob yav tas los; (2) Yav dhau los tau txais C5 inhibitors Cov neeg mob loj uas muaj PNH ntawm Soliris (eculizumab) thiab Ultomiris (ravulizumab).

Nyob rau kaum xyoo dhau los los yog li, tsuas yog txoj kev xaiv los kho PNH yog C5 inhibitors, tab sis ntau tus neeg mob tseem muaj kev cuam tshuam hypohemoglobinopathy, feem ntau ua rau debilitating qaug zog thiab nquag ntshav hloov ntshav. Hauv kev sim kho mob, Empaveli tuaj yeem muab kev tswj hwm PNH ntau, txhim kho PNH cov neeg mob los ntawm kev nce hemoglobin ntau ntau thiab txo cov kev xav tau hloov ntshav.

Cedric Francois, MD, Co-founder thiab CEO ntawm Apellis tau hais tias:" Raws li thawj C3 lub hom phiaj kho tau pom zoo los ntawm FDA, Empaveli muaj peev xwm rov txhais cov kev kho mob rau cov neeg mob laus nrog PNH, suav nrog cov uas tsis tau txais kev kho mob, thiab los ntawm C5 Cov neeg mob niaj hnub ua kom tsis muaj kev hloov kho. Qhov kev pom zoo no sawv cev rau qhov kev tshawb fawb tau zoo, vim tias Empaveli tau tsim thawj thawj cov tshuaj tshiab hauv 15 xyoos dhau los. Peb cia siab tias yuav tshawb txog txhua lub peev xwm ntawm C3 los ua lub hom phiaj thiab txuas ntxiv Txhawb txoj cai rau npe rau kev kho mob no hauv ntau cov kabmob uas muaj ntau qhov chaw uas muaj qhov tsis txaus ntseeg nyob hauv kev kho mob."

Empaveli' s kev pom zoo yog txiav txim siab los ntawm cov txiaj ntsig ntawm lub taub hau mus rau theem 3 PEGASUS txoj kev kawm (NCT03500549) (saib: PEGASUS Theem 3 Sab saum toj Cov Xov Tooj Pom Sab Xov Tooj Sib Tham Hu Xov Qhia). Txoj kev tshawb no tau mus txog qhov pib kawg, ua rau pom tias Empaveli zoo dua rau Soliris (eculizumab), PNH tus qauv ntawm kev saib xyuas cov tshuaj: nws yog qhov zoo tshaj rau Soliris ntawm kev hloov pauv hauv hemoglobin ntau ntau los ntawm theem pib hauv lub limtiam 16, thiab cov qib ntshav hloov pauv hemoglobin nce ntxiv los ntawm nruab nrab ntawm 3.84g / dL<>

Tsis tas li, Empaveli tau ua tiav tsis muaj qhov ua tsis tau zoo hauv kev zam kev ntshav hloov mus ntxiv piv rau Soliris. 85% ntawm cov neeg mob hauv pab pawg Empaveli kho mob tsis muaj qhov txhab ntshav hauv 16 lub lis piam, piv nrog 15% hauv Soliris kho pawg. Nyob rau tib lub sijhawm, piv nrog cov neeg mob nyob hauv Soliris pawg kho mob, cov neeg mob hauv pawg Empaveli kho mob muaj qhov siab dua ntawm qhov tseem ceeb ntawm cov cim tseem ceeb hemolysis, thiab FACIT-qaug zog cov qhab nia muaj kev txhim kho tseem ceeb hauv chaw kho mob. Hauv txoj kev tshawb fawb no, Empaveli yog kev nyab xeeb li Soliris.

Nws tsim nyog teev tias Empaveli yog thawj txoj kev kho mob kom pom cov ntshav qog zoo dua li Soliris, thiab li 85% ntawm cov neeg mob kho nrog Empaveli tsis muaj ntshav ntxiv. Feem ntau ntawm PNH cov neeg mob tam sim no tau txais kev kho mob Soliris raug kev txom nyem los ntawm kev muaj ntshav tsis tu ncua. Cov txiaj ntsig ntawm PEGASUS txoj kev tshawb fawb qhia tau tias Empaveli muaj peev xwm los ua tus qauv tshiab rau kev saib xyuas rau tus neeg mob PNH.

Cov tshuaj ua haujlwm ntawm cov tshuaj Empaveli yog pegcetacoplan, uas yog lub hom phiaj C3 inhibitor tsim los tswj kev ua haujlwm ntau dhau ntawm kev ua tiav, uas yog qhov tshwm sim thiab tshwm sim ntawm ntau yam kabmob phem. Pegcetacoplan yog cov hluavtaws cyclic peptide uas khi rau polyethylene glycol polymer thiab tshwj xeeb khi rau C3 thiab C3b. Tam sim no, pegcetacoplan tab tom raug tsim los kho ntau yam kab mob, suav nrog PNH, thaj chaw mob hlwb (GA) thiab C3 glomerulopathy. Hauv Tebchaws Meskas, FDA tau tso cai rau pegcetacoplan kev taug qab kev tsim nyog sai rau kev kho mob ntawm PNH thiab GA.

Soliris yog yeeb tshuaj uas muag los ntawm Alexion. Qhov no yog ib qho kev sib txuas ntawm tus neeg rov ua haujlwm uas ua hauj lwm los ntawm inhibiting C5 protein hauv lub davhlau ya nyob twg ib feem ntawm qhov ua kom tiav. Kev sib xyaw ua ke yog ib feem ntawm kev tiv thaiv kab mob, thiab nws txoj haujlwm tsis tswj hwm ua lub luag haujlwm tseem ceeb hauv ntau yam mob tsis tshua muaj kab mob thiab kab mob super tsawg. Soliris tau pom zoo thawj zaug rau kev lag luam hauv xyoo 2007 thiab tau txais kev pom zoo rau ntau yam kabmob uas tsis tshua muaj, nrog rau: paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS), los tiv thaiv AchR antibody-positive systemic gravis Asthenia (gMG), anti-aquaporin-4 (AQP4) cov tshuaj tiv thaiv zoo-neuromyelitis optica spectrum tsis meej (NMOSD).

Ultomiris yog kev kho tshiab ntawm Soliris. Nws yog ib tiam thib ob, ntev ntev ua haujlwm C5 ua kom tsis haum. Nws tau pom zoo thawj zaug rau kev lag luam thaum xaus ntawm 2018. Cov kev ntsuas pom zoo muaj xws li: PNH thiab aHUS. Ultomiris yog thawj zaug thiab tsuas yog ua haujlwm ntev C5 kev cuam tshuam inhibitor kom muab txhua lub sijhawm 8 asthiv. Hauv theem III kev soj ntsuam kev kawm rau kev kho mob ntawm PNH, Ultomiris yog mob rau txhua 2 lub hlis (8 lub lis piam) nrog Soliris txhua 2 Lub lis piam kev lis piam tau ua tiav tsis muaj qis hauv txhua 11 qhov kawg.

Soliris yog ib qho ntawm lub ntiaj teb' s zoo tshaj plaws-muag cov kab mob tsis tshua muaj kabmob, nrog kev muag khoom hauv 2020 ncav US $ 4.065 billion. Ultomiris' s kev muag khoom hauv 2020 tau txog 1,077 billion dollars Asmeskas. Tag nrho cov nyiaj muag ntawm ob daim C5 inhibitors muaj nyiaj ntau txog US $ 5.142 billion.

Thaum Lub Kaum Ob Hlis 2020, AstraZeneca tau tshaj tawm kev yuav ntawm Alexion rau $ 39 txhiab daus las hauv cov nyiaj ntsuab thiab Tshuag. Kev nrhiav tau yuav txhim kho AstraZeneca qhov chaw tshawb fawb txog kev txhaj tshuaj tiv thaiv kab mob los ntawm kev coj Alexion kev tsim cov cuab yeej technology tshiab thiab cov raj xa dej muaj zog. Cov kab mob tsis tshua muaj kab mob yog kev loj hlob thiab hloov kho sai sai rau cov kab mob, thiab kev xav tau kev kho mob tsis txaus siab tiag tiag. Lub Plaub Hlis Ntuj xyoo no, txoj kev nrhiav tau txoj kev vam meej hla dhau txoj kev tshuaj xyuas ntawm Tsoom Fwv Teb Chaws Asmeskas Kev Ua Lag Luam (FTC). Nyuam qhuav tsis ntev los no, qhov kev kis tau tau pom zoo los ntawm feem ntau ntawm AstraZeneca cov neeg koom nrog thiab xav tias yuav ua tiav nyob rau lub quarter thib peb ntawm 2021.