Tsoom Fwv Teb Chaws Asmeskas FDA Pom Zoo Ryplazim (plasminogen): Thawj Qhov Tshuaj Yuav Kho Cov Plasminogen Deficiency!

Liminal BioSciences tsis ntev los no tshaj tawm tias Tsoomfwv Meskas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) tau pom zoo Ryplazim (plasminogen, tib neeg-tvmh) rau kev kho mob ntawm hom 1 plasminogen deficiency (hypoplasminogenemia) cov neeg mob. Nws tsim nyog teev tias Ryplazim yog thawj cov tshuaj pom zoo los ntawm FDA los kho plasminogen deficiency. Qhov no yog tus kab mob tsis tshua muaj tshwm sim uas tuaj yeem ua kev puas tsuaj ntawm cov ntaub so ntswg thiab hloov khoom nruab nrog cev thiab tuaj yeem ua rau dig muag.

Thaum pom zoo rau Ryplazim, FDA kuj tseem tawm daim ntawv qhia txog kev muaj mob rau cov menyuam tsis txaus ntseeg (PRV) rau Liminal BioSciences los muab khoom plig rau cov tuam txhab rau nws qhov muaj txiaj ntsig zoo rau kev tsim cov tshuaj tshiab rau cov kab mob tsawg. Daim npav tuaj yeem tuaj yeem them rov qab rau qhov kev txheeb xyuas qhov tseem ceeb ntawm kev thov cov tshuaj txuas ntxiv tshiab, thiab tuaj yeem muag lossis hloov mus.

Bruce Pritchard, CEO ntawm Liminal BioSciences, hais tias:" Qhov kev pom zoo no yog lub sijhawm tseem ceeb rau Liminal, cov neeg mob, cov neeg saib xyuas thiab cov kws kho mob. Peb zoo siab heev uas Ryplazim yuav muab kev pabcuam rau cov neeg mob uas tsis muaj kabmob plasminogen hauv Tebchaws Meskas. Kev Kho Mob. Qhov tau txais daim ntawv rov los saib xyuas (PRV) rau cov kab mob tsis tshua muaj menyuam yaus tseem muaj peev xwm muab Liminal nrog cov tsis muaj nyiaj txaus los txhawb peb txoj kev mob siab rau txuas ntxiv mus ua ntej thiab nthuav peb cov kev tshawb fawb molecule me me thiab lub tswv yim txhim kho."

Plasminogen deficiency yog qhov tsis tshua muaj ntau-qhov system thiab kab mob caj ces muaj kev cuam tshuam loj rau kev noj qab haus huv thiab lub neej zoo ntawm cov neeg mob. Hauv txhua tus neeg mob uas muaj plasminogen tsis txaus, ntshav qib plasminogen txo qis.

Plasminogen yog ib hom protein uas tshwm sim los ntawm daim siab thiab ua rau cov ntshav nyob hauv ntshav. Activated plasminogen, plasmin, yog qhov tseem ceeb ua ke ntawm fibrinolytic system thiab cov enzyme tseem ceeb uas yaj tau thrombus thiab tshem tawm cov fibrin uas tau txhab. Yog li, plasminogen yog qhov tseem ceeb hauv kev kho qhov txhab, khiav tawm ntawm tes, hloov kho cov nqaij mos, mob hlwb, thiab embryogenesis. Plasminogen deficiency ua rau cov fibrin ntau zuj zus, ua rau muaj qhov txhab txhab, ua kom cov nqaij mos thiab lub cev ua haujlwm tsis zoo. Thaum cov qhov txhab no cuam tshuam rau lub qhov muag, nws yuav ua rau dig muag.

Cov khoom xyaw nquag ntawm Ryplazim yog plasminogen, uas yog rho tawm thiab ntxuav los ntawm tib neeg cov ntshav. Kev kho mob Ryplazim pab ua kom cov ntshav plasminogen nce ntxiv, kev txhim kho plasminogen ib ntus, txo qis lossis tshem tawm kab mob.

Plasminogen ua kom cov kab mob (daim duab chaw: GeneReviews)

Qhov ua tau zoo ntawm Ryplazim hauv kev kho mob rau cov menyuam yaus thiab cov neeg laus nrog plasminogen deficiency hom 1 tau lees paub hauv ib txhais tes, qhib daim ntawv kuaj mob. Qhov kev txiav txim siab cuv npe rau 15 cov neeg mob uas qhov theem pib plasminogen kev ua haujlwm tau nyob nruab nrab ntawm< 5%="" txog="" 45%="" ntawm="" qhov="" tseem="" ceeb.="" txhua="" tus="" neeg="" mob="" tau="" txais="" ryplazim="" koob="" tshuaj="" 6.6="" mg="" kg,="" ib="" zaug="" txhua="" 2-4="" hnub,="" thiab="" txuas="" ntxiv="" kev="" kho="" mob="" rau="" 48="" lub="" lis="" piam,="" yog="" li="" ntawd="" lawv="" cov="" qaij="" plasminogen="" kev="" ua="" haujlwm="" tau="" tsawg="" kawg="" yog="" 10%="" siab="" dua="" li="" cov="" hauv="" paus,="" thiab="" kab="" mob="" tau="" kho.="" cov="" chaw="" kho="" mob="" tshwm="">

Kev ua tau zoo yog nce los ntawm tag nrho cov chaw kho mob uas muaj kev vam meej ntawm 48 lub lis piam, txhais tias 50% ntawm cov neeg mob uas pom los yog lwm qhov mob uas pom tau, qhov tsawg kawg 50% txhim kho hauv tus naj npawb / qhov loj me lossis kev cuam tshuam ntawm cov qhov txhab los ntawm qhov pib. Cov txiaj ntsig tau pom tias txhua tus neeg mob uas muaj qhov txhab ntawm qhov chaw kuaj xyuas tau txhim kho tus naj npawb lossis qhov chaw mob ntawm tsawg dua 50%. Hauv txoj kev tshawb no, Ryplazim tau pom zoo rau zoo.

Kev pom zoo ntawm Ryplazim rau kev tshaj tawm yog ib qho tseem ceeb ua tiav, muab cov neeg mob hom 1 plasminogen tsis txaus nrog kev kho mob thawj zaug thiab ntau yam, thiab muab cov neeg mob thiab tsev neeg muaj kev xaiv tshiab los pab tswj cov tsos mob ntawm tus kab mob.